9月13日，CB03-154（研究编号：CB03-154-ALS201）II/III期全国临床研究协调启动会，以线下主会场（杭州）+线上视频会议的形式，在北京、西安、广州、山西、河南等多地同时召开。此次会议的召开标志着CB03-154 II/III期临床研究项目即将正式启动。
CB03-154是上海挚盟医药科技有限公司（下称“挚盟医药”）自主研发的化药1类新药，适应症为成年肌萎缩侧索硬化（又称“渐冻症”，ALS）。该研究由北京大学第三医院的樊东升教授担任主要研究者，博济医药为该项目提供临床研究全程CRO服务。
国内著名渐冻症专家、北京大学第三医院神经内科主任樊东升教授及研究者刘晓鲁、陈璐、马妍、孙灿，四川大学华西医院神经内科商慧芳教授，西安交通大学第一附属医院神经内科党静霞教授，哈尔滨医科大学附属第一医院神经内科丰宏林教授，中南大学湘雅医院神经内科王俊岭副教授，南方医科大学南方医院神经内科蒋海山教授，山东大学齐鲁医院神经内科主任医师曹丽丽教授，河北医科大学第二医院神经内科刘亚玲教授，吉林大学第一医院神经内科于雪凡教授，福建医科大学附属协和医院神经内科邹漳钰副教授，江苏省人民医院神经内科牛琦教授，华中科技大学同济医学院附属同济医院/山西白求恩医院神经内科张旻教授，北京大学第六医院精神科宓为峰教授等来自全国15家研究单位的机构及科室专家与申办方挚盟医药董事长陈焕明、CMO陆志红、医学总监周艳玲、医学经理朱敏娟、临床运营总监马超名以及博济医药副总经理、首席医学官朱泉，临床三部高级总监牛申、总监王寅光，医学经理刘佳等参与了此次会议。本次会议由博济医药项目经理胡婉萍主持。
会议伊始，申办方代表陈焕明博士、研究中心代表樊东升教授分别发表致辞。
陈焕明博士在致辞中向与会嘉宾介绍了挚盟医药的现状和丰富的研发管线。他表示，挚盟医药一直专注于肝病及中枢神经系统疾病的研究，目标是研发针对重大疾病的First-in-class/Best-in-class新药。此类药物旨在满足临床急需，并具备国际领先及全球竞争力。“我们将全力支持和配合参与临床机构、CRO的各项工作，相信在各方的共同努力，该项目将为渐冻症患者带来新的希望。”
樊东升教授表示，ALS仍然存在巨大的未满足的临床治疗需求，我们对CB03-154寄予了很高的期望。生物医药作为一个新质生产力，需要临床研究机构、企业、科学家们强强联手，将科研成果落地。“本次所有参与的研究单位，一定会团结一致，共同努力，我们期待着该项目能产生令人信服的数据，尽快为患者带来创新的治疗方案。”
会中，挚盟医药的首席医学官陆志红博士就CB03-154的研究背景和作用机制进行介绍。她表示，KCNQ2/3是一个已经在临床上被证实对癫痫和神经痛有疗效的靶点，并在临床前体外和动物试验中显示了对渐冻症积极的疗效信号。CB03-154是新一代KCNQ2/3钾离子通道开放剂，此前已经在美国和澳洲开展了面向健康受试者的I期临床试验以及在中国面向健康受试者的桥接试验。“I期临床试验的初期结果已显示出很好的耐受性和安全性，有望克服第一代和第二代药物存在的安全性问题。”
周艳玲博士详细介绍了试验方案。结合渐冻症的临床治疗现状，她强调ALS作为严重的神经退行性疾病，存在巨大的未满足临床需求。“ALS药物开发的核心目标是延缓疾病进展、改善患者生存质量、延长患者生存期。”
在樊东升教授的带领下，与会专家就试验设计、入选标准、评估流程等问题展开细致研讨，并达成了一致意见。
随后，马超名对该项目的总体进展情况进行介绍。他着重强调了风险管理的重要性，并从入组管理和量表评估两个维度提出具体的风险管理计划，力求将临床试验项目的风险降至最低。
在量表培训环节，陈璐、孙灿、宓为峰、刘佳共同开展专项培训，内容涵盖ALS功能评分量表、Rasch肌萎缩侧索硬化症整体功能障碍评价量表、哥伦比亚自杀严重程度评定量表、汉密尔顿抑郁量表及ALS评估调查问卷-40等核心工具。
会议接近尾声时，陈焕明博士与樊东升教授再次发表感谢辞。
樊东升教授表示本次会议通过充分讨论，明确了试验执行的关键细节。“感谢挚盟医药的信任，感谢各临床研究机构的支持。今天各位专家围绕临床试验方案进行了深入的探讨，积极建言献策，我代表研究团队表示诚挚感谢。后续各研究机构定会以高标准、高效率推进项目，既各司其责又密切合作，期待CB03-154临床项目圆满完成。”
陈焕明博士回顾道：“从启动对CB03-154的研究至今，已过去近20年。让这款药物早日申报上市，为 ALS 患者带来更安全、更有效的治疗选择，是所有为之付出心血的人的共同愿望。在此，我向参与项目的各位专家及合作单位表示由衷感谢。今天大家就产品研究背景、方案设计、项目进展及风险把控等方面展开了充分讨论，后续挚盟医药将携手各方合作伙伴共同推进临床项目，希望我们的努力能造福更多渐冻症患者，为他们带去新的希望与勇气。”
博济医药相关负责人表示，CB03-154项目在前期的探索性研究中展现出了积极结果，令我们对该项目的II/III期临床研究充满信心，相信在在申办方、医疗机构、CRO及各方共同努力一下，我们一定能够顺利实现临床试验目标，助力生命健康。当前，入组前的各项准备工作正在如火如荼地进行中，预期将于本月内完成首例入组。”
产品介绍
CB03-154是挚盟医药自主研发的，针对中枢神经系统疾病的新一代KCNQ2/3钾离子通道开放剂。今年7月，CB03-154获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）的临床试验批准，同意在中国开展针对肌萎缩侧索硬化（又称“渐冻症”，ALS）的临床 II/III 期研究。此前，CB03-154片已获得美国FDA授予的孤儿药资格(Orphan Drug Designation, ODD)，用于ALS患者的治疗开发。
公司拥有12万平方米的现代化办公、实验和生产场所，目前有超1400名员工，旗下拥有三十多家全资、控股子公司以及十余家关联业务的参股公司；目前获得中国医药外包公司10强、中国医药服务最具竞争力企业10强、国家级专精特新小巨人企业、广东省省级企业技术中心、广东省博士后创新实践基地、中国最具投资价值企业50强、中国医药质量管理协会CRO分会名誉主任委员单位等荣誉称号；是国内首屈一指的全流程服务CRO，亦是以临床试验为主的CRO上市公司企业。
博济医药“一站式”服务包括：新药立项研究和活性筛选、药学研究(原料、制剂)、药物评价（药效学、毒理学）、小分子创新药一体化服务、临床研究（含医疗器械）、药械中美双报（注册服务）、CDMO生产（MAH落地）、技术成果转化等,涵盖了新药研发各个阶段。
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2026-06-05
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