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股价暴涨248%，罕见病基因疗法I/II期临床成功

罕见病信息网罕见病信息网
2025/09/27
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212
罕见病 Huntington 病 uniQure NV

9月24日， 基因治疗公司uniQure N.V.宣布，其AMT-130用于治疗亨廷顿舞蹈症的关键性1/2期临床研究取得了积极的顶线数据。 该研究符合其预先指定的主要终点，与倾向评分匹配的外部对照组相比，高剂量AMT-130组在36个月时表现出具有统计学意义的疾病进展减缓。 亨廷顿舞蹈症是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，会导致运动症状，包括舞蹈症、行为异常和认知能力下降，最终导致身体和精神状况逐渐恶化。

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