9月24日, 基因治疗公司uniQure N.V.宣布,其AMT-130用于治疗亨廷顿舞蹈症的关键性1/2期临床研究取得了积极的顶线数据。 该研究符合其预先指定的主要终点,与倾向评分匹配的外部对照组相比,高剂量AMT-130组在36个月时表现出具有统计学意义的疾病进展减缓。 亨廷顿舞蹈症是一种罕见的遗传性神经退行性疾病,会导致运动症状,包括舞蹈症、行为异常和认知能力下降,最终导致身体和精神状况逐渐恶化。
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