高剂量诺西那生临床研究发布最新疗效与安全性数据，有望实现SMA患者获益最大化

渤健生物

2024/10/11

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脊髓性肌萎缩症诺西那生钠 Biogen Inc

■ DEVOTE研究B部分和C部分的结果表明，高剂量诺西那生钠注射液治疗方案（50/28毫克）为经治和初治SMA患者均带来了临床获益

■ 研究还显示其降低了神经丝水平，更快地减缓患者的神经退行性变

■ 渤健计划在全球各市场提交高剂量诺西那生钠注射液的上市申请

美国马萨诸塞州剑桥——2024年10月8日，渤健公司（纳斯达克：BIIB）公布了2/3期DEVOTE研究B部分和C部分的详细数据，这项研究评估了在研高剂量诺西那生钠注射液治疗方案的安全性与疗效。研究结果显示，高剂量诺西那生钠注射液对婴儿型起病型和迟发型SMA的经治与初治患者均带来获益。相较已获批的诺西那生钠注射液治疗方案，该在研高剂量治疗方案的初期给药速度更快（两次50毫克，间隔14天），维持剂量更高（每4个月28毫克）。详细数据将在2024年10月8日至12日于布拉格举行的世界肌肉病学会（WMS）年会上公布，该在研高剂量治疗方案有望进一步解决SMA治疗中的未满足需求。

约翰霍普金斯大学医学院肌肉萎缩症协会诊所联席主任Thomas Crawford博士表示：

令人印象深刻的是，高剂量治疗方案能够更快速地降低神经丝水平，这表明其在减缓神经退行性变方面具有更快的效果。对于SMA患者而言，这无疑至关重要。随着时间的推移，我们观察到了高剂量治疗方案对SMA不同表型的患者均带来了获益。此外，高剂量药物的安全性与已获批的12毫克治疗方案基本保持一致。

DEVOTE研究分为三个部分，共招募了145名不同年龄阶段和不同类型的SMA患者。关键队列B部分由初治SMA婴儿患者（n=75）组成，研究达到了主要终点。根据费城儿童医院婴儿神经肌肉疾病测试（CHOP-INTEND）结果，相较ENDEAR 3期临床研究中的预设匹配假手术对照组（初治），接受高剂量方案治疗的已表现出症状的初治婴儿患者在运动功能方面展现出具有统计学意义的显著改善（+15.1 vs -11.1，P<0.0001）。

DEVOTE研究的C部分（n=40）也发布了初步结果，4至65岁不同年龄段的受试者在3.9年的中位治疗时间里，从已获批的12毫克剂量方案过渡到高剂量治疗方案（初始剂量为50毫克，随后为28毫克的维持治疗方案）。过渡后的受试者在运动功能方面取得改善，第302天时HFMSE和RULM的分值较基线分别增加了1.8分和1.2分。

Cure SMA主席Kenneth Hobby表示：

在过去十年中，我们在改善SMA患者的生活方面取得了显著进展，但仍存在明显的差距。我们必须继续努力满足患者社区的各项未尽需求和目标。DEVOTE研究的结果令人鼓舞，并有望推动更多重要的研究进展，进一步提升所有SMA患者的运动功能，改善他们的日常生活。

渤健计划向全球监管机构提交50/28毫克高剂量诺西那生钠注射液治疗的上市申请。诺西那生钠注射液目前已在超过71个国家/地区上市，标签批准剂量为12毫克。

References:

1. Based on commercial patients, early access patients, and clinical trial participants through December 31, 2022. 

2. SPINRAZA U.S. Prescribing Information. Available at:
https://www.spinraza.com/content/dam/commercial/specialty/spinraza/caregiver/en_us/pdf/spinraza-prescribing-information.pdf. Accessed: September 2024.

3. Core Data sheet, Version 13, October 2021. SPINRAZA. Biogen Inc, Cambridge, MA.

4. Finkle et al. Cure SMA 2024. “Final Safety and Efficacy Data From the SHINE Study in Participants With Infantile-Onset and Later-Onset SMA.”

Biogen-251174-CHN-10/2024

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