全球首个体内基因编辑疗法III期数据亮眼，有望明年获批上市

近日，Intellia Therapeutics公司宣布，其针对遗传性血管性水肿（HAE）的体内CRISPR基因编辑疗法lonvoguran ziclumeran（简称lonvo-z）在全球III期HAELO临床试验中取得了积极成果，不仅达到了主要终点和所有关键次要终点，安全性及耐受性数据也表现良好。基于这一里程碑式的进展，Intellia已正式启动向美国食品药品监督管理局（FDA）的滚动生物制品许可申请（BLA）提交程序，并计划在2027年上半年实现该疗法在美国的商业化上市。

HAE是一种罕见的遗传性疾病，患者因体内激肽释放酶过量产生，导致面部、上呼吸道、腹部和四肢等部位反复出现可能危及生命的水肿。lonvo-z旨在通过脂质纳米颗粒（LNP）递送CRISPR-Cas9基因编辑系统，在门诊环境下一次性给药，使激肽释放酶B1（KLKB1）基因失活，从而永久降低患者体内的激肽释放酶和缓激肽水平，从源头防止水肿发作。

本次III期HAELO试验共招募了80名患者，其中52人接受lonvo-z治疗，28人接受安慰剂。在为期六个月的疗效评估期内，单次输注lonvo-z使患者的水肿发作率较安慰剂组降低了87%，达到了试验的主要终点。在关键次要终点方面，lonvo-z组有62%的患者在六个月内完全未发作且无需任何治疗，而安慰剂组这一比例仅为11%。

业内分析师指出，这一亮眼的临床数据被外界视为一种“极具吸引力的一次性治疗选择”。目前市面上针对HAE的现有疗法（如Takeda的Takhzyro、Ionis的Dawnzera等）均需患者长期持续用药，而lonvo-z单次给药即可实现长期疗效，展现出高度的差异化优势。

在安全性方面，lonvo-z组观察到的最常见不良反应为输液相关反应、头痛和疲劳，所有不良事件均为轻度或中度，未出现严重不良事件。不过，针对基因编辑疗法的安全性担忧依然存在。去年，Intellia的另一款核心疗法nex-z因导致患者严重肝损伤而引发行业震动。虽然本次lonvo-z未受该临床暂停的影响，但业内分析师指出，由于本次III期试验样本量较小，尚不足以完全消除市场对基因编辑安全性的顾虑。

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