宣医新闻|GA002注册临床研究在宣武医院启动，探索难治性癫痫精准基因治疗新路径

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GA002注册临床研究

在宣武医院启动

探索难治性癫痫精准基因治疗新路径

7月5日，我国自主研发的I类创新药GA002注射液I/II期临床研究启动会在首都医科大学宣武医院顺利召开。该临床研究由宣武医院和健达九州（北京）生物科技有限公司合作开展，宣武医院赵国光教授担任主要研究者。该项目的启动标志着全球首款基于化学遗传学技术的精准基因治疗药物正式迈入注册临床阶段，为全球数千万难治性癫痫患者提供新的治疗路径。

启动会现场，北京脑科学与类脑研究所罗敏敏教授作为药物研发负责人发言。他介绍，化学遗传学技术以往仅应用于基础研究场景，GA002注射液历经多年自主创新，完成该技术从基础科研工具向临床治疗药物的关键性转化。该产品能够精准靶向病灶神经元、调控异常放电，有效弥补传统药物和外科手术无法覆盖的患者群体。他提出，团队将全力配合临床研究开展，依托宣武医院优质神经学科平台稳步推进临床试验，推动国产原创科研成果落地转化，尽早惠及广大难治性癫痫患者。

项目主要研究者、宣武医院赵国光教授致辞。他指出，我国癫痫患者群体规模庞大，约三成患者为药物难治性癫痫，现有治疗方案存在一定局限，大量手术禁忌患者缺乏有效救治手段。作为国家神经疾病医学中心，医院具备完备的神经疾病诊疗能力与成熟的临床试验运行体系。下一步，医院将统筹多学科优势资源，全体研究人员严格恪守药物临床试验质量管理规范，坚守医学伦理底线，全方位保障受试者安全，致力为药物难治性癫痫患者提供微创精准的全新治疗方案，推动神经疾病精准诊疗领域创新发展。