AB-1005（亦称 AAV2-GDNF）人胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）研究性基因疗法REGENERATE-PD 临床试验正在美国招募患者，用于治疗中期帕金森病 Ib期36个月数据表明AB-1005的安全性良好，经评估的临床指标持续呈现积极趋势，且未出现严重不良事件 拜耳全资独立运营基因治疗子公司 AskBio Inc.（AskBio）近日宣布，第一批受试者已被随机分配至正在进行的针对帕金森病患者的II期临床试验。 Rajesh Pahwa 美国堪萨斯大学医学中心帕金森病和运动障碍中心主任、REGENERATE-PD首席研究员、医学博士 “REGENERATE-PD首批受试者的随机化对于帕金森病医患来说是个好消息。帕金森病对神经恢复疗法的需求非常大，这一重要的研究性基因疗法在II期临床试验中取得的进展给患者和医学界带来了希望。” 2024年，AskBio开始为REGENERATE-PD在美国招募患者。这项随机双盲II期临床试验的目的是评估将AB-1005 递送至45岁至75 岁中度帕金森病成人受试者壳核的安全性和有效性。REGENERATE-PD预计在美国、德国、波兰和英国开设的临床中心招募约87名受试者。 2024 年 9 月 27 日至 10 月 1 日在宾夕法尼亚州费城举行的国际帕金森病和运动障碍大会上，AskBio 展示了36个月的Ib期数据。数据表明，AB-1005 的给药具有良好的耐受性，且未出现严重不良事件。中度队列显示，36个月时多个运动量表有改善或稳定的趋势，包括运动障碍协会统一帕金森病评定量表（MDS-UPDRS）和运动日记，以及帕金森病药物剂量（左旋多巴当量每日剂量[LEDD]）减少趋势。轻度队列中的大多数受试者表现出总体稳定的临床状态，MDS-UPDRS（自我报告的帕金森病运动日记或LEDD）几乎没有变化。 姜灿文 AskBio首席开发官兼首席医疗官 “AskBio持续在研究性基因疗法AB-1005的临床开发中取得重要里程碑，我们努力为中度帕金森病患者提供安全有效的基因疗法。随着REGENERATE-PD受试者被随机分组，我们对AB-1005的进展感到兴奋，并期待在相关科学论坛上分享该计划明年及以后的进展。” Christian Rommel 拜耳处方药事业部执行委员会成员兼全球研发负责人 “AskBio帕金森病项目的最新进展是一个重要的里程碑，彰显了我们致力于在医疗需求未被满足的领域探索基因疗法潜力的承诺。我们相信，基因疗法等治疗方式可以改变帕金森病患者的治疗前景。我们期待AB-1005在下一阶段的研发成果。” 此外，AskBio正在探索AB-1005应用于其他疾病领域的可能性，目前正在美国为I期临床试验招募多系统萎缩帕金森亚型（MSA-P）的受试者，以评估该药物对这一进展迅速的疾病的初步安全性、耐受性和有效性。 AB-1005是一种研究性基因疗法，尚未得到任何监管机构的批准，其有效性和安全性尚未确定或被充分评估。 关于拜耳 拜耳作为一家跨国企业，在生命科学领域的健康与农业方面具有核心竞争力。公司致力于通过产品和服务，帮助人们克服全球人口不断增长和老龄化带来的重大挑战，造福人类和地球繁荣发展。拜耳致力于推动可持续发展并对业务产生积极影响。同时，集团还通过科技创新和业务增长来提升盈利能力并创造价值。在全球，拜耳品牌代表着可信、可靠及优质。在2023财年，拜耳的员工人数约为100,000名，销售额为476亿欧元。不计特殊项目的研究开发投入为58亿欧元。更多信息请见www.bayer.com。 前瞻性声明 本新闻稿包括拜耳集团管理层基于当前设想和预测所作的前瞻性声明。各种已知和未知的风险、不确定性和其它因素均可能导致公司未来的实际运营结果、财务状况、发展或业绩与上述前瞻性表述中所作出的估计产生重大差异。这些因素包括在拜耳官方网站http://www.bayer.com/上公开的拜耳各项报告。本公司没有责任更新这些前瞻性声明或使其符合未来发生的事件或发展。
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