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全球首款外泌体疫苗I期临床正式启动，并完成首例人体给药

细胞与基因治疗领域

2025/08/21

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血液肿瘤国家药品监督管理局上海邦耀生物科技有限公司神济昌华（北京）生物科技有限公司 Capricor Therapeutics Inc

近日，专注于开发创新型细胞与外泌体疗法的生物技术公司Capricor Therapeutics（以下简称“Capricor”）宣布，其基于外泌体的StealthX™疫苗I期临床试验已启动，并完成首例受试者给药。

StealthX™疫苗是Capricor公司自主研发的一款外泌体药物，通过对外泌体进行工程化改造，使其表面表达刺突蛋白（S）或核衣壳蛋白（N）。临床前研究结果显示，StealthX™ 能够有效诱导出强烈的抗体反应以及强劲的T细胞应答，并展现出良好的安全性。

▲StealthX™外泌体疫苗（STX-S 和 STX-N）无需佐剂即可诱导（小鼠）强烈免疫

▲StealthX™外泌体疫苗（STX-S+N）在兔子中引起强烈的抗体和T细胞反应

此次开展的I期临床试验包含四个给药组。最初聚焦于SARS-CoV-2的刺突（S）蛋白，但Capricor公司已向FDA提交申请，希望增加一个包含核衣壳（N）蛋白的StealthX™多价疫苗试验组。

外泌体作为一种新型抗原递送系统，有望实现多价蛋白疫苗的快速开发。外泌体是最小的细胞外囊泡（EV），具有与细胞相似的表面形态。它们携带蛋白质、核酸和脂质等多种生物活性分子，在细胞间信号传递中发挥重要作用，并因其高生物相容性、低毒性、长半衰期、非免疫原性和良好靶向性等优点，成为极具前景的药物输送载体。近年来，工程化修饰技术的发展进一步提升了外泌体的应用价值。

据悉，该StealthX™疫苗临床研究项目由美国卫生与公共服务部的“Project NextGen”资助，资金来自美国国立卫生研究院下属的国家过敏与传染病研究所（NIAID），并在美国食品药品监督管理局（FDA）完成对新药临床试验申请（IND）的审评和批准后启动。NIAID预计将在2026年第一季度获得该临床研究的初步分析数据。

Capricor公司首席执行官Linda Marbán博士表示，这项研究的启动标志着疫苗开发领域的一个重要里程碑。StealthX™技术平台可为mRNA疫苗提供一种替代方案，其不含佐剂，提供更自然的递送系统，并使用天然蛋白，从而能够快速应对新出现的靶点。虽然本研究最初聚焦于SARS-CoV-2，但公司更长远的愿景是将StealthX™定位为一个多功能的外泌体平台，未来有望应用于包括罕见病与常见病在内的多个治疗领域。

此外，值得一提的是，该公司开发的另一款基于外泌体的创新细胞疗法Deramiocel（CAP-1002）治疗杜氏肌营养不良症（DMD）心肌病的生物制品许可申请（BLA）已于今年获FDA受理，且被授予优先审评资格。若获批，Deramiocel将成为全球首款上市的DMD心肌病治疗药物。