洞察市场格局
解锁药品研发情报

400客服电话

  • 购买数据产品

    400-9696-311 转1

  • 定制咨询业务

    400-9696-311 转2

  • 数据与AI定制业务

    400-9696-311 转3

  • 商务合作及其他问题

    400-9696-311 转4

  • 投诉及建议

    400-9696-311 转5

医药数据查询

首页 资讯 摩熵视野 临床研究 研发动态丨中美瑞康：渐冻症创新疗法 RAG-17 的1期临床试验成功完成首例受试者给药

研发动态丨中美瑞康：渐冻症创新疗法 RAG-17 的1期临床试验成功完成首例受试者给药

BioBAYBioBAY
2024/12/26
查看原文
149
肌萎缩侧索硬化 RAG-17注射液 SOD1 浙江大学医学院附属第二医院 中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司



近日，BioBAY园内企业中美瑞康宣布，其针对超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化症（ALS）创新疗法RAG-17，于浙江大学医学院附属第二医院完成Ⅰ期临床试验的首例受试者给药。这一里程碑事件标志着RAG-17在ALS治疗领域取得了阶段性突破，为攻克ALS这一重大难题带来了新的希望。


该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的1期临床试验，旨在评估RAG-17在携带SOD1基因突变的ALS患者中的安全性/耐受性、药代动力学、药效学和初步疗效。研究由北京天坛医院神经病学中心首席科学家王伊龙教授与浙江大学医学院附属第二医院罕见病诊治中心主任吴志英教授牵头，四川大学华西医院神经内科副主任商慧芳教授共同推进。


中美瑞康创始人/CEO李龙承博士表示：“RAG-17首例受试者完成给药，这标志着我们在攻克肌萎缩性侧索硬化症（ALS）这一毁灭性神经退行性疾病方面迈出了重要一步。这一成就突显了我们对推进RNA疗法的不懈努力，这类疗法有望为患有像渐冻症这样的罕见重症的患者及其家人带来改变人生的希望。”

RAG-17于2023年3月获得美国FDA的孤儿药资格（Orphan Drug Designation, ODD）认证，并于2024年先后获得FDA与中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验许可。2024年11月，在一项研究者发起的临床试验（IIT）中，RAG-17展现了积极的临床结果，进一步验证了其作为革命性疗法的潜力，这些研究成果已在第27届全国神经病学大会、神经科学2024大会及第35届国际ALS/MND研讨会上发布，获得了广泛关注和高度评价。

▌文章来源：中美瑞康


责编：何文正
审核：任旭


推荐阅读


研发动态丨全球首个！维亚臻 APOC3 siRNA 新药拟纳入优先审评

研发动态丨第10款临床产品！信诺维PARG抑制剂IND获批

研发动态丨信诺维：新药福诺巴坦（XNW4107）提交Pre-NDA申请，为HABP/VABP患者带来新希望

中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司相关推荐
相关靶点：
相关适应症：
<END>
*版权声明：本网站所转载的文章，均来自互联网，旨在传递更多信息。鉴于互联网的开放性和文章创作的复杂性，我们无法保证所转载的所有文章均已获得原作者的明确授权。如果您是原作者或拥有相关权益，请与我们联系，我们将立即删除未经授权的文章。本网站转载文章仅为方便读者查阅和了解相关信息，并不代表我们认同其观点和内容。读者应自行判断和鉴别转载文章的真实性、合法性和有效性。
AI+生命科学全产业链智能数据平台

相关资讯

  • 综合
湖北日报：又一企业总部入驻光谷，剑指渐冻症、脑卒中新疗法！
光谷生物城
2026-06-15
破冰“渐冻症”绝境：中国原创iPS细胞疗法为全球患者点亮生命曙光
干细胞与外泌体
2026-05-20
中国原创 iPSC 衍生疗法 XS228 治疗渐冻症（ALS）的临床进展
医药速览
2026-05-19
「渐冻症」治疗新突破！Science 发现特殊短链 RNA 分子，可逆转毒性蛋白损伤
医麦客
2026-05-15
750万英镑砸向AI：20支全球团队挑战治愈渐冻症
生物天使
2026-05-13
Mol Cell丨沈承勇/张克兢联合团队揭脂质修饰在调控TDP43相分离及病理性凝聚中的关键作用
BioArt
2026-05-13
“渐冻症”或迎来治疗新希望！《科学》：“逆转”毒性蛋白损伤，这种分子能做到
学术经纬
2026-05-10
Nat Commun丨李长青/刘铭汉/陈林团队揭示SOD1乳酰化修饰驱动椎间盘退变的新机制
BioArt
2026-04-26
Cell子刊：清华大学鲁白团队等发现渐冻症治疗新靶点
医药速览
2026-04-21
5亿元！士泽生物完成C/C+轮融资
药研网
2026-04-02

收藏

发表评论
评论区（0）

  • 暂无评论

    推荐资讯
    摩熵医药企业版
    50亿+条医药数据随时查
    7天免费试用
    体验产品
    摩熵数科开放平台
    BioBAY
    共发布文章：421篇
    最新发布文章

    研发中心
    全球研发数据与行业前沿情报

    381,436个
    全球在研药物数
    5,518个
    本月临床试验数
    全球批准的新药
    更多
    全球首批
    各国首批
    数据来源：摩熵医药
    更新时间：
    研发动态
    相关报告
    政策法规
    更多信息，请进入研发中心查看

    热门排行榜

    原料药

    市场洞察中心
    医药市场销售数据分析 · 智能洞察 · 竞争格局监测

    3,066亿元
    2026年Q1总销售额
    6.14%(2026Q1)
    TOP5企业市场份额
    销售趋势分析
    更多
    市场表现趋势分析
    医院
    网上药店
    实体药店
    数据来源：摩熵医药
    核心能力
    • 医药市场销售数据分析 · 医院、实体药店、网上药店
    • 市场竞争格局分析(靶点、药品类型、ATC大类)
    市场动态
    市场报告
    政策法规
    更多信息，请进入市场洞察中心查看

    最新资讯

    更多

    推荐标签

    十五五战略规划

    最新报告

    更多
    专利数据服务

    摩熵视频

    更多

    专题.策划

    更多

    最新会议

    更多
    添加收藏
      新建收藏夹
      新建收藏夹
      取消
      确认