研发动态丨中美瑞康：渐冻症创新疗法 RAG-17 的1期临床试验成功完成首例受试者给药

BioBAY

2024/12/26

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SOD1 肌萎缩侧索硬化浙江大学医学院附属第二医院中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司 RAG-17注射液

近日，BioBAY园内企业中美瑞康宣布，其针对超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化症（ALS）创新疗法RAG-17，于浙江大学医学院附属第二医院完成Ⅰ期临床试验的首例受试者给药。这一里程碑事件标志着RAG-17在ALS治疗领域取得了阶段性突破，为攻克ALS这一重大难题带来了新的希望。

该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的1期临床试验，旨在评估RAG-17在携带SOD1基因突变的ALS患者中的安全性/耐受性、药代动力学、药效学和初步疗效。研究由北京天坛医院神经病学中心首席科学家王伊龙教授与浙江大学医学院附属第二医院罕见病诊治中心主任吴志英教授牵头，四川大学华西医院神经内科副主任商慧芳教授共同推进。

中美瑞康创始人/CEO李龙承博士表示：“RAG-17首例受试者完成给药，这标志着我们在攻克肌萎缩性侧索硬化症（ALS）这一毁灭性神经退行性疾病方面迈出了重要一步。这一成就突显了我们对推进RNA疗法的不懈努力，这类疗法有望为患有像渐冻症这样的罕见重症的患者及其家人带来改变人生的希望。”

RAG-17于2023年3月获得美国FDA的孤儿药资格（Orphan Drug Designation, ODD）认证，并于2024年先后获得FDA与中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验许可。2024年11月，在一项研究者发起的临床试验（IIT）中，RAG-17展现了积极的临床结果，进一步验证了其作为革命性疗法的潜力，这些研究成果已在第27届全国神经病学大会、神经科学2024大会及第35届国际ALS/MND研讨会上发布，获得了广泛关注和高度评价。

▌文章来源：中美瑞康

责编：何文正

审核：任旭

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