该研究旨在评估一次性鞘内注射Onasemnogene abeparvovec （OAV101 IT/Zolgensma）对未经治疗的2型SMA患者（年龄2至18岁，能够坐立但从未独立行走）的临床疗效、安全性和耐受性。 根据新闻稿指出，这是首个在两岁及以上未接受治疗的SMA患者中具有临床获益的试验性基因疗法。 2025（第三届）生物创新药产业大会。
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