刚刚！默沙东宣布首个口服环肽PCSK9抑制剂III期临床成功

6月9日，默沙东宣布了三项3期临床试验中的前两项的阳性顶线结果，这些试验评估了enlicitide decanoate的安全性和有效性，enlicitide是一种研究性口服PCSK9抑制剂，正在评估其用于治疗成人高脂血症的降脂疗法，包括至少一种他汀类药物。与安慰剂（CORALreef HeFH）和其他口服非他汀类药物（CORALreef AddOn）相比，enlicitide的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）在统计学上显著降低，具有临床意义。在两项试验中，不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的发生率没有临床意义的差异。Enlicide是一种新型口服大环肽，可与PCSK9结合并抑制PCSK9与LDL受体的相互作用。

CORALreef临床开发计划中三项3期试验的结果将在未来的科学大会上公布。

CORALreef HeFH和CORALreek AddOn研究的关键要点：

CORALreef HeFH：在有动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）病史或有风险的杂合家族性高胆固醇血症（HeFH）成年人中，enlicitide与安慰剂相比，LDL-C降低具有统计学意义和临床意义，并接受他汀类药物治疗。

CORALreef AddOn：在有ASCVD病史或有ASCVD风险并接受他汀类药物治疗的高脂血症成年人中，enlicitide与依折麦布、贝哌地酸以及依折麦布和贝哌地酸相比，LDL-C降低具有统计学意义和临床意义。

默沙东研发实验室总裁Dean Y.Li博士说：“我们很高兴推出我们临床开发项目评估enlicide的第一个3期结果，如果获得批准，这将是美国第一个上市的口服PCSK9抑制剂。enlicide贝哌地酸是一种新型大环肽，有可能以每日口服药丸的形式为经验证的PCSK9机制提供抗体样疗效和特异性。我们正在紧急努力，使这种口服疗法可供全球患者使用。”

CORALreef HeFH研究的首席研究员、贝勒医学院医学教授Christie M.Ballantyne博士说：“动脉粥样硬化性心血管疾病占心血管死亡的85%。尽管有可用的治疗选择，但心血管相关死亡仍然是全世界的主要死亡原因，并且还在继续上升。LDL-C是动脉粥样硬化的主要可改变的风险驱动因素，优先考虑LDL-C管理应该是预防心血管风险的基石。早期干预和加强脂质治疗将使更多患者实现LDL-C目标。”

Enlicide的疗效和安全性正在通过全面的CORALreef 3期临床开发计划进行评估，该计划旨在通过多项试验招募约17000名患者，其中包括两项正在进行的大型试验，CORALreek Lipids和CORALreed Outcomes。