全球研发 | 中国首款！复迈宁®用于治疗儿童低级别脑胶质瘤适应症进入III期临床

复星医药

2025/07/09

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7月9日，复星医药（600196.SH；02196.HK）宣布，自主研发的MEK1/2选择性抑制剂复迈宁®（通用名：芦沃美替尼片，以下简称“该药品”）用于治疗儿童低级别脑胶质瘤（pLGG）适应症于中国境内（不包括港澳台地区）启动Ⅲ期临床试验。

王兴利博士

复星医药联席总裁、全球研发中心CEO

“

我们非常欣喜地看到复迈宁®用于治疗儿童低级别脑胶质瘤进入III期临床的关键阶段，这不仅是中国首个进入该领域Ⅲ期临床的MEK靶向药物，也是复星医药全球研发的又一里程碑。未来，复星医药全球研发团队将高效推进临床进程，尽早让更多患者获益于这一创新疗法。

”

儿童低级别胶质瘤（pLGG）患者是指低级别脑胶质瘤中的年龄＜18岁的儿童和青少年患者，且所患疾病为2021年世界卫生组织（WHO）中枢神经系统肿瘤分类中所特指的包括儿童型弥漫性低级别胶质瘤、局限性星形细胞胶质瘤等在内疾病者。pLGG是儿童最常见的中枢神经系统肿瘤，占所有儿童中枢神经系统肿瘤的40-50%。2015年美国新诊断的pLGG病例数约为1000~1600例，在中国尚无明确的儿童低级别胶质瘤发病率报道。

根据一项多中心、单臂Ⅱ期临床研究数据显示^[1]，复迈宁®治疗BRAF融合突变或BRAF V600E突变或NF1突变阳性的儿童低级别脑胶质瘤患者的客观缓解率（ORR）达到了68.2%，疾病控制率（DCR）可达100%，在研究期间无患者出现疾病进展，所有患者均不同程度获益。此临床研究结果显示复迈宁®对于BRAF融合突变或BRAF V600E突变或NF1突变阳性的儿童低级别胶质瘤具有良好的治疗效果，对于儿童低级别胶质瘤的治疗提供了靶向治疗的选择。复迈宁®有望改变pLGG的现有治疗格局，让更多患者获益。

截至目前，复迈宁®已于中国境内上市并获批两项适应症，包括用于治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤成人患者；以及2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者。

复迈宁®用于治疗成人Ⅰ型神经纤维瘤病、儿童低级别脑胶质瘤于中国境内均处于Ⅲ期临床试验阶段，该药品用于治疗颅外动静脉畸形、儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症于中国境内均处于Ⅱ期临床试验阶段。其中，该药品用于无法手术或术后残留/复发的NF1相关的丛状神经纤维瘤成人患者、儿童朗格汉斯组织细胞增生症两项适应症均已被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗药物程序。

[1] 1.Wenbin Li, Ying Mao, Zhuang Kang, et al. A phase II study to explore the efficacy and safety of FCN-159 in recurrent or progressive pediatric low-grade glioma (pLGG) with MAPK pathway activation. ESMO LBA 2023.