马来酸氟诺替尼-中高危骨髓纤维化患者II期临床研究首例受试者入组

赜灵生物

2024/07/16

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FLT3 骨髓纤维化四川大学华西医院（四川省国际医院） JAK2 原发性骨髓纤维化

2024年7月15日，在中国医学科学院血液病医院肖志坚教授和四川大学华西医院血液科牛挺教授牵头下，成都赜灵生物自主研发的马来酸氟诺替尼片治疗中高危骨髓纤维化患者的有效性、安全性以及药代动力学的开放、阳性药对照、平行分组、多中心的II期临床试验在滨州医学院附属医院血液内科高娜主任支持下顺利完成首例受试者入组给药，预计于2024年10月8日进行第一次疗效评估。

该受试者于2019年诊断原发性骨髓纤维化，患者有乏力、盗汗并伴有脾大等症状，此前经历了羟基脲等药物治疗，现患者使用新一代JAK2/FLT3双靶点抑制剂马来酸氟诺替尼片能够发挥协同降脾和抑制骨髓纤维化的作用，希望患者在此药物的治疗后，病情早日得到改善。

关于骨髓纤维化

骨髓纤维化（Myelofibrosis，MF）是一种骨髓增值性肿瘤，按照MF研究和治疗国际工作组（IWG-MRT）达成的术语共识，分为原发性骨髓纤维化（Primary Myelofibrosis, PMF）、真性红细胞增多症后MF（PPV-MF）和原发性血小板增多症（ET）后MF（PET-MF）。骨髓纤维化属于罕见病，多发于50-70岁之间，男性发病率略高于女性，也可见于婴幼儿。目前对于骨纤患者来说，治疗目的主要为改善骨髓的造血功能，纠正贫血、出血，缓解脾大所致的压迫症状，从而改善患者的生活质量，除造血干细胞移植外尚无完全治愈的方法，但造血干细胞移植后骨髓抑制所带来的感染、出血等并发症以及移植物抗宿主病等也给患者带来极大的痛苦，生活质量下降。

迄今为止已经有4种JAK2抑制剂批准用于临床治疗骨髓纤维化患者，仅磷酸芦可替尼在中国上市。因此，针对中国的骨髓纤维化患者也急需具有自主知识产权的新药上市，满足临床患者需求。

马来酸氟诺替尼在I/IIa期临床研究中显示了优异的缩脾疗效和良好的骨髓纤维化及症状改善效果。赜灵生物将一如既往的加快开发步伐，完成马来酸氟诺替尼II期临床试验，惠及更多的骨髓纤维化患者。

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