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  • Nature | 利用分裂内含肽表达dystrophin蛋白来治疗杜氏肌营养不良症
    前沿研究
    Nature | 利用分裂内含肽表达dystrophin蛋白来治疗杜氏肌营养不良症
    杜氏肌营养不良症 （Duchenne muscular dystrophy， DMD ） 是由编码肌营养不良蛋白 （dystrophin，也被成为抗肌萎缩蛋白） 的基因 DMD （该基因长约220万bp） 发生功能丧失突变引起的，是人类最常见的遗传疾病之一。 在肌肉中，肌营养不良蛋白为427 kDa的蛋白质，在保护细胞免受机械应力方面起着关键作用，它还通过为多种蛋白质提供支架来调节多种细胞内信号通路。 为了开发针对DMD的基因疗法，之前已经开发了“微抗肌萎缩蛋白” （µDys） 版本，其小到可以通过腺相关病毒 （AAV） 载体递送。
    BioArt
    2024-08-21
    抗肌萎缩蛋白 杜氏肌营养不良 杜氏肌营养不良症
  • NSMB | DNA超螺旋结构域与染色质Compartments共定位且调控基因表达
    前沿研究
    NSMB | DNA超螺旋结构域与染色质Compartments共定位且调控基因表达
    DNA超螺旋 （DNA supercoiling） 是在DNA双螺旋结构的基础上进一步螺旋化形成的螺旋结构，根据手性方向不同分为正超螺旋和负超螺旋。 作为基于双螺旋结构的一种DNA的基本物理学性质，尽管DNA超螺旋在生物过程中有重要功能，但我们对于其在染色质和基因组中的动态调节过程、机理和功能的理解仍然十分有限。 相比我们对其他很多染色质性质和结构的深入大量研究，这其中缺失的重要环节是一种准确、定量检测活细胞中基因组DNA超螺旋的可靠方法。
    BioArt
    2024-08-21
    基因 NSMB 染色质
  • Cell | Cheng-Zhong Zhang/鲍春旸等揭示X染色体突变和癌症的性别差异之间的联系
    前沿研究
    Cell | Cheng-Zhong Zhang/鲍春旸等揭示X染色体突变和癌症的性别差异之间的联系
    多数癌症在发病率和预后等方面都存在显著的性别差异。 癌症的性别差异 (Cancer Sex Disparity) 通常归因于激素水平和生活方式的不同。 该研究首次揭示了癌症发病率的性别差异来源于性染色体产生的致癌突变。
    BioArt
    2024-08-21
    cancer X染色体突变
  • Nat Commun丨胡晋川课题组揭示RNA聚合酶II被损伤阻挡后的命运决定机制及其与转录偶联修复缺陷相关遗传疾病的关系
    前沿研究
    Nat Commun丨胡晋川课题组揭示RNA聚合酶II被损伤阻挡后的命运决定机制及其与转录偶联修复缺陷相关遗传疾病的关系
    高效准确的转录对生命活动至关重要，多种内源或外源的DNA损伤都会阻挡RNA聚合酶，从而阻碍转录的进行。 转录偶联修复 （Transcription-Coupled Repair, TCR ） 可以高效地移除阻挡RNA聚合酶II （PolII） 的DNA加合物损伤，恢复正常的转录。 转录偶联修复是核苷酸切除修复的亚途径，当PolII被损伤阻挡后，CSB、CSA与UVSSA等转录偶联修复因子会被依次募集。
    BioArt
    2024-08-21
    RNA聚合酶 转录偶联 胡晋川
  • 全球数字健康观察 | 获得2.32亿美元融资的PayZen如何利用人工智能平台减轻患者支付负担、改善医疗机构现金流
    医药投融资
    全球数字健康观察 | 获得2.32亿美元融资的PayZen如何利用人工智能平台减轻患者支付负担、改善医疗机构现金流
    8月13日，医疗行业金融科技平台开发商PayZen获得2.32亿美元B轮股权和债务融资，本轮融资由NEA领投，7wireVentures、SignalFire、Viola Ventures等投资者跟投。 截至目前，公司已完成7轮共4.72亿美元融资:。 医疗保健负担能力是美国的一个主要问题 。
    Boom Health
    2024-08-21
    数字健康
  • 替尔泊肽：减少94%糖尿病进展风险
    前沿研究
    替尔泊肽：减少94%糖尿病进展风险
    经过176周治疗，5mg、10mg、15mg剂量组分别减重15.4%、19.9%、22.9%，安慰剂组减重2.1%。 替尔泊肽降糖版Mounjaro今年上半年销售额48.97亿美元，替尔泊肽减重版Zepound今年上半年销售额17.61亿美元，合计销售额66.58亿美元。 GLP-1已经在多个适应症中取得突破，包括降糖、减重、睡眠呼吸暂停、心衰、CKD、心血管保护等，此次SURMOUNT-1的更新数据证实GLP-1不仅可以在糖尿病治疗中不断向前线拓展，更可以进一步前移至糖尿病早期以防止进展至糖尿病。
    医药笔记
    2024-08-21
    糖尿病
  • 吉利德：小分子GLP-1受体激动剂启动一期临床
    临床研究
    吉利德：小分子GLP-1受体激动剂启动一期临床
    根据吉利德在今年ADA会议上的公开信息，GS-4571为一款小分子GLP-1受体激动剂。 除了礼来、辉瑞外、罗氏、阿斯利康、吉利德等众多MNC纷纷进军小分子GLP-1受体激动剂赛道。 国内方面，多款小分子GLP-1受体激动剂进入临床阶段，其中恒瑞医药通过NewCo模式出海，诚益生物授权给阿斯利康。
    医药笔记
    2024-08-21
  • 上药常药舒更葡糖钠原料药上市申请获得批准
    审批动态
    上药常药舒更葡糖钠原料药上市申请获得批准
    近日，上药常药控股子公司南通常佑药业科技有限公司的舒更葡糖钠原料药收到国家药品监督管理局颁发的《化学原料药上市申请批准通知书》（通知书编号：2024YS00781），该药品获得批准生产。 舒更葡糖钠主要适用于拮抗罗库溴铵或维库溴铵诱导的神经肌肉阻滞。 本次舒更葡糖钠获得《化学原料药上市申请批准通知书》，表明该原料药符合国内药品注册的有关规定要求，可以在国内市场进行销售，同时为公司后续产品开展原料药申报积累了宝贵的经验。
    上药集团常州药业股份有限公司
    2024-08-21
  • 医药袁维|苑东生物公司点评：上半年营利双增，由仿到创加快转型
    公司动态
    医药袁维|苑东生物公司点评：上半年营利双增，由仿到创加快转型
    2024年8月19日，公司公告，2024年上半年公司营收6.7亿元，同比增长20.56%，归母/扣非净利润1.46/1.14亿元，同比增长11.38%/14.08%。 2024年第二季度单季营收3.55亿元，同比增长27.75%， 归母/扣非净利润0.71/0.62亿元，同比增长1.34%/15.51%。
    国金证券研究
    2024-08-21
    袁维
  • 轻工张杨桓|思摩尔国际公司点评：基本盘改善趋势已现，APV业务亮眼
    专家观点
    轻工张杨桓|思摩尔国际公司点评：基本盘改善趋势已现，APV业务亮眼
    8月19日，公司发布2024年H1业绩公告，2024年收入/净利润分别同比-1.7%/-4.8%至50.4/6.8亿元，整体业绩基本符合预期。 自有品牌业务高速增长，24Q2换弹式产品销售显现积极信号： 分业务来看，公司ODM/OBM收入分别同比-12.4%/+71.9%至39.2/11.2亿元。 美国市场随着对非法产品监管趋严，合规换弹式产品逐步受益，公司24Q2美国换弹式产品收入环比+6.1%，同比+6.5%。
    国金证券研究
    2024-08-21
    H1 张杨桓 思摩尔
  • 商贸零售罗晓婷|科思点评：2Q24淡季偏淡下经营稳健，品类持续开拓、防晒剂全球龙头地位稳固
    专家观点
    商贸零售罗晓婷|科思点评：2Q24淡季偏淡下经营稳健，品类持续开拓、防晒剂全球龙头地位稳固
    公司8月16日公告2Q24收入6.93亿元、环比-2.7%（系客户消化库存影响+Q2淡季传统防晒剂出货量较Q1下降）/同比+15%（增速放缓系下游部分客户消化前期库存+欧洲阴雨天气偏多影响防晒产品终端需求）；扣非归母净利润1.97亿元、环比-3.6%（基本持平、符合预期）/同比+5.2%（低于收入增速主要为去年底新增安庆产能仍处爬坡影响当期毛利率+可转债利息费用增加、汇兑收益减少）；归母净利润2.02亿元、环比-8.2%（降幅大于扣非净利主要为Q2政府补助环比减少+所得税费用增加）/同比+6%。 中期分红每股现金红利0.6元、现金分红比例48%。 安庆工厂爬坡前期拖累毛利率表现、可转债利息+汇兑收益+安庆工厂所得税税率较高影响表观利润。
    国金证券研究
    2024-08-21
    防晒 罗晓婷 科思
  • 疾病控制率达86%，翰森制药ADC癌症新药获FDA突破性疗法认定
    审批动态
    疾病控制率达86%，翰森制药ADC癌症新药获FDA突破性疗法认定
    8月20日 ， 翰森制药宣布，其合作方葛兰素史克（GSK）就HS-20093 （GSK5764227）获美国FDA突破性疗法认定。 这是一款B7-H3靶向抗体偶联药物（ADC），正在评估用于 含铂化疗期间或之后进展的（复发或难治性）广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者治疗 。 HS-20093是一种新型B7-H3靶向ADC，由全人源化的B7-H3单抗与拓扑异构酶抑制剂（TOPOi）有效载荷共价连接而成， 正在中国进行多项用于治疗肺癌、肉瘤、头颈癌及其他实体瘤的1期和2期临床研究 。
    医药观澜
    2024-08-21
    GSK ADC癌症 FDA
  • 诺诚健华「奥布替尼片」新适应症申报上市
    审批动态
    诺诚健华「奥布替尼片」新适应症申报上市
    今日（8月21日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，由诺诚健华申报的新型BTK抑制剂奥布替尼片的新适应症上市申请获得CDE受理。 奥布替尼是诺诚健华研发的一款不可逆布鲁顿酪氨酸激酶（ BTK ）抑制剂， 可用于治疗淋巴瘤及自身免疫性疾病 。 2020年12月，奥布替尼在中国 获批 用于治疗复发/难治慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）、以及复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）两项适应症。
    医药观澜
    2024-08-21
    BTK
  • “十五五”未来产业规划抢先看：我国合成生物区域布局梳理
    研发注册政策
    “十五五”未来产业规划抢先看：我国合成生物区域布局梳理
    今年《政府工作报告》提出加快发展新质生产力，积极打造生物制造等新增长引擎。 合成生物作为一种生物制造生产方式，随着技术的发展，其产业已覆盖医药制造、化工生产、创新能源、新材料、食品、农业等多个行业，已经成为各国必争的技术高地。 《意见》多次出现有关合成生物的内容，诸如“生物质能”、“可持续航空燃料”、“绿色高效栽培养殖技术”、“秸秆等农业废弃物收集利用处理”、“二氧化碳捕集利用与封存”等。
    火石创造
    2024-08-21
    合成生物 十五五
  • 中国科学院团队《自然》子刊发文，揭示炎症性肠病及结直肠癌新机制
    前沿研究
    中国科学院团队《自然》子刊发文，揭示炎症性肠病及结直肠癌新机制
    然而，炎症性肠病及其相关结直肠癌的确切发病机制尚不明确。 骨髓增生异常综合征和急性髓系白血病是造血系统疾病。 自1997年首次报道了7名同时患有炎症性肠病和骨髓增生异常综合征的病例以来，已有大量相似病例被记录。
    学术经纬
    2024-08-21
    炎症性肠病 结直肠癌 骨髓增生异常综合征
  • 于金明院士：HARMONi-A研究惊艳亮相，中国方案闪耀国际舞台
    专家观点
    于金明院士：HARMONi-A研究惊艳亮相，中国方案闪耀国际舞台
    2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会中，共有57项来自中国学者的临床研究入选口头交流。 其中HARMONi-A研究的Oral报告被国际肿瘤互助组织OncoAlert评为本届ASCO肺癌领域TOP 10 榜单的首位报告，引起了广泛关注。 本期特别邀请到 山东省肿瘤医院 于金明院士 ，对HARMONi-A研究的意义及中国方案走向国际的未来前景进行解读，以飨读者。
    康方生物Akeso
    2024-08-21
    于金明
  • 攻克高壁垒软雾剂和数款干粉吸入给药装置，艾特申博推出一站式给药装置服务
    公司动态
    攻克高壁垒软雾剂和数款干粉吸入给药装置，艾特申博推出一站式给药装置服务
    根据WHO披露的数据，全球有6亿呼吸慢病患者，中国有1.5亿呼吸慢病患者，包括哮喘和慢阻肺（COPD）患者。 国内COPD死亡率远高于世界平均水平，是中国第四大死亡原因。 每年因COPD死亡的人数超过100万，致残人数超过500万。
    动脉网
    2024-08-21
    哮喘 慢阻肺 艾特申博
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