LENZ Therapeutics公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了新药申请（NDA），申请批准其产品LNZ100（一种基于aceclidine的眼药水）用于治疗老花眼。LNZ100是基于Phase 3 CLARITY研究的积极数据提交的，该研究显示LNZ100在改善近视力方面取得了显著效果，且耐受性良好。LNZ100是一种无防腐剂的、单次使用的每日一次眼药水，旨在为患有老花眼的患者提供理想的治疗方案。该公司的目标是开发一种能够全天候提升视力的药物，以应对全球约18亿和在美国约1.28亿患有老花眼的人群。

MBX Biosciences宣布开始其二期Avail™临床试验，该试验旨在评估其针对慢性低钙血症（HP）的PTH肽前药MBX 2109的安全性和有效性。试验采用随机双盲、安慰剂对照设计，预计将在2025年第三季度公布结果。MBX 2109是一款基于公司 proprietary Precision Endocrine Peptide™（PEP™）平台技术开发的长期作用激素替代疗法，旨在为HP患者提供方便的每周一次给药。

Avalyn Pharma公司宣布启动其AP02（吸入型尼达尼布）的单次递增剂量和多次递增剂量1b期临床试验，旨在评估该药物在健康成人志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学。AP02是一种针对肺部的新型吸入型尼达尼布制剂。在已完成1a期试验中，AP02在健康志愿者和特发性肺纤维化（IPF）患者中表现出良好的耐受性，未报告严重不良事件（SAEs），且与口服尼达尼布相比，全身暴露量较低。Avalyn Pharma首席执行官Lyn Baranowski表示，这项研究标志着Avalyn的重要里程碑，有助于将一种潜在的新吸入疗法带给肺纤维化患者。该1b期研究是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估AP02在健康成人志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学。主要终点是不良事件（AEs）的发生率、频率和严重程度，次要终点包括通过血液和支气管肺泡灌洗液（BALF）样本测量的多个药代动力学参数。Avalyn Pharma致力于开发用于治疗罕见呼吸系统疾病，如肺纤维化和其他间质性肺疾病（ILD）的吸入疗法。

Kano Therapeutics，一家专注于利用单链DNA（ssDNA）作为安全、高效和灵活的基因插入生物分子的生物技术公司，宣布成功完成一轮500万美元的种子轮融资，由Engine Ventures和VSquared Ventures共同领投，Taihill Venture和Metaplanet参与投资。此次融资使Kano的总融资额达到710万美元。公司将利用这笔资金开发GLP标准，设计千碱基ssDNA的临床级生产流程，并通过合作药物开发推进公司内部和外部项目。Kano致力于构建一个“一站式”产品开发平台，以实现更安全的DNA有效载荷的大规模生产。公司通过其创新平台，能够精确制造定制长度和序列的ssDNA，为治疗遗传疾病、癌症和其他未满足需求的高发病率疾病提供必要的工具。Kano的创始人Engelhardt表示，治愈遗传疾病不仅是生物学问题，也是工程问题。Kano的团队拥有DNA折纸、合成生物学、生物信息学和生物技术企业战略的背景，旨在通过其平台，使靶向的非病毒基因插入成为现实。

上海艾力斯医药科技股份有限公司与美国ArriVent BioPharma Inc.联合发起的FURTHER研究期中分析数据将在2024年9月9日美国圣地亚哥国际肺癌大会上公布。该研究是一项全球多中心随机研究，旨在评估伏美替尼两个剂量组对未经TKI治疗的EGFR PACC突变晚期或转移性非小细胞肺癌患者的疗效和安全性。艾力斯是一家专注于肿瘤治疗领域的新药研发企业，伏美替尼是其自主研发的第三代EGFR-TKI，已在中国和美国等多个国家进行临床试验。

ArriVent生物制药公司宣布，将在2024年世界肺癌大会上展示 firmonertinib 一日一次口服治疗非小细胞肺癌（NSCLC）患者的临床试验数据。该药物针对携带EGFR PACC突变的NSCLC患者，是一种小分子EGFR酪氨酸激酶抑制剂。ArriVent计划在9月9日举办虚拟网络研讨会，讨论firmonertinib的研发进展。firmonertinib在中国已获批准用于治疗EGFR经典突变的患者，在美国获得突破性疗法指定和孤儿药指定。目前，该药物正在进行全球III期临床试验和针对EGFR PACC突变患者的Ib期研究。

这一发现为临床治疗MIRI提供新的策略和方法。 再灌注治疗对于在心肌梗死后挽救心肌是至关重要的，但是恢复血流的过程本身会加剧对心肌的损伤。 已知微小RNA-146a（miR-146a）对心肌损伤后心脏功能改善具有潜在影响。

国家药典委 拟在《中国药典》2025年版二部放射性药品部分 增加活性成分的结构信息 ，具体修订的情况：。 1. 正文各论的构成与编排顺序：正文各论的一般构成与编排顺序均与《中国药典》（二部）现行版相同。 （1）药物的结构式（2）来源与含量限度

肾透明细胞癌是肾癌中最常见的病理类型。 约30%的肾透明细胞癌患者在初诊时会出现远处转移，而25-30%的患者在接受手术后会出现不同程度的复发或转移。 《欧洲核医学与分子成像杂志》。

Eclipse Life Sciences宣布其新型眼科疾病治疗药物EC-104的BETTIS-1 Phase 2临床试验已成功招募并给药首位患者。该药物是一种新型6个月缓释的玻璃体注射皮质类固醇植入剂，用于治疗糖尿病黄斑水肿。临床试验旨在评估EC-104的安全性和疗效，并与Ozurdex进行比较。该研究由多位眼科专家主导，旨在满足DME患者对6-8个月持续治疗的临床需求。Eclipse Life Sciences致力于开发针对眼科疾病的创新疗法，并正在推进多个新药的研究。

8月9日，传奇生物在发布2024年上半年业绩的同时，首次对“收购传闻”作出了回应。 2024年上半年总营收为2.81亿美元，相较去年同比增长155.45%。 黄颖强调：目前，传奇生物的董事会正与投资者及各利益相关方保持沟通，实现股东价值的最大化，并非仅限于单一路径。

本次以“突破瓶颈 打造健康产业新引擎”为主题，设一场主论坛和八场主题论坛，从前沿创新突破、临床应用拓展、工艺技术优化、商业化开发等多个全新视角推动CGT技术开发与应用，成就健康产业未来。 我们正处在CRISPR疗法的时代。 2023年末，首个基于CRISPR的药物获得批准——来自Vertex Pharmaceuticals与CRISPR Therapeutics联合开发的Casgevy，用于治疗镰状细胞病 （SCD） 和输血依赖型β地中海贫血 （TDT） 。

2024年8月10日-8月12日，第17届健康产业生态大会（以下简称西普会）在海南博鳌盛大启幕，本届大会以“承压前行——从存量走向增量的破与立”为主题，汇聚医药创新界龙头企业，聚焦产业转型升级之需，为中国健康产业发展指明方向。 作为中国医药行业知名品牌，葵花药业受邀出席 ，以“孩子的健康成长是最好的未来”精彩主题节目点亮西普之夜，并重磅宣布发力儿童健康成长品类赛道，以独有的预防儿童感冒为核心的健康成长品类，践行呵护中国儿童健康成长的品牌使命。 新生代父母对儿童健康的需求也更加个性化和多元化，体质健康、身高增长、视力发育等多元健康需求更受关注。

医药产业深度变革，新旧力量交替迭代，在时代巨变面前，每一家企业都在探索适者生存的答案。 新冠疫情这只黑天鹅拖慢经济恢复增速，地缘政治下出现逆全球化趋势。 细分到子行业，仅有中药饮片、中成药两个子行业保持营收和利润正增长，医药行业面临前所未有的增长压力。

-第48期卫生政策圆桌会议上， 南京驯鹿生物技术股份有限公司创始人兼董事长张金华 ， 就中国CAR-T疗法商业化的现状、国内外差距、困局与对策做了全面介绍。 CAR-T疗法的发展现状。 张金华 南京驯鹿医疗技术有限公司创始人兼董事长。

Abeona Therapeutics Inc. 完成了大部分化学、制造和控制的交付任务，预计将在2024年下半年重新提交其用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症的基因疗法pz-cel的生物制品许可申请。公司已完成与美国食品药品监督管理局（FDA）的会议，讨论了即将提交的申请，并获得了FDA初步的同意。此外，Abeona还在为pz-cel在美国的商业化做准备，包括与治疗中心合作、与医疗支付方互动以及建立供应链和企业能力。公司还宣布了一项非独家协议，将评估其专利的AAV204衣壳在眼科基因疗法中的应用潜力。财务方面，截至2024年6月30日，Abeona的现金、现金等价物、短期投资和受限现金总额为1.23亿美元，预计这些资金足以支持公司到2026年的运营，前提是考虑到pz-cel商业化销售带来的潜在收入。

院内制剂历经临床验证有效，有临床数据支撑，按“三结合”政策进行申报，可以 豁免非临床有效性研究，有可能豁免I、II期临床， 大大缩短获得批文的时间。 现在，只需要4年左右时间，费用仅两三千万。 医保在大力支持院内制剂，河北、山东，四川、浙江、江苏等 很多省份都已将部分院内制剂纳入了当地医保支付，涉及品种上万个。