2021年6月21日，欧洲批准了Jardiance（恩格列净）用于治疗伴有降低射血分数的心力衰竭，这一新适应症基于EMPEROR-Reduced试验，该试验显示恩格列净与安慰剂相比，在心血管死亡或因心力衰竭住院的联合相对风险降低了25%，适用于有或无糖尿病且eGFR为20ml/min/1.73 m2的成年人。心力衰竭是欧洲住院的首要原因，预计随着人口老龄化，其发病率将增加。Jardiance于2014年5月首次获得批准，用于治疗2型糖尿病成人。Boehringer Ingelheim和Eli Lilly公司宣布，Jardiance的营销授权是基于EMPEROR-Reduced试验的结果，该结果显示恩格列净在心血管死亡或因心力衰竭住院的联合相对风险方面降低了25%。Jardiance是第一个证明对2型糖尿病患者具有心血管保护作用并改善心血管结局的SGLT2抑制剂。

Immutep公司宣布启动一项名为INSIGHT-003的新一期I期临床试验，旨在评估其领先产品eftilagimod alpha（efti或IMP321）与化疗和抗PD-1疗法的三联组合疗法。该试验由法兰克福Krankenhaus Nordwest的IKF临床癌症研究所发起，预计将在2021年第三季度开始招募患者，并计划在2022年公布初步结果。试验将评估该组合疗法的安全性、耐受性和初步疗效。Immutep公司CEO Marc Voigt表示，这一试验是公司研发计划的重要扩展，有望为癌症患者带来显著益处。首席研究员Salah-Eddin Al-Batran教授也表示，三联组合疗法在科学上具有合理性，并期待在试验中收集到efti联合疗法的安全性及疗效数据。

Arrowhead Pharmaceuticals和Horizon Therapeutics宣布合作开发针对未受控痛风的治疗性RNA干扰（RNAi）疗法。Arrowhead将获得4000万美元的预付款，Horizon将获得针对黄嘌呤脱氢酶（XDH）的实验性短干扰RNA（siRNA）疗法的全球独家许可。Arrowhead将负责siRNA疗法的临床前开发阶段，Horizon将负责临床开发和商业化。Arrowhead将获得4000万美元的预付款，以及多达6.6亿美元的潜在开发、监管和商业化里程碑付款，还有资格获得净产品销售的低至中位数的版税。Arrowhead的总裁兼首席执行官Christopher Anzalone表示，他们相信Horizon在痛风治疗领域的临床开发和商业化专长使他们成为理想的合作伙伴。Horizon的首席执行官Tim Walbert表示，与Arrowhead的合作增加了他们研究和开发计划中的一个新项目，旨在发现和开发新的创新药物，以改善痛风治疗。

Virpax Pharmaceuticals宣布，其与国家转化医学中心（NCATS）签订的合作研发协议下进行的Envelta Investigational New Drug（IND）研究，将用于支持公司未来针对慢性疼痛的IND申请，同时还将用于支持针对癌症疼痛和创伤后应激障碍（PTSD）的IND申请。Envelta是一种旨在改善脑啡肽运输到大脑的鼻内给药制剂，其通过鼻内给药途径将脑啡肽输送到大脑，具有潜在的镇痛效果，且不产生与阿片类药物相关的耐受性、戒断、呼吸抑制、欣快或成瘾等副作用。Virpax计划利用其专有的递送技术平台，通过Envelta的IND研究数据，推动针对三种不同适应症的临床试验。

MediPharm Labs与麦克马斯特大学达成研究合作协议，将利用其药物许可证和专业知识，为多个临床试验提供临床试验材料、协助调查方案并提供监管支持。公司计划开展三项初步临床试验，评估其专有THC和CBD药物候选人的有效性，针对多种适应症，包括疼痛、与重度抑郁症相关的失眠和尿毒症瘙痒。MediPharm Labs将利用其专业知识在配方和递送方法上协助研究药物的开发，并在每个研究开始前获得所有必要的监管机构批准，包括加拿大卫生部门。

Avacta集团宣布与全球生命科学产品供应商Calibre Scientific Inc.达成非独家分销协议，将AffiDX SARS-CoV-2抗原侧流检测在英国和欧洲经济区（EEA）进行专业用途分销。Calibre总部位于美国洛杉矶，业务遍及全球100多个国家和地区。该协议覆盖了英国和EEA市场，产品将在Calibre网站上列出，供专业用户购买。Avacta首席执行官Alastair Smith表示，他们很高兴与Calibre达成协议，相信Calibre能够支持他们在英国和EEA专业市场的发展。Avacta将继续专注于开发对大型企业和其他大规模终端用户的直接销售机会，并正在与英国和EEA以外的潜在客户进行讨论。

NextCure公司宣布其新型免疫药物NC410在eLife在线期刊上发表的预临床数据，该药物针对富含胶原蛋白的肿瘤中的免疫排除区域，并有助于正常化肿瘤免疫微环境。NC410目前正在进行针对晚期或转移性实体瘤患者的1/2期临床试验，是一种新型免疫药物，旨在阻断由T细胞和髓系细胞上的免疫调节受体LAIR-1介导的免疫抑制。NC410通过阻断LAIR-1与肿瘤微环境中的胶原蛋白结合，为靶向肿瘤免疫排除区域提供了一种新的机制，包括那些由于肿瘤中胶原蛋白密集区域而对免疫治疗反应不佳的肿瘤。NC410在胶原蛋白丰富的肿瘤中表现出显著的效果，如胃癌、卵巢癌、肺癌和头颈癌，并可能作为癌症单药治疗或与检查点抑制剂联合治疗免疫排除、胶原蛋白丰富的肿瘤。该研究由NextCure公司发现和研究部副总裁Dallas Flies博士领导，并已与林德·梅亚德博士合作发表。

Innovent宣布，台湾市场批准Pemazyre（pemigatinib）用于治疗既往接受过治疗的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌患者，这些患者存在FGFR2融合或重排。Pemazyre是一种针对FGFR2融合或重排的胆管癌的酪氨酸激酶抑制剂，是台湾市场上首个批准用于治疗胆管癌的小分子药物。该批准基于FIGHT-202研究，该研究评估了Pemazyre在既往接受过治疗的、局部晚期或转移性胆管癌患者中的安全性和有效性。Pemazyre在临床试验中显示出良好的疗效和安全性，其批准标志着Innovent产品组合的进一步扩展。

Anavex Life Sciences Corp.宣布，其药物ANAVEX®2-73（blarcamesine）在治疗Rett综合征的II期临床试验中显示出积极结果。该药物通过激活SIGMAR1受体来恢复细胞稳态，促进神经可塑性。研究显示，SIGMAR1 mRNA表达与临床试验中患者的疗效相关，其中治疗组的RSBQ和CGI-I评分显著提高。此外，ADAMS量表也显示出治疗组的焦虑和情绪症状显著改善。Anavex计划与FDA讨论审批途径，并正在评估ANAVEX®2-73在Rett综合征的另外两个临床试验中的效果。

Auris Medical Holding Ltd.宣布，其OligoPhoreTM siRNA技术在治疗成人T细胞白血病淋巴瘤（ATLL）方面取得了显著成果。通过该技术，siRNA成功抑制了NF-B蛋白复合物，显著降低了肿瘤大小、脾脏大小和周围血淋巴细胞计数，使肿瘤生长几乎降至零。该研究发表在《Nanomaterials》期刊上，由华盛顿大学和南佛罗里达大学的研究团队共同完成。OligoPhoreTM技术能够将siRNA有效递送到肿瘤部位，并显著降低目标mRNA和蛋白质的表达，从而改变肿瘤的自然发展进程。此外，siRNA纳米颗粒还使晚期ATLL肿瘤对常规化疗药物更敏感。ATLL是一种罕见的、侵袭性强的非霍奇金淋巴瘤，目前尚无针对性的分子治疗方法。这一研究成果不仅对ATLL的治疗具有重大意义，也为其他涉及NF-B分子靶点的肿瘤和炎症性疾病的治疗提供了新的思路。

OPKO Health的子公司EirGen Pharma与Nicoya Therapeutics的附属公司Nicoya Macau Limited达成协议，将在大中华区（中国大陆、香港、澳门和台湾）开发和商业化RAYALDEE，用于治疗3或4期慢性肾脏病（CKD）患者的继发性甲状旁腺功能亢进症（SHPT）。Nicoya Therapeutics是一家由6 Dimensions Capital及其继任基金120 Capital和其他共同投资者孵化的领先生物技术公司，专注于大中华区肾病市场。Nicoya将向OPKO支付500万美元的预付款，并在协议的第一年或达到某些预定开发里程碑时支付额外的500万美元。此外，OPKO在达到某些开发、监管和销售里程碑后，将有权获得高达1.15亿美元的款项。Nicoya还将支付OPKO按产品销售额的分层、两位数的版税。Nicoya将负责其区域内RAYALDEE的监管批准和商业活动。中国有约1900万人患有3或4期CKD，代表着巨大的市场机会。Nicoya Therapeutics的专家团队和现有网络将有助于RAYALDEE有效进入这一重要且不断增长的市场。

南京生物恒生物科技有限公司宣布，其针对CD7的UCAR T细胞疗法产品CTD401获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定（ODD），用于治疗T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）。CTD401是基于公司下一代通用CAR-T技术平台的首个创新产品，在探索性临床试验中展现出优异的疗效和安全性。这一认证不仅体现了国际权威机构FDA对CTD401的信心，也是Bioheng逐步全球化的一个重要里程碑。CTD401是一种针对T-ALL患者的通用CAR-T（UCAR-T）细胞疗法产品，通过收集健康供体的外周血单个核细胞（PBMC），使用编码CD7 CAR基因的病毒进行转导，并利用CRISPR/cas9技术敲除关键基因制备。孤儿药指定（ODD）项目为罕见病或条件的治疗、预防和诊断药物和生物制品提供孤儿药地位，CTD401获得此认证后，公司可享受包括税收抵免、费用减免、研究资助、监管协助和独家市场销售等激励措施。Bioheng是一家专注于开发新型细胞免疫疗法的临床阶段生物技术公司，主要开发管线包括用于治疗血液和实体瘤的同种异体CAR T，旨在解决传统CAR T治疗成本高、时间长、制造困难、个体化难的问题，实现癌症治疗

Tarsus Pharmaceuticals将于2021年6月21日举行网络直播和电话会议，详细总结TP-03（0.25%洛替兰眼药水）治疗Demodex睑缘炎的Saturn-1 Phase 2b/3关键试验结果，并进行公司简要更新。会议电话号码分别为国内和国际用户，会议ID为3766845。网络直播可通过指定链接访问，会议结束后将在Tarsus Pharmaceuticals网站上存档90天。Tarsus Pharmaceuticals是一家专注于眼科治疗的生物制药公司，正在推进其产品线，以解决眼科、皮肤科和传染病预防等多个治疗领域的未满足需求。公司正在研究两种临床试验中的研究性药物，其领先产品候选药物TP-03正在两个关键试验中研究治疗Demodex睑缘炎，同时也在开发治疗睑板腺功能障碍。此外，公司还在进行Lyme病预防的口服非疫苗疗法TP-05的Phase 1临床试验。

加拿大卫生部门批准Vertex制药公司生产的TRIKAFTA药物上市，用于治疗12岁以上至少携带一个F508del突变的囊性纤维化患者，这是首次有药物针对囊性纤维化的根本原因。这一批准标志着加拿大囊性纤维化患者及其家庭的重大里程碑，TRIKAFTA旨在增加F508del-CFTR蛋白的数量和功能，以改善患者的肺功能。Vertex制药公司致力于科学创新，致力于为患有严重疾病的人创造变革性药物，包括治疗囊性纤维化、疼痛、α-1抗胰蛋白酶缺乏症、APOL1介导的肾脏疾病等。

Horizon Therapeutics公司在欧洲神经学学会第7届大会上展示了关于神经肌炎谱系疾病（NMOSD）的研究信息，包括关键试验N-MOmentum的开放标签扩展期数据。NMOSD是一种罕见、严重的自身免疫性神经炎症疾病，主要影响视神经、脊髓、大脑和脑干。约80%的NMOSD患者检测出抗AQP4抗体，这些抗体与星形胶质细胞结合，引发免疫反应导致病变和星形胶质细胞死亡。Horizon Therapeutics致力于发现、开发和商业化针对罕见、自身免疫和严重炎症疾病的药物，公司通过科学专长和勇气将具有临床意义的疗法带给患者。

在SPR1NT临床试验中，接受Zolgensma治疗的SMA儿童在无症状阶段存活，无需呼吸或营养支持，大部分儿童在WHO正常发育窗口内能够独立坐立30秒以上。STR1VE-EU临床试验显示，接受Zolgensma治疗的SMA儿童大部分达到了包括坐立、站立和行走在内的运动里程碑，这些里程碑在SMA Type 1的自然病程中是未曾观察到的。全球已有超过1200名患者接受了Zolgensma治疗，这些数据进一步证实了Zolgensma作为一次性基因疗法的变革性益处。Zolgensma是唯一一种针对SMA的基因疗法，旨在通过单次静脉注射直接解决疾病的遗传根源，通过持续表达SMN蛋白来阻止疾病进展。

美国女性健康平台The Pill Club获得4190万美元B轮扩展轮融资，由Base 10领投，ACME、GV、Shasta Ventures和VMG等公司跟投。该公司由Nick Chang于2014年创立，旨在简化避孕药获取流程，提供个性化互联网医疗体验。The Pill Club已获得美国药店委员会认可，覆盖全美50个州和华盛顿特区，提供线上开药送药上门服务。公司计划2021年底前服务范围覆盖50个州，并同步提供个性化医疗健康护理服务。The Pill Club员工中72%为女性，行政领导层以女性为主，致力于推动女性健康医疗市场发展。