随着中国创新药研发能力的快速跃升，“出海”已从战略选择变为必经之路。 然而，从满足国际监管要求到真正实现全球同步开发，中国药企仍面临法规差异、运营协同、数据合规、供应链韧性等多重挑战。 如何借力CRO、跨国药企与本地伙伴构建国际化临床体系？

12月22日，国家药监局（NMPA）官网显示，张江药谷企业 和誉医药 自主研发的CSF-1R高选择性小分子抑制剂匹米替尼（pimicotinib）获批上市，用于治疗手术切除可能会导致功能受限或出现较严重并发症的症状性成人腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者。 该药物是和誉医药旗下首个获批上市的自研创新药产品， 也是中国首个自主研发的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）系统性治疗药物。 贝捷迈®是和誉医药自主研发的1类新药，上市申请（NDA）获受理后仅6个多月即实现零发补批准。

长久以来，中国医药产业的全球叙事，常被冠以“仿制”与“跟随”。 但今天，中国药企正改写叙事。 本期，我们将对话 北海康成中国区总经理高苏亚 ，了解公司如何打破海外垄断，走出一条中国罕见病药物研发的可行路径。

近期，张江药谷企业在自身免疫性疾病、罕见病领域获得重要进展，持续加速未被满足的临床需求的药品开发，进而让患者更早获益。 宜明昂科阿沐瑞芙普α皮下制剂IMM0306S临床研究申请获受理，系统性红斑狼疮治疗迎新突破。 这标志着公司在自身免疫性疾病领域的创新药物研发取得重要进展。

当 DS-8201（德曲妥珠单抗） 以HER2为矛，将晚期乳腺癌患者的中位生存期推向2年以上时，抗体偶联药物（ADC）的“精准杀伤”潜力被彻底激活。 从 首个靶向HER2的ADC药物曲妥珠单抗-美坦新偶联物（T-DM1） 获批至今，ADC领域的竞争已从药物设计优化，演变为靶点布局的“军备竞赛”。 如今，全球在研ADC涉及的靶点已超50个，在传统靶点拥挤不堪的当下，哪些新兴靶点正凭借临床价值与研发潜力，酝酿成为下一个“爆点”。

12月19日，国内领先的过敏免疫疗法创新企业 百明信康宣布完成超3亿元人民币D+轮融资 ，本轮融资由 人保资本、LongRiver江远投资联合领投 。 此次融资资金将主要用于公司核心创新管线的临床推进、全球商业化布局以及技术平台的持续迭代升级。 百明信康成立于2018年，是一家专注于过敏性疾病及自身免疫疾病新一代特异性免疫疗法研发的全球化创新型生物制药企业。

12月20日，国家发展改革委、市场监管总局、国家网信办三部门发布《关于印发〈互联网平台价格行为规则〉的通知》，以健全互联网平台常态化价格监管机制，规范相关价格行为，保护消费者和经营者合法权益，推动平台经济创新和健康发展。 《规则》共分为 七章29条 内容，将于 2026年4月10日 起施行， 有效期为5年 。 明确了平台经营者和平台内经营者在价格行为中应遵守的规范，覆盖 自主定价、价格标示、价格竞争、消费者权益保护 等多个维度。

编者按： 癌症仍是全球主要死因之一，国际癌症研究机构（IARC）的数据显示，2022年肺癌以约250万例新增病例数成为全球最常见的癌种，同时它也是癌症致死的首要原因。 近年来科学界发现了一系列肺癌相关突变，对应的靶向疗法应运而生，改写了肺癌治疗格局。 在肺癌中，非小细胞肺癌（NSCLC）是最常见的类型。

Wave Life Sciences公司宣布，其正在开展的首次人体试验INLIGHT中，最低治疗剂量队列已取得积极中期结果，该试验主要评估在研疗法WVE-007用于肥胖治疗的潜力。 WVE-007是一款长效GalNAc修饰siRNA，可靶向遗传学验证靶点 INHBE 的mRNA，旨在通过抑制 INHBE 表达减少脂肪累积，同时维持肌肉质量。 INHBE 基因主要在肝脏中表达，其编码的Activin E蛋白参与脂肪代谢调控，因此 INHBE 已成为改善肥胖治疗的高潜力靶点。

荃信生物发布公告宣布。 荃信生物与Windward Bio Group AG。 附属公司LE2025 Therapeutics AG。

近期，业内传出诺华中国解散县域团队的消息，最后工作日定于12月31日。 核心岗位员工可获内部转岗机会，其余人员则将按“N+3”方案进行离职补偿。 对此，诺华中国三缄其口，只是对外表示：自2026年起调整县域业务运营模式，强调“对县域患者承诺不变”，继续推动创新药物的引入和应用。

编者按： 糖尿病视网膜病变（DR）是工作年龄人群首要的致盲性眼病，其从非增殖性糖尿病视网膜病变（NPDR）向增殖性糖尿病视网膜病变（PDR）的进展是管理的关键节点。 该研究提示，对于患有NPDR的2型糖尿病患者，接受常规白内障手术后1年内，病变进展的风险可能增加。 数据昭示，白内障手术与DR进展相关。

12月21日，满载着帕妥尤单抗N01注射液（ 安可泽 ® ）的发运车辆从齐鲁制药生物医药产业园驶出，首批产品正式发往全国各地，为更多结直肠癌患者带来治疗新选择。 安可泽 ® 发货仅4小时就在华东地区某三甲医院开出第一张处方，并在医生辅助下完成首次输注。 结直肠癌是全球范围内发病率第三、死亡率第二的癌症，2022年全球结直肠癌新发病例超190万，死亡90.4万。

AusperBio Therapeutics, Inc. 和 Ausper Biopharma Co., Ltd.（统称AusperBio）是一家处于临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对慢性乙型肝炎（CHB）的功能性治愈的靶向寡核苷酸疗法。公司宣布其AUSHINE三期临床试验（CTR20252792/NCT07246889）已完成患者招募。该试验是一项随机、双盲、多中心的三期临床试验，旨在评估AHB-137注射剂在HBeAg阴性CHB患者中的疗效和安全性。据世界卫生组织（WHO）2024年全球肝炎报告，全球约有2.54亿人感染乙型肝炎病毒（HBV），每年有120万人新感染。在中国，估计有7500万人慢性感染。AusperBio公司表示，AUSHINE试验的完成是朝着解决这一重大未满足需求的重要一步，期待新型三机制ASO疗法能够为患者开启功能性治愈的新途径。AHB-137是一种新型非共轭反义寡核苷酸（ASO），利用AusperBio专有的Med-Oligo™ ASO技术平台设计，旨在实现CHB的功能性治愈。其机制包括三个互补的作用：在转录水平上靶向抑制HBsAg、抑制病毒DNA复制和免疫反应激活。

12月22日， 国家组织高值医用耗材联合采购办公室发布了《国家组织药物涂层球囊类、泌尿介入类医用耗材集中带量采购文件（GH-HD2025-1）》的公告。 意味着，第六批耗材国采正式启动。 第六批耗材国采规则流出：“锚点价”首现，复活机制可保100%中标（附全文）。

今日，国家药品监督管理局（ NMPA）官网显示， 通过优先审评审批程序，批准两款新药上市：。 默克雪兰诺（北京）医药有限公司—— 盐酸匹米替尼胶囊（商品名：贝捷迈） ： 用于治疗手术切除可能会导致功能受限或出现较严重并发症的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者。 关注新药社，每日为你介绍全球新药信息。

2025 年 12 月 17 日，据中国国家药监局药品审评中心（ CDE ）官网公示，普众发现关键产品 AMT-253 （靶向 MUC18 ADC ） 纳入突破性治疗品种 ，拟定适应症为 —— 既往经一线治疗的不可手术的局部晚期、复发或转移性黑色素瘤 。 AMT-253 是全球首创且唯一进入临床阶段的 MUC18 靶向 ADC ，是潜在首个可用于黑色素瘤的 ADC 药物，在该适应症领域有望实现治疗机制与范式的重大突破。 在 AMT-253 的澳洲 I 期及中国 I/II 期试验中， 36 名未接受化疗治疗的黑色素瘤患者使用 AMT-253 治疗，截至 2025 年 9 月 8 日，客观缓解率为 41.7% ，疾病控制率为 80.6% ，中位无进展生存期为 8.5 个月。