Skyhawk Therapeutics公司宣布，其针对亨廷顿病（HD）的实验性治疗药物SKY-0515在第一阶段临床试验中取得了积极成果。在84天时，接受SKY-0515治疗的患者的血液中mHTT蛋白水平呈现剂量依赖性下降，9mg剂量组降低了62%。此外，SKY-0515在两种剂量水平下均表现出良好的耐受性。治疗还导致PMS1 mRNA的剂量依赖性减少，并显示出优异的脑部渗透性。整体安全性良好，支持该项目的持续临床开发。SKY-0515是通过Skyhawk的SKYSTAR®平台开发的口服小分子RNA剪接调节剂，旨在降低HTT蛋白和PMS1蛋白，这两者都是亨廷顿病病理的关键驱动因素。SKY-0515的Phase 2/3 FALCON-HD临床试验正在澳大利亚和新西兰进行中。

AskBio公司宣布，其针对多系统萎缩-帕金森型（MSA-P）的基因治疗药物AB-1005的1期临床试验REGENERATE MSA-101已成功完成招募。AB-1005是一种基于腺相关病毒载体2型（AAV2）的基因治疗药物，含有人类胶质细胞系衍生的神经营养因子（GDNF）转基因。该临床试验的完成是AB-1005研发进程中的一个重要里程碑，标志着AskBio在推进这一临床项目以及为受MSA-P影响的众多患者提供安全治疗方面迈出了重要一步。MSA-P是一种罕见的神经系统疾病，症状包括运动障碍、自主神经功能障碍等，目前尚无疾病修饰治疗。此外，AskBio还在探索AB-1005在帕金森病治疗中的应用。

Elicio Therapeutics公司宣布，其正在进行的2期AMPLIFY-7P临床试验中，约99%的受试患者（90名中的89名）在接受ELI-002 7P疫苗治疗后，产生了强效的mKRAS特异性T细胞反应。这些反应的平均增加倍数超过基线145.3倍，与之前ELI-002 1期临床试验的结果一致。在85%的患者中观察到mKRAS特异性CD4和CD8 T细胞反应。这些数据为最终的无病生存期分析奠定了基础，预计将在2025年第四季度进行。ELI-002是一种针对KRAS基因突变的癌症疫苗，该基因突变是许多人类癌症的常见驱动因素。

Rubedo Life Sciences公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其开展一项针对角化性皮肤病的1b/2a期临床试验，该试验使用的主要药物候选人是RLS-1496。RLS-1496是一种针对衰老细胞的新型疾病修饰性选择性谷胱甘肽过氧化物酶4（GPX4）调节剂，旨在治疗与生物衰老过程相关的慢性退行性疾病。该研究预计将在2025年第四季度开始。此外，Rubedo Life Sciences还宣布，其另一项针对银屑病、特应性皮炎和皮肤老化的临床试验已于2025年5月开始，预计结果将在2025年第四季度公布。Rubedo Life Sciences的首席执行官Frederick Beddingfield表示，这一IND批准支持了RLS-1496作为首个GPX4调节剂治疗多种与年龄相关的疾病和条件的潜力。

Luxa生物技术公司宣布，其针对干性老年黄斑变性（dry AMD）的成人视网膜色素上皮干细胞（RPESC）疗法RPESC-RPE-4W的Phase 1/2a临床试验结果已发表在《细胞干细胞》期刊上。该研究评估了低剂量RPESC-RPE-4W细胞移植的安全性。在第一阶段，六名参与者接受了50,000个RPESC-RPE-4W细胞的玻璃体下注射。随访期间，严重视力受损的患者平均视力提高了+21.67 ETDRS字母，持续至12个月，这是迄今为止在干性AMD的RPE细胞疗法临床试验中报告的最大视力改善。视力基线较好的患者视力改善更为适度（6个月时提高+3.0字母）。未观察到肿瘤形成、严重炎症或治疗相关的严重不良事件。Luxa生物技术公司首席执行官Keith Dionne博士表示，这些结果证明了RPESC-RPE-4W疗法不仅有可能恢复严重视力受损患者的视力，还有可能使疾病早期阶段的患者受益。该临床试验最近获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的再生医学高级治疗（RMAT）指定，作为干性AMD（一种导致失明的首要原因，目前尚无批准的治疗方法）的一种潜在新再生疗法。

Enveric生物科学公司近日发布了两篇同行评审的研究论文，介绍了创新的生物生产策略，用于创建治疗化合物。这些论文突出了公司在神经塑性药物发现领域的科学领导地位。第一篇论文描述了如何通过工程化微生物系统生产一系列与神经塑性药物发现相关的吲哚乙胺衍生物，共生成279种化合物，包括17种新的N-乙酰化分子。第二篇论文报告了MDMA和相关化合物的首次生物生产方法。这些研究进展为神经精神性疾病的药物发现提供了新的工具，并支持了Enveric开发下一代治疗方案的使命。

德国达姆施塔特 - 默克公司，一家领先的科技公司，宣布在即将于9月24日至26日在巴塞罗那举行的欧洲多发性硬化症治疗和研究委员会（ECTRIMS）第41届大会上，将展示其多发性硬化症（MS）药物MAVENCLAD®（克拉屈滨片）的30多项研究摘要。这些新的四年数据来自两项大型4期研究，突出了MAVENCLAD在治疗复发型多发性硬化症（RMS）患者中的长期疗效、良好的残疾结果和持久的影响。这些发现将在ECTRIMS 2025大会上进行展示。默克公司表示，MAVENCLAD作为唯一的高效短疗程口服治疗，在多种结果上展现出持续的益处，无需连续免疫抑制。自2019年上市以来，已有超过13万名患者接受了MAVENCLAD治疗，该药物已在80多个国家获得批准，用于治疗多种复发型MS。

阿斯特里亚疗法公司宣布，其研发的OX40单克隆抗体拮抗剂STAR-0310在健康受试者中的1a期临床试验结果显示出积极效果。STAR-0310展现了最佳的半衰期，长达68天，且耐受性良好，无抗体依赖性细胞毒性（ADCC）相关副作用。基于这些结果，STAR-0310有潜力成为同类最佳OX40拮抗剂。该药物在临床试验中表现出剂量成比例的浓度增加、缓慢清除和长达68天的半衰期。STAR-0310在所有剂量水平上均表现出良好的耐受性，无严重治疗相关不良事件（TEAEs）或停药。生物标志物结果显示，STAR-0310的单次皮下注射能够在16至20周观察期内持续并持久地抑制细胞因子（IL-2、IL-22、IL-31、IL-4），表明STAR-0310可能调节广泛的免疫通路，并可能为更广泛的病患群体带来益处。

智力障碍（ID） 影响着全球约 2% 的人口，其中 50% 的病例与遗传因素直接相关。 近年来，科学家发现，两种名为 KDM1A 和 KDM5C 的组蛋白去甲基化酶突变，是多种智力障碍的“罪魁祸首”—— KDM1A 突变会导致 “腭裂-精神运动迟缓-特殊面容综合征”（CPRF），KDM1A 则与 “Claes-Jensen X 连锁智力障碍”（MRXSCJ）密切相关。 研究通过染色质免疫沉淀测序（ChIP-seq）发现， 在成年小鼠海马神经元中，78% 的 KDM5C 结合基因同时也是 KDM1A 的靶点，这些共同靶点主要集中在基因启动子和增强子区域 ——启动子是基因 “开关”，增强子调控基因表达强度，两者共同守护神经元的转录稳态。

本文总结了近年来流行的轻断食减肥法，特别是16:8轻断食法的效果。研究表明，在14周内，采用16:8轻断食法的人比对照组减重更多，且能改善舒张压和情绪。此外，这种方法还能改善心血管健康，并使参与者心理状态得到显著提升。文章还分析了16:8轻断食法为何有效，包括促进身体代谢和减少能量摄入等因素。

ResearchAndMarkets.com新增了“2025年细胞外囊泡研究创新：技术、工具、演示与应用”会议。该会议旨在突出公司不断开发的技术和试剂平台，以推动细胞外囊泡（EVs）领域的研究。会议内容包括科学演讲、平台开发者的技术演讲、在Slate Room现场由公司进行的实操演示，以及科学圆桌讨论、展商和丰富的网络交流机会。为期2.5天的会议提供了大量的网络、合作和商业发展的机会，确保了非常有效的会议之旅。展览厅与会议轨道同地举行，以促进优秀的网络交流，Slate Room与会议同地，以便公司在会议现场进行产品/仪器演示。所有参与者均可免费参加两个同地举行的会议，以实现最大的科学交流和网络交流。更多关于此次会议的信息，请访问https://www.researchandmarkets.com/r/1hyqvf。关于ResearchAndMarkets.com，ResearchAndMarkets.com是全球领先的国际市场研究报告和市场数据提供商，我们为您提供国际和区域市场、关键行业、顶级公司、新产品和最新趋势的最新数据。

2025年，四川大学教授张兴栋荣获欧洲生物材料学会国际奖，成为首位华人获奖者。科兴制药外泌体原料通过美国FDA DMF备案，标志着其外泌体技术达到国际标准。苏磁科技磁悬浮核心技术100%自研，细胞产量提升30%，解决制药领域输送和搅拌难题。神芯科技打造通道翻倍、超低功耗的国产脑机接口芯片。江苏发展生物医药全产业创下3个“第一”，推动生物医药全产业链开放创新发展。益杰立科完成数千万美元B轮融资，致力于开发CRISPR基因调控疗法。

重庆大学医学院王亚洲教授和生物工程学院尹铁英教授团队在工程化外泌体研究领域取得重要进展，提出了一种基于杂交细胞工程化定制多功能外泌体实现精准治疗的新策略。该研究针对中枢神经系统相关疾病，如阿尔茨海默病，通过构建间充质干细胞与中性粒细胞杂交细胞，证实了其外泌体在阿尔茨海默病动物模型中能够有效改善认知功能障碍。该创新策略具有巨大的临床转化潜力，为模块化、多功能外泌体的工程定制开辟了新的道路，并为非可传代培养细胞来源外泌体的规模化制备提供了技术平台。

浙江大学医学院附属口腔医院等单位的研究发现，口腔致病菌通过调动免疫细胞，加剧心肌梗死损害。研究揭示了5种口腔致病菌如何通过激活B2细胞，加剧心肌组织的炎症反应，导致心脏功能恶化。此外，研究还发现这些细菌具有强大的黏附和侵袭能力，能够突破口腔黏膜和血管内皮屏障，进入血液循环，最终定居在心脏组织中。该研究为牙周炎是心梗危险因素提供了坚实的依据，并提醒口腔健康对全身健康的重要性。

氨基观察-创新药组原创出品。 MNC纷纷加大美国投资。 9月16日，葛兰素史克公司宣布，计划在未来五年内在美国各地投资300亿美元用于研发和供应链基础设施。

今天，NMPA发了不少通知件，有两个潜在重磅品种在列。 首先是锦州奥鸿的 SBK010 口服溶液。 这个品种的成分就是丁苯酞，做成口服溶液剂型，按照2.2类改良新药申报。

恒瑞首款ADC新适应症报上市。 9 月 17 日， CDE 官网显示，恒瑞医药瑞康曲妥珠单抗的一项新适应症报上市，用于治疗既往接受过一种或一种以上抗 HER2 药物治疗的局部晚期或转移性 HER2 阳性成人乳腺癌患者。 公开资料显示， 瑞康曲妥珠单抗（ SHR-A1811 ）是一种新型的靶向 HER2 的 ADC ，由抗 HER2 抗体曲妥珠单抗、可裂解的连接子和拓扑异构酶 Ⅰ 抑制剂载荷组成，药物抗体比为 6 。