AscellaHealth与Abeona Therapeutics合作，成功推出新型细胞基因疗法ZEVASKYN，用于治疗罕见病RDEB。AscellaHealth为Abeona提供定制化解决方案，包括患者支持计划AbeonaAssist，以优化患者治疗体验。ZEVASKYN是首个针对RDEB的细胞片基基因疗法，可治疗成人和儿童患者的皮肤伤口。该疗法通过将COL7A1基因植入患者自身皮肤细胞，促进伤口愈合和疼痛减轻。AscellaHealth的全面专业知识和患者中心模式在推动ZEVASKYN的成功上市和患者治疗可及性方面发挥了关键作用。

Hoth Therapeutics宣布与ICON临床研究公司合作，扩大其在欧洲进行的HT-001 Phase II临床试验，以治疗与表皮生长因子受体抑制剂（EGFRi）相关的皮肤毒性。预计将在未来几个月内获得三个欧盟国家的额外监管批准。目前，该试验已在多个美国地点招募患者，旨在研究局部HT-001在治疗EGFRi相关皮肤毒性中的疗效、安全性和耐受性。

NanoCell Therapeutics公司宣布在《癌症免疫治疗杂志》上发表了其研究数据，展示了其创新的NCtx靶向脂质纳米颗粒递送系统，该系统能够在体内直接生成嵌合抗原受体T细胞（CAR-T），有望改变全球癌症患者对CAR-T疗法的可及性和可扩展性。研究显示，NCtx平台能够将编码CAR结构的迷你环状DNA和转座酶mRNA共递送到单个靶向纳米颗粒中，实现稳定的基因组整合和持久的CAR表达。该系统通过双重CD7/CD3靶向实现T细胞特异性，并激活细胞以增强DNA摄取。研究结果表明，单次静脉注射NCtx在多种人源化小鼠模型中引发了强大的CAR-T细胞生成，有效控制肿瘤并显著延长生存期。

AGC Biologics与Valneva SE达成协议，将在其海德堡工厂提供用于四价痢疾疫苗候选药物的原料。该疫苗候选药物由LimmaTech Biologics AG独家许可，此前与AGC Biologics合作建立了符合GMP标准的疫苗复杂蛋白-多糖偶联物的制造和质量控制。Valneva计划于2024年4月启动婴儿研究，11月启动人类挑战研究。Shigellosis是全球第二大致命的腹泻病，每年有高达1.65亿感染病例，其中6230万发生在五岁以下儿童。AGC Biologics海德堡工厂拥有处理复杂分子和多价资产的能力，有助于该疫苗候选药物达到下一个临床里程碑。

Alamar Biosciences与德国神经退行性疾病研究中心（DZNE）合作，在莱茵兰研究队列中开展里程碑式的蛋白质组学分析研究，利用NULISAseq CNS疾病检测面板和炎症检测面板分析23000个纵向样本，以加速生物标志物的发现，推进对健康衰老和神经退行性疾病的理解。

Athena Diagnostics推出了一项新的实验室测试服务，旨在揭示导致运动失调等神经退行性疾病的遗传原因。该服务利用PacBio的PureTarget测序方法，能够识别基因组中重复的DNA序列，从而检测出传统测序技术可能遗漏的复杂或大型重复序列。新服务将用于确认通过聚合酶链反应(PCR)测试得到的初步筛查结果。Athena Diagnostics与PacBio合作开发并验证了这项新的实验室测试，并正在探索使用PacBio技术改进携带者筛查的可能性。

Cellipont Bioservices与CellVax Therapeutics宣布扩大合作，共同推进个性化免疫疗法FK-GI101的cGMP生产，该疗法针对胃、胰腺和结肠癌，并支持FK-PC101的临床试验。FK-GI101基于CellVax的专利平台，利用患者自身的肿瘤细胞，经过实验室改造后增强免疫系统识别，再回输患者体内激活个性化免疫反应。Cellipont Bioservices将提供制造基础设施和专业知识，以支持FK-GI101的临床推进。

继续和 MRCLUB 的小伙伴们分享跨国药企组织和人事动态，去年成立的阿斯利康生物制药业务板块（BBU）又有重大架构调整。 今日，阿斯利康中国总经理、阿斯利康中国生物制药业务总经理林骁向员工宣布了 BBU 组织架构的这项重大战略性调整， 宣布成立两大事业部：呼吸生物制剂及自体免疫事业部、呼吸吸入事业部 。 加入阿斯利康之前，张慧中为罗氏中国神经科学治疗领域负责人，本月 18 日，罗氏中国张慧中将于本月 28 日离开罗氏的消息，现肺癌治疗领域东区生态群负责人左冠科成为接任者（见 MRCLUB 历史消息： 罗氏、默克人事变动，中国医药总经理辞职 ）。

沙林作为剧毒有机磷化合物，可快速抑制乙酰胆碱酶活性，毫克级剂量即可致命，因此，实现其气氛的快速、高灵敏、现场荧光检测对于保障公共安全意义重大，亦是检测领域的一大挑战。 中国科学院新疆技术理化技术研究所痕量化学物质感知团队针对该挑战，创新采用原位生长策略，利用纳米级羧基化纤维素调控铕基金属框架（ EuMOF ）的合成结晶动力学，并结合纳米酶作用构建了邻苯二胺低聚物（ POPD ）、 1,3,5- 三（ 4- 羧基苯基）苯（ H 3 BTB ）双配体 EuMOF 材料，成功实现了沙林模拟物氯磷酸二乙酯（ DCP ）气氛的荧光增强检测。 该工作基于原位生长、结晶动力学调控和纳米酶效应，通过竞争配位作用构建了一种纳米铕基金属有框架探针材料。

成核和生长是结晶的两个重要阶段，对晶体的晶相、尺寸、形貌、性能等起着关键的控制作用。 这些结果完善了晶体生长理论的普遍认知，并为晶体生长提供了原子尺度信息。 该研究成果发表在化学类顶级学术期刊《 美国化学会志 》上（ J . Am. Chem. Soc. ） 。

日前，集团旗下第六中药厂滴丸生产设备研发工作再结硕果，成功获批5项国家专利！ 其中， 发明专利1项、外观专利1项、实用新型专利3项 。 作为国内首家开发出具有自主知识产权滴丸机设备的企业，第六中药厂的创新基因早已深植发展脉络。

谁也未曾想到，命运的回旋镖这么快就打了回来。 农夫市值重回“五千亿时代”。 在 2024 年年报中，农夫山泉曾坦言： “2024 年对于农夫山泉是不平凡的一年。

康哲药业宣布其改良型新药ZUNVEYL（葡萄糖酸苯加兰他敏肠溶片）的新药上市许可申请已获中国国家药品监督管理局受理，该药用于治疗成人轻度至中度阿尔茨海默型痴呆症状。ZUNVEYL已于2024年7月在美国获得FDA批准上市，属于新一代乙酰胆碱酯酶抑制剂，通过提高中枢乙酰胆碱水平改善认知和记忆功能。康哲药业与Alpha Cognition Inc.签订许可、合作与经销协议，获得ZUNVEYL在亚洲、澳洲、新西兰的开发、注册、生产、进口、出口和商业化独家权利。ZUNVEYL有望提高阿尔茨海默病患者的用药依从性，减轻疾病负担，并提升康哲药业的综合竞争实力。

7月25日，我校创新中药研究院林国强院士团队陶厚朝课题组在 Science Advances 上在线发表了题为“ Para -(3-Phenylpropiolamido)phenyl (PPAP) Glycosides: Harnessing Ipso -Cyclization-Driven Glycosylation for Strategic Flexibility”的研究论文。 然而，糖苷键构建过程中存在的各种核心技术挑战，长期制约着中药糖类活性成分的合成研究、结构修饰、构效关系阐明及规模化制备。 为应对这一挑战，糖化学领域不断探索新型糖苷化策略。

近日，上海医药下属上海禾丰制药有限公司的硫酸沙丁胺醇注射液收到国家药品监督管理局颁发的《药品补充申请批准通知书》（通知书编号：2025B03280），该药品通过仿制药质量和疗效一致性评价。 本品通过仿制药质量和疗效一致性评价。 硫酸沙丁胺醇注射液主要用于治疗支气管哮喘或喘息型支气管炎等伴有支气管痉挛的呼吸道疾病。

Pluristyx，一家领先的诱导多能干细胞（iPSC）技术及专有基因编辑解决方案提供商，宣布成功完成最新一轮融资。本轮融资由全球冷冻保存技术和系统领导者BioLife Solutions以及生命科学工具和服务行业专业投资者BroadOak Capital Partners领投。新筹集的资金将使Pluristyx能够扩大库存，引入新的临床级细胞系，这些细胞系融合了Pluristyx的专有FailSafe®和iACT™工程以及低免疫遗传编辑。这些专有细胞旨在支持制造下一代基因工程化、干细胞衍生的疗法，并支持独特安全、有效和可扩展的活体药物。此外，这笔资金还将支持Pluristyx最近推出的PluriForm™套件，为研究人员提供简化工具，用于生成类器官和其他复杂测试系统。Pluristyx的CEO Benjamin Fryer表示，很高兴本轮融资成功完成，并感谢行业领导者和同行通过投资验证了他们的愿景。BioLife Solutions的CEO Roderick de Greef表示，他们与Pluristyx的创始团队已合作多年，并对他们在细胞疗法领域的科学专长表示尊重。BroadOak Capital Par

AIM ImmunoTech公司发布中期报告，称其药物Ampligen与AstraZeneca的Imfinzi联合治疗晚期胰腺癌患者取得积极数据。该研究为与阿斯利康和荷兰伊拉斯姆斯医学中心合作的DURIPANC临床试验，旨在评估联合疗法在FOLFIRINOX治疗后稳定疾病状态的患者中的临床受益率。初步数据显示，联合疗法在胰腺癌患者中耐受性良好，且显示出令人鼓舞的生存数据。研究还旨在通过免疫监测确定生物学活性和反应的持久性，并识别可能从联合治疗中受益的患者。此外，AIM ImmunoTech已开发针对胰腺癌的知识产权计划，包括一项新颁发的美国专利和孤儿药资格，以保护Ampligen作为胰腺癌治疗药物的市场独占权。