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加拿大批准Sephience治疗苯丙酮尿症

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加拿大批准Sephience治疗苯丙酮尿症

加拿大卫生部门批准了PTC Therapeutics Canada ULC公司生产的Sephience™（sepiapterin）用于治疗苯丙酮尿症（PKU）患者，包括儿童和成人。该批准涵盖了治疗1个月以上、对sepiapterin有反应的PKU患者的苯丙氨酸血症（HPA）。Sephience是一种口服悬浮液，用于与苯丙氨酸（Phe）限制饮食联合使用，以降低血液中的苯丙氨酸水平。该批准基于3期APHENITY试验中显著疗效和安全的证据，以及APHENITY长期扩展研究中治疗效果的持久性。Sephience已经在加拿大上市，并已在美国和欧盟获得批准。苯丙酮尿症是一种罕见的遗传性代谢疾病，如果不能分解必需氨基酸苯丙氨酸，可能会导致神经系统和其他症状。全球约有58,000人患有PKU。PTC Therapeutics是一家全球生物制药公司，致力于发现、开发和商业化针对罕见疾病的临床差异化药物。

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2025-12-10

苯丙酮尿症 PTC Therapeutics Inc sepiapterin
Expression Therapeutics任命行业资深人士David F. Townson博士为首席执行官

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Expression Therapeutics任命行业资深人士David F. Townson博士为首席执行官

Expression Therapeutics公司，一家处于临床试验阶段的生物制药公司，专注于开发下一代细胞疗法，今日宣布任命David F. Townson博士为公司首席执行官。Townson博士拥有来自辉瑞、诺华和拜耳等全球顶尖制药组织的丰富高管领导经验，并在推动变革性肿瘤学和细胞疗法项目从研发到全球商业化的过程中建立了卓越的业绩记录。在他的领导下，Expression Therapeutics将专注于临床执行卓越、利用制造作为竞争优势、应用在顶尖制药公司中证明有效的严格投资组合治理，以及寻求加速开发和扩大市场准入的战略合作伙伴关系。

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2025-12-10

Novartis AG Pfizer Inc 拜耳（中国）有限公司
诺华赞扬安大略省推出FAST计划，加速突破性疗法Scemblix®的获取

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诺华赞扬安大略省推出FAST计划，加速突破性疗法Scemblix®的获取

诺华加拿大公司宣布，Scemblix®（asciminib）是安大略省新推出的针对新诊断的慢性髓性白血病（CML）患者的Funding Accelerated for Specific Treatments（FAST）计划中首批优先考虑的疗法之一。这一开创性举措使安大略省成为加拿大首个快速推进突破性癌症疗法（如Scemblix®）公共获取的省份，显著缩短了需要新癌症治疗的患者等待时间。Scemblix®（asciminib）最近获得批准，用于治疗新诊断和既往接受过治疗的费城染色体阳性的慢性髓性白血病（CML）患者，为加拿大患者提供了新的首选一线治疗方案。

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2025-12-10

Novartis AG 慢性髓系白血病阿思尼布
FDA批准葛兰素史克抗生素Augmentin XR，加速国内生产应对短缺

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FDA批准葛兰素史克抗生素Augmentin XR，加速国内生产应对短缺

美国食品药品监督管理局（FDA）在启动其专员国家优先券计划数月后，首次批准了葛兰素史克公司（GSK）的抗生素Augmentin XR。该审批过程仅用了“两个月”完成，FDA在新闻稿中表示，该药物的申请“通过与加强国内制造来强化美国药品供应链，与国家健康优先事项保持一致”。Augmentin XR的批准将有助于美国应对抗生素短缺。目前尚不清楚该批准赋予Augmentin XR新的监管状态。BioSpace已联系卫生与公众服务部以澄清此事。Augmentin XR是一种合成抗生素阿莫西林和β-内酰胺酶抑制剂克拉维酸钾的复方制剂，两者都已被FDA批准用于治疗传染病。Augmentin XR本身于2002年在美国首次获得批准，其唯一国内制造商为US Antibiotics。US Antibiotics总裁帕特里克·卡什曼在周二批准后的一份声明中表示，“国内制药生产能力是国家安全的当务之急，而非奢侈品”。专员优先券计划旨在加快遵守某些国家优先事项的公司的新药审查，将通常的审查时间从10-12个月缩短至1-2个月。FDA在6月启动了专员国家优先券（CNPV）计划，并在10月发放了第一批九张券，其中一张授予了Augment

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2025-12-10

Eli Lilly & Co GSK PLC 奥氟格列隆阿莫西林感染类疾病
Fresenius Medical Care任命Charles Hugh-Jones为全球首席医疗官

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Fresenius Medical Care任命Charles Hugh-Jones为全球首席医疗官

德国Bad Homburg，2025年12月10日 - 全球领先的肾脏疾病产品和服务提供商Fresenius Medical Care的监事会任命Charles Hugh-Jones博士为管理董事会成员，自2026年1月1日起生效。Hugh-Jones先生将担任全球首席医疗官，接替Frank W. Maddux博士，后者已宣布退休。在加入Fresenius Medical Care之前，Hugh-Jones先生曾担任Volastra Therapeutics的首席执行官，并在Allergan、Pfizer和Sanofi等公司担任高级领导职务，推动慢性病护理、糖尿病、心血管等领域的创新。Fresenius Medical Care是全球最大的肾脏疾病产品和服务提供商，为全球约294,000名患者提供透析治疗。

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2025-12-10

Sanofi SA 糖尿病 Pfizer Ltd Allergan Pharmaceuticals Ireland Fresenius Medical Care AG & Co KGaA
AJ1-11095获得孤儿药资格，用于治疗骨髓纤维化

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AJ1-11095获得孤儿药资格，用于治疗骨髓纤维化

Ajax Therapeutics公司宣布，其研发的JAK2抑制剂AJ1-11095获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格，用于治疗骨髓纤维化。AJ1-11095是首个进入临床试验的，能够与JAK2激酶的II型构象结合的JAK2抑制剂，与目前所有获批的JAK2抑制剂不同，这些抑制剂与JAK2的I型构象结合。该药物正在进行针对已接受I型JAK2抑制剂治疗且未响应或失去响应的骨髓纤维化患者的I期临床试验。AJ1-11095的设计旨在选择性地与JAK2激酶的II型构象结合，以提供比目前所有获批的JAK2抑制剂（包括鲁索替尼）更高的疗效。骨髓纤维化是一种罕见的血液癌症，在美国大约有2万名患者，在欧洲大约有2.6万名患者。该疾病的特点是脾脏肿大、骨髓纤维化、进行性贫血以及疲劳、夜间出汗、瘙痒和腹部不适等令人衰弱的症状，这些症状可能会损害患者的生活质量。目前最广泛使用的骨髓纤维化治疗方法是I型JAK2抑制剂，可以减少脾脏大小并提供症状改善，但对疾病的根本原因影响不大。随着时间的推移，大多数骨髓纤维化患者会停止I型JAK2抑制剂治疗；最常见的停药原因是缺乏疗效或失去响应、不良反应（如贫血）和疾病进展。

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2025-12-10

骨髓纤维化 JAK2
Telix与Varian合作开发结合分子影像与放疗的创新癌症治疗方法

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Telix与Varian合作开发结合分子影像与放疗的创新癌症治疗方法

Telix Pharmaceuticals Limited与Varian公司宣布建立战略临床合作关系，旨在开发结合Telix的诊疗产品和外照射放疗（EBRT）的全新临床应用。双方将共同探索如何通过整合诊疗技术，提高放疗医生在患者选择和靶向治疗方面的效率。合作的首个研究重点是PSMA-PET成像在前列腺癌放疗患者中的应用。Telix和Varian计划利用Gozellix®和Illuccix®来选择适合EBRT的患者，制定个性化治疗方案，并监测治疗效果。该合作支持双方公司赞助和研究者主导的临床研究，旨在深入探索新型治疗方法的临床应用。此外，合作框架还包括其他PET成像候选产品，如TLX250-CDx和TLX101-CDx，以及潜在的未来治疗性放射性药物。通过结合放射性药物诊疗与Varian的EBRT技术，两家公司相信放疗医生能够引领确定性治疗和姑息治疗策略。

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2025-12-10

恶性肿瘤
PsiThera完成4750万美元A轮融资，任命Eric Shaff为首席执行官

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PsiThera完成4750万美元A轮融资，任命Eric Shaff为首席执行官

生物技术公司PsiThera近日宣布完成4750万美元的A轮融资，由Samsara Biocapital和Lightstone Ventures领投。此轮融资将用于推进PsiThera的药物研发管线，其中包括多个经过临床验证的TNF超家族的预临床项目。PsiThera的前身是Roivant的子公司Psivant Therapeutics，现在作为一家独立公司运营。公司利用生物相关蛋白状态和计算智能创造口服药物，针对以往只能通过注射途径治疗的疾病。PsiThera的QUAISAR™平台结合了分子动力学、人工智能、量子化学和超级计算，以模拟蛋白质和药物在生物环境中的行为。公司首席执行官Eric Shaff表示，PsiThera将利用先进的计算工具解决药物研发中的难题，并有望加速新疗法的开发。PsiThera的领导团队包括创始人兼首席创新官Woody Sherman博士、首席科学官Camil Sayegh博士等。

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2025-12-10

Psivant Therapeutics
Medicenna Therapeutics公布MDNA11在临床试验中的积极数据

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Medicenna Therapeutics公布MDNA11在临床试验中的积极数据

Medicenna Therapeutics公司公布了一项名为ABILITY-1的1/2期临床试验的更新数据，该试验评估了MDNA11在晚期实体瘤患者中的疗效。MDNA11是一种长效的‘beta-enhanced not-alpha’干扰素-2（IL-2）超激动剂，作为单药或与默克公司的抗PD-1疗法KEYTRUDA联合使用。试验结果显示，MDNA11在多种晚期转移性肿瘤中显示出持久的抗肿瘤活性，包括胰腺癌、乳腺癌、结直肠癌、子宫内膜癌、膀胱癌、肛门癌和黑色素瘤。在免疫检查点抑制剂（ICI）耐药的患者中，MDNA11的单药治疗和联合治疗均取得了持久的反应。此外，MDNA11与KEYTRUDA联合使用在MSS子宫内膜癌中显示出50%的客观缓解率（ORR）和75%的疾病控制率（DCR），而在MSS TMB-H肿瘤中，ORR为25%，DCR为88%。这些数据为MDNA11在更早期治疗阶段的潜力提供了支持。

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2025-12-10

大肠癌膀胱癌黑色素瘤子宫内膜癌肛门癌
VTP-1000治疗乳糜泻临床试验进展

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VTP-1000治疗乳糜泻临床试验进展

巴林索斯生物制药公司宣布，其针对乳糜泻的抗原特异性免疫疗法VTP-1000在第一阶段人体临床试验中表现出良好的耐受性和剂量依赖性药理效应。该试验分为单剂量递增部分（SAD）和多剂量递增部分（MAD），后者包括麸质挑战，目前正在进行中。SAD部分的数据显示，VTP-1000在所有剂量水平上均具有良好的耐受性，且没有治疗相关的严重不良事件。此外，所有剂量下观察到的IL-2反应与安全性数据一起表明，免疫识别没有严重炎症。这些剂量依赖性的药理效应具有前景，预计将在2026年下半年公布多剂量和进一步免疫学分析的结果。VTP-1000是一种正在研究的注射用抗原特异性耐受性免疫疗法，利用巴林索斯生物的专有SNAP-TI平台，将多种麸质衍生的肽抗原（来自小麦、大麦和黑麦蛋白）和免疫调节剂雷帕霉素共递送到纳米颗粒中，旨在促进对麸质的免疫耐受。

Biospace

2025-12-10

乳糜泻
Bantam制药公司启动BTM-3566一期临床试验

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Bantam制药公司启动BTM-3566一期临床试验

Bantam制药公司宣布，其针对侵袭性癌症的新型药物BTM-3566的一期临床试验已在加拿大多伦多 Princess Margaret 癌症中心开始进行。BTM-3566是一种新型小分子药物，通过调节细胞内的应激通路来靶向侵袭性癌症，可能帮助那些在其他治疗后癌症恶化的患者。该药物通过激活OMA1-ATF4综合应激反应（ISR）通路，这是一种新的机制，控制着线粒体功能和细胞对压力的反应。Bantam制药公司表示，这是其临床试验的一个重要里程碑，预计将在2026年1月的J.P. Morgan周提供关于首位患者的初步信息。

Biospace

2025-12-10

Bantam Pharmaceutica The Princess Margare
首款专为女性设计的女性性唤起乳膏DARE to PLAY™上市

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首款专为女性设计的女性性唤起乳膏DARE to PLAY™上市

Dare Bioscience公司宣布，其专为女性设计的性唤起乳膏DARE to PLAY™已开始在部分州提供处方。这款乳膏基于临床研究，可在10-15分钟内增加生殖器血流量，并改善唤起感觉。DARE to PLAY™是首款经过临床验证的西地那非乳膏配方，旨在增强女性的性健康，填补医学领域长期存在的性别差距。该产品使用与伟哥相同的活性成分西地那非，但通过局部应用，旨在增强身体自然的唤起反应，而不产生全身性影响。DARE to PLAY™的上市预计将标志着女性性健康领域的一个突破。

Biospace

2025-12-10

Dare Bioscience Inc
Microbix推出新型H3N2流感质量评估产品和参考材料

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Microbix推出新型H3N2流感质量评估产品和参考材料

Microbix Biosystems公司宣布推出QAPs™质量评估产品和QUANTDx™参考材料，以支持对季节性流感A（H3N2）抗原或分子测试。这些产品旨在帮助实验室和测试开发者确保其测试方法能够可靠地检测H3N2流感病毒变种。Microbix的QAPs提供多年室温稳定性，并补充了现有的包含H1N1流感A的呼吸道四联配方。QUANTDx产品则用于建立关键分析性能指标，如检测限、灵敏度和特异性，对于验证和监管提交至关重要。

Biospace

2025-12-10

Microbix Biosystems Copan Italia SPA
Indivumed和罗切斯特大学医学中心扩大合作，推动以患者为中心发现新疗法

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Indivumed和罗切斯特大学医学中心扩大合作，推动以患者为中心发现新疗法

德国Indivumed公司宣布与罗切斯特大学医学中心Wilmot癌症研究所建立合作伙伴关系，共同推动精准肿瘤学的发展。该合作将利用Indivumed的标准化组织和临床数据收集方法，开展以患者为中心的癌症研发，旨在加速新型癌症疗法的开发。双方将共同创建患者来源肿瘤模型，促进药物分子癌症靶标的鉴定和开发。合作初期将专注于结直肠癌、胰腺癌、肺癌及乳腺癌等高医疗需求的实体癌晚期阶段。通过此次合作，罗切斯特大学医学中心正式加入Indivumed全球临床网络。

美通社

2025-12-10

乳腺癌大肠癌肺癌胰腺癌
Kazia Therapeutics在乳腺癌治疗研究中取得突破性进展

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Kazia Therapeutics在乳腺癌治疗研究中取得突破性进展

澳大利亚Kazia Therapeutics公司近日在2025年圣安东尼奥乳腺癌会议上宣布，其PI3K/mTOR双重抑制剂paxalisib在HER2阳性转移性乳腺癌和三阴性乳腺癌（TNBC）的治疗中显示出积极的机制和早期临床证据。研究结果表明，paxalisib能够破坏高度侵袭性的循环肿瘤细胞（CTC）簇，逆转表观遗传驱动的耐药途径，并重新激活耗竭的T和B细胞群体，从而增强对免疫疗法的反应。在HER2阳性转移性乳腺癌的初步体外数据中，paxalisib显示出免疫激活和CTC簇减少的效果。在TNBC的1b期临床试验中，paxalisib与帕博利珠单抗和化疗联合使用，显示出对CTC簇的显著抑制和T细胞耗竭的逆转。这些发现表明，paxalisib有可能成为改变乳腺癌治疗格局的免疫疗法增强剂。

Biospace

2025-12-10

帕博利珠单抗 HER2 PI3K MTOR Paxalisib 胶囊
美国洛沙坦市场年销售额达2.45亿美元，处方量达7100万

交易并购

美国洛沙坦市场年销售额达2.45亿美元，处方量达7100万

Scienture Holdings, Inc.和Blink Rx LLC宣布，双方将合作扩大洛沙坦钾口服悬浮液Arbli™的全国市场准入。Arbli™是首个FDA批准的洛沙坦钾口服悬浮液，预计将于2026年第一季度在BlinkRx平台上推出。根据IQVIA数据，美国洛沙坦市场年销售额约为2.45亿美元，处方量超过7100万。Arbli™的推出旨在满足数百万需要替代剂量格式的患者需求。BlinkRx平台通过简化患者访问、支持和交付过程，提高了患者的治疗依从性，并促进了有意义的治疗结果。

Biospace

2025-12-10

Scienture Inc
迪亚科诺斯肿瘤学公司获得超过7000万美元的研究资助，推进新型免疫疗法

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迪亚科诺斯肿瘤学公司获得超过7000万美元的研究资助，推进新型免疫疗法

迪亚科诺斯肿瘤学公司，一家专注于开发新一代免疫疗法的临床阶段生物技术公司，宣布其项目“推进DOC1021：难治性黑色素瘤1/2期研究”获得德克萨斯州癌症预防和研究研究所（CPRIT）的超过700万美元的研发研究资助。该公司从164个申请者中脱颖而出，成为9个获奖者之一。DOC1021是一种创新的、基于患者来源的双加载树突状细胞疗法，旨在通过引入新的治疗指示扩大其早期临床开发。该研究旨在评估DOC1021在难治性黑色素瘤患者中的安全性和初步疗效，这是一种具有重大未满足医疗需求的疾病。迪亚科诺斯肿瘤学公司目前正在进行两项DOC1021的临床试验，并已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定和孤儿药指定。

Biospace

2025-12-10

Diakonos Oncology Co