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Cell Stem Cell | 李寅青/张学工团队发现基因编辑表观遗传风险，提出新策略前沿研究CRISPR/Cas9 为遗传病治疗带来革命性突破，当前其安全性研究多聚焦脱靶引发的序列改变，往往忽视了对细胞表观基因组及功能的影响。 团队还针对性提出了安全优化策略，为基因编辑技术的安全应用 提供参考 。 超 97% 的非编码区潜藏着基因编辑的隐形风险。
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Nature | 肠–脑轴的新节点：肠道巨噬细胞如何塑造帕金森病的最初走向前沿研究越来越多的研究提示， 帕金森病 （ PD ） 中 α-突触核蛋白 （α-synuclein， αS ） 异常聚集的早期发生部位之一，可能并非大脑，而是 肠神经系统 （enteric nervous system， ENS ） 【1】 。 这一事实提示， 肠道神经功能障碍并非 PD 晚期的伴随现象，而可能深度参与了病理的早期进程 。 这一认识与近年来提出的 “体先发病”（body-first）PD模型 高度一致。
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Neuron | 莫玮团队揭示内源性逆转录病毒激活驱动自闭症新机制，老药新用展现治疗潜力前沿研究自闭症谱系障碍 （ Autism Spectrum Disorder, ASD ，以下简称“自闭症”） 是一类复杂的神经发育障碍性疾病，其患病率在全球范围内持续攀升。 尽管遗传与环境因素均被证实与其发病相关，但两者如何相互作用、共同导致神经发育异常，长期以来是领域内的未解之谜。 2026年2月24日 ，浙江大学 莫玮 团队在 Neuron 发表 了文章 Endogenous retrovirus-derived RNA-DNA hybrids induce microglial synaptic pruning in autism models 。
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《自然》子刊刊发国药集团科技创新重要研究成果公司动态该成果依托国药集团“人工智能驱动的肿瘤新生抗原筛选平台”，结合高通量组学数据与AI辅助的建模分析技术，首次系统阐明了APOBEC3B核酸编辑酶在雌激素受体通路中的关键作用，揭示了肿瘤细胞通过“主动制造可控突变”加速进化并产生耐药性的分子机制，阐释了雌激素受体信号、基因组不稳定性以及乳腺癌发生发展的新机制。 该研究成果的取得，将为精准免疫治疗产品的开发提供关键技术支撑。 研究发现，肿瘤细胞的基因组并非被动积累突变，而是在特定压力（如靶向治疗）下主动制造适量基因变化，使自身更快适应治疗环境。
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君实生物与德琪医药达成战略合作，共同开展JS207（PD-1/VEGF双抗）与ATG-037（CD73口服小分子抑制剂）联合用药研究公司动态JS207是君实生物自主研发的重组人源化抗PD-1和VEGF双特异性抗体，在临床前及临床研究中均显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性及可控的安全性特征。 临床前研究在多个肿瘤模型中验证了其显著的抗肿瘤疗效，并支持其差异化的作用机制。 此外，JS207在肝细胞癌（HCC）和肾细胞癌（RCC）等其他肿瘤类型中亦观察到临床活性，进一步支持PD-1/VEGF双靶点策略在多种肿瘤治疗场景中的潜在价值。
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英矽智能携手纪念斯隆-凯特琳癌症中心，探索胃食管癌潜在新颖治疗靶点公司动态近日，生成式人工智能驱动的临床阶段生物医药科技公司 英矽智能 （“Insilico”，3696.HK）宣布与 纪念斯隆-凯特琳癌症中心 （Memorial Sloan Kettering Cancer Center）签署合作协议，双方将携手发现用于胃食管恶性肿瘤的潜在新颖治疗靶点。 该合作项目由纪念斯隆·凯特琳癌症中心（MSKCC）胃肠道肿瘤科主任 Yelena Y. Janjigian 教授领衔，她同时担任 Carroll and Milton Petrie 讲席教授，其团队在胃癌及胃食管癌领域取得了多项改变临床实践的重要进展。 MSKCC将向英矽智能开放并提供高质量的患者多组学与临床数据资源，包括基因组、蛋白组、转录组数据以及深度注释的临床队列，为系统分析不同胃食管癌（GEC）亚型的关键疾病驱动因素奠定基础。
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【Nature重磅】仇子龙团队发布自闭症基因治疗新突破前沿研究出生后能否通过基因编辑逆转神经发育障碍？ 这是困扰科学界已久的难题。 一、科学难题：当“染色质重塑”遭遇突变。
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康方生物：IL-4R抗体申报上市审批动态2025年8月，康方生物宣布IL-4R抗体曼多奇单抗治疗中重度特应性皮炎的三期临床达到全部疗效终点，拟申报上市。 赛诺菲IL-4R抗体Dupixent为全球范围内最畅销的自免药物，2025年销售额185亿美元。 围绕自免领域，康方生物后续重点布局双靶点迭代产品，IL-4R/ST2双抗AK139正在积极推进临床开发，目前已经推进到二期临床阶段。
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红杉中国杨云霞：2026年医疗健康领域看哪里？ | 投资人说专家观点· 本文是动脉网与红杉中国合伙人杨云霞的交流实录。 · 中国创新药BD交易金额5年增长10倍，海外大厂对中国资产认可度提升并愿意支付溢价，杨云霞判断这一趋势在2026年将继续。 · 杨云霞期待2026年能够看到更多的创业者带着全球的视野，与具备全球竞争力的产品，出现在市场上。
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进展 I 杏泽资本伙伴企业奕拓医药ETD-001凝胶获美国FDA 临床试验许可，解锁瘢痕治疗新路径审批动态近日，专注于靶向蛋白质液 - 液相分离的小分子创新药研发公司奕拓医药宣布，其自主研发的创新药物 ETD-001 凝胶已成功获得美国食品药品监督管理局（ FDA ）颁发的临床试验申请（ IND ）许可，获准进入临床试验阶段。 该药物主要用于治疗病理性瘢痕，此次 IND 许可，标志着奕拓医药在皮肤疾病创新治疗领域迈出关键一步，也为全球病理性瘢痕患者带来了新的治疗希望。 “ETD-001 凝胶获得美国 FDA IND 批件，是奕拓医药在皮肤疾病创新治疗领域的重要里程碑，也是公司布局抗衰老和皮肤健康管理领域的关键一步。
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病案精选｜一例单纯疱疹病毒性角膜葡萄膜炎的平衡治疗前沿研究
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【论著】基于相干光层析血管成像术的脉络膜黑色素性肿瘤血管特征研究前沿研究
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【破局2026】对话比邻星投资孙晓路：新一轮BD浪潮，或将出现在医疗器械领域专家观点2025年，中国医疗资产被推向了全球创新大潮的浪尖，从创新的跟随者成长为垂直领域创新的引领者。 经过近20年的发展，中国医疗健康产业终于 站上了全球化竞争与产业整合的关键节点，2026年也成为国内医药和医疗器械创新逻辑突破式迭代的开局之年。 比邻星投资创始人、管理合伙人孙晓路。动脉网2026-02-25医疗器械
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艾迪药业发布2025年业绩快报：营收大增72.49% 双利润扭亏 经营业绩迎关键拐点财报业绩本材料旨在传递疾病相关知识与医药前沿信息，非广告用途，仅供医疗卫生专业人士参阅，不构成对任何药物的商业推广或者诊疗方案的推荐。 因此，受我们的业务、竞争环境、政治、经济、法律和社会情况的未来变化及发展的影响，实际结果可能会与前瞻性表述所含资料有较大差别。 除非法律要求，本公司无义务因新信息、未来事件或其他情况而对本新闻稿中任何前瞻性陈述进行更新或修改。艾迪药业2026-02-25
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Nat Catal｜上海交通大学郑双佳等：用多模态大模型EnzymeCAGE精准预测酶催化前沿研究该研究介绍了一种名为 EnzymeCAGE 的新型催化特异性几何基础模型，它通过整合酶的三维几何结构、进化信息与化学反应特征，实现了对酶功能的高精度预测和未知反应（孤儿反应）的酶催化剂检索，在多个基准测试和实际生物合成路径案例中展现了卓越性能。 然而，准确预测酶的功能，即将特定的酶与其催化的化学反应精确关联，一直是生物信息学和合成生物学领域的重大挑战。 他们认为，酶的功能本质上由其活性位点的三维结构及其与底物过渡态的互补性所决定。
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Nature｜OpenScholar：首个可以自动撰写综述的开源AI模型前沿研究2025年2月20日，来自 Allen 人工智能研究所（ Ai2）与五所大学的研究人员在 Nature 上发表了题为Synthesizing scientific literature with retrieval-augmented language models的文章， 这项研究介绍了一款专为科研人员设计的开源人工智能（AI）程序——OpenScholar：将语言模型与包含 4500万篇 开放获取论文的数据库相结合，可将其获取的信息直接关联至原始文献，避免系统编造或 “虚构” 引用文献。 该研究曾在2024年11月以预印本形式发布。 研究作者坦言，截至目前，支撑ChatGPT等人工智能产品的其他大语言模型（LLM）新版本，已缩小与OpenScholar的差距，部分甚至实现反超。智药邦2026-02-25AI
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十亿押注脑机接口量产！时识科技以“全栈仿生类脑智能”重塑脑机接口产业生态公司动态截至2026年1月，全球已有21名“Neuralnaut”（Neuralink临床试验用户）完成植入。 这一数据较2025年9月前的12人明显提速，而2024年全年仅完成3例植入。 然而，随着资源的不断集聚，一个核心问题随之浮现：面对Neuralink开启的量产风口，国内脑机接口产业已走到哪一步？
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【首发】普递瑞（Prodegre）完成天使+轮融资：打造差异化蛋白降解与互作的多机制创新引擎，攻克CNS与炎症难成药靶点医药投融资动脉网获悉，致力于CNS与炎症相关疾病开发，构建差异化蛋白降解与互作药物的平台型生物科技公司普递瑞（Prodegre）今日宣布完成数千万元天使+轮融资，由复容投资旗下复旦大学生医药转化基金（以下简称“三复基金”）领投，公司核心团队持续跟投加注。 本轮融资将重点用于加速Prodegre ATLAS™平台研发，推动帕金森病关键致病蛋白a-synuclein降解剂的首个剂型IND申报与口服优化工作。 普递瑞基于以靶点为中心、多机制驱动的研发战略，自主构建了Prodegre ATLAS™差异化蛋白降解与互作平台。
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“慧医道”品牌全面升级：AIMed 为每一次药物探索注入 AI 的确定性前沿研究杭州慧医道科技有限公司（以下简称 “慧医道”），正式发布对公司品牌、愿景、使命的全面升级。 慧医道将以“AIMed”的全新品牌形象继续深耕转化医学领域的AI应用价值，并将以“让全球转化医学的成功基于可信的AI”为愿景，致力于成为全球转化医学的智能连接者与赋能者。 AIMed 正在通过人工智能无缝整合从实验室发现到临床应用的鸿沟，让创新更快惠及生命。动脉网-最新2026-02-25慧医道 AI
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同源重组修复缺陷（HRD）检测：肿瘤精准治疗的“导航仪”前沿研究其中，HRD（同源重组修复缺陷）与HRP（同源重组修复正常）作为关键的生物标志物，正日益在卵巢癌、乳腺癌等恶性肿瘤的诊疗决策中扮演核心角色。 那么，HRD和HRP究竟是什么关系？ HRD与HRP，基因修复系统的。
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