BioInvent公司宣布，其新型免疫调节抗体BI-1808在皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）治疗中的IIa期剂量扩展研究取得积极进展。截至2025年2月20日，8名可评估的患者中，1名患者实现完全缓解（CR），3名患者实现部分缓解（PR），4名患者疾病稳定（SD）。治疗耐受性良好，主要出现轻微至中度不良事件，无3级或以上事件。BI-1808通过激活免疫反应，有效刺激CTCL的靶向反应。BI-1808的初步疗效和安全性数据将在欧洲血液学协会（EHA）2025年大会上进行展示。该研究目前正在进行中，预计将招募20名患者，随后将进入剂量优化阶段。

Mesoblast公司获得美国FDA批准，其Ryoncil®（remestemcel-L）治疗儿童2个月以上患者的难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）享有七年孤儿药独家审批权，同时享有至2036年的生物制剂独家权，防止生物类似物进入市场。Mesoblast是全球在治疗炎症性疾病方面领先的异基因细胞药物公司，其RYONCIL®是首个获得FDA批准的间充质干细胞（MSC）疗法。公司拥有强大的全球知识产权组合，并在日本、欧洲和中国建立了商业合作伙伴关系。

鼓励医保定点社会办医疗机构自愿参加。 按照要求，本月 10 号起，医疗机构、生产企业委托的配送企业将登陆招采系统，开展协议签订工作，2025 年 6 月 1 日前，配送企业登录内蒙古医保公共服务平台维护配送企业结算账户信息，企业提供的银行账户作为自治区药械款唯一收款账户，同一企业只需提供一个银行账户信息。 去年 12 月 14 日，国家医疗保障局在全国医疗保障工作会议上提出，“要积极推进医保与医药企业直接结算， 2025年全国基本实现集采药品耗材、国谈药的直接结算 ， 2026年全国全面实现集采药品耗材、国谈药的直接结算 ”。

5月14日，中国科学院上海营养与健康研究所 钱友存研究组 ，联合中国科学院分子细胞科学卓越创新中心 宋昕阳研究组 ，在 Nature 杂志在线发表了题为“Targeting symbionts by apolipoprotein L proteins modulates gut immunity”的研究成果。 该研究 首次揭示了 小鼠肠道上皮细胞 （Intestinal epithelial cells, IECs） 分泌的载脂蛋白APOL9a/b及其人源同源蛋白APOL2可特异性识别拟杆菌目 （Bacteroidales） 细菌 ， 诱导其释放外膜囊泡 （Outer membrane vesicles, OMVs）， 并激活宿主免疫因子IFN-γ-MHC-II信号通路，从而提升肠道黏膜屏障的抗感染能力。 这项研究揭示了宿主免疫系统通过精细机制调控肠道微生态平衡，拓展了对宿主与共生菌共同进化互作机制的理解，为菌群相关疾病的精准干预与治疗策略创新奠定了理论基础。

新冠肺炎疫苗的临床效果已经显现，同时，众多候选疫苗也在积极推进临床开发。 Sanofi 在 mRNA 流感疫苗的研发与生产领域持续倾注了大量精力与资源。 mRNA流感疫苗SPO273 临床进展。

连续受两大创新产品逻辑驱动， 5月7日至5月13日，远大医药股价累计大涨38%。 先是面向百亿美元脓毒症治疗市场的FIC新药STC3141临床II研究成功。 并购基因很浓、核药光环很强的远大医药，再次刷新了自己，也正成为不少人眼中兼具较高安全边际和增长潜力，且依靠国内市场便能稳增长的低估值投资标的。

5 月 10 日在上海召开的帕金森病学术交流大会上，意大利制药公司 赞邦，办了场产品上市会，产品是 甲磺酸沙非胺片，商品名 悉达可。 场面不小，但似乎来的有点晚。 甲磺酸沙非胺片是一款选择 性抑 制B型单胺氧化酶（MAO-B）抑制剂，最早于2015年2月在欧盟获批上市，用于治疗接受稳定剂量左旋多巴治疗的、出现运动波动的特发性帕金森病，商品名为Xadago。

2025 年 5 月 14 日，诺和诺德与生物技术公司 Septerna 宣布达成一项独家全球合作和许可协议，旨在发现、开发和商业化用于肥胖症、 2 型糖尿病和其他心血管代谢疾病的口服小分子药物。 此次合作聚焦于 G 蛋白偶联受体（ GPCR ）。 然而，约 75% 的潜在 GPCR 治疗靶点尚未被开发，这为未来的药物发现提供了巨大的机会。

卡匹色替片已于2025年4月18日获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准，正式在中国上市。 卡匹色替片是阿斯利康研发的一款选择性的泛AKT抑制剂，通过抑制AKT激酶活性，阻断下游mTOR蛋白表达，从而抑制PI3K/AKT/mTOR信号通路的异常激活。 卡匹色替是中国首个针对PAM（PI3K-AKT-mTOR）通路中AKT靶点的抑制剂，也是全球首个获批用于CDK4/6i耐药后人群的AKT抑制剂。

MASH是一种与代谢紊乱相关的肝脏疾病，早前曾被称为非酒精性脂肪性肝炎（NASH） 。 该病症属于代谢相关脂肪性肝病（MAFLD）的一种严重形式，与2型糖尿病、高血压和高血脂等代谢综合征及肥胖等因素密切相关。 MASH患者肝脏中脂肪积聚过多，并伴随炎症和肝细胞损伤。

当地时间5月12日，美国总统特朗普签署行政令，要求制药商“自愿”降低美国药品价格，使其与其他发达国家的价格保持一致。 如果制药商不能接受，特朗普政府将“采取进一步”行动。 特朗普在当天举行的新闻发布会上称，希望药品价格下降59%至80%，甚至达到90%。

2025年5月13日 —— 葛兰素史克（GSK） 和iTeos Therapeutics今日宣布，由于中期临床试验数据未能达到预期效果，双方 决定终止合作开发TIGIT抗体belrestotug。 belrestotug是一种针对TIGIT靶点的实验性免疫疗法，旨在通过阻断TIGIT蛋白来增强免疫系统对肿瘤的攻击能力。 最新的数据更新也显示， GALAXIES Lung-201继续显示主要终点ORR有临床意义的改善。

Angelini Ventures加入顶级投资者联盟，投资39百万美元支持Therini Bio进行阿尔茨海默病和糖尿病黄斑水肿的Phase 1b研究，并支持开发一种纤维蛋白/VEGF双特异性药物。此次投资体现了Angelini对神经退行性疾病的战略关注。Therini Bio的Series A融资总额达到7500万美元，资金将用于推进THN391的临床研究，这是一种针对纤维蛋白介导的神经炎症的单克隆抗体，用于治疗阿尔茨海默病和糖尿病黄斑水肿。Angelini Ventures的加入，以及与Apollo Health Ventures、SV Health Investors、Dementia Discovery Fund等顶级投资者的合作，将为Therini Bio带来强大的支持，助力其研发创新疗法。

2025 年，医疗领域迎来重大利好消息，5月9日，财政部联合国家卫健委、国家中医药局等部门连发通知，下达 2025 年医疗服务与保障能力提升补助资金。 此次资金下达涵盖多个医疗项目补助。 在 公立医院综合改革 方面，全国应补助资金合计 950824 万元 ，依据行政区划因素、人口因素等进行分配，并设置绩效奖惩资金。

Nurix Therapeutics公司宣布，其针对复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）和华氏巨球蛋白血症患者的bexobrutideg（NX-5948）Phase 1a/b临床试验数据将在2025年6月12日至15日在意大利米兰举行的欧洲血液学协会2025年大会（EHA 2025）和2025年6月17日至21日在瑞士卢加诺举行的第18届恶性淋巴瘤国际会议（18-ICML）上展出。bexobrutideg是一种新型的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）降解剂，在临床试验中表现出快速和持久的临床反应。Nurix Therapeutics是一家专注于发现、开发和商业化靶向蛋白质降解药物的临床阶段生物制药公司，其产品管线包括BTK降解剂和CBL-B抑制剂。

Disc Medicine公司将在2025年6月12日至15日在意大利米兰举行的欧洲血液学协会（EHA）2025年大会上展示其血液学产品组合中的多个项目数据。包括HELIOS长期扩展试验中bitopertin在红细胞生成性原卟啉病（EPP）中的数据，DISC-0974在骨髓纤维化（MF）贫血患者中的额外耐用性数据，以及DISC-3405在健康志愿者中的新数据，支持其在今年上半年进行真性红细胞增多症（PV）的Phase 2研究及其在铁过载疾病中的更广泛潜力。公司将在6月16日举行电话会议，回顾展示的数据。

Syndax Pharmaceuticals宣布，其两款创新抗癌药物Revuforj（revumenib）和Niktimvo（axatilimab-csfr）的临床数据摘要被接受在2025年6月12日至15日在意大利米兰举行的第30届欧洲血液学协会（EHA）年会上进行展示。Revuforj在急性白血病治疗中表现出令人鼓舞的结果，包括mNPM1、KMT2Ar和NUP98r等多种遗传背景的患者。Niktimvo在慢性移植物抗宿主病（GVHD）治疗中也显示出稳健的疗效，特别是在AGAVE-201临床试验中。Syndax的研究与开发负责人和首席医疗官Nick Botwood表示，这些数据展示了Revuforj和Niktimvo在治疗急性白血病和慢性GVHD方面的潜力。EHA会议上将展示的关键数据包括Revuforj与venetoclax和azacitidine联合治疗mNPM1和KMT2Ar AML患者的最新结果，以及axatilimab在慢性GVHD中的整体和器官特异性反应动态。