Terns Pharmaceuticals宣布，其研发的下一代BCR-ABL抑制剂TERN-701在治疗慢性髓性白血病（CML）方面的潜力将在欧洲血液学协会大会（EHA25）上得到展示。该药物在临床试验中表现出对多种BCR-ABL变异体的强大活性，包括对asciminib等现有疗法产生耐药性的突变。Phase 1 CARDINAL研究的数据显示，在经过大量预处理的CML患者中，TERN-701能够引起显著的分子反应，包括对asciminib等治疗反应不佳的患者。此外，预计到2025年第四季度将公布6个月的主要分子反应（MMR）率等更多安全性和有效性数据。

Forge Biologics与Fractyl Health达成AAV开发与制造协议，助力Rejuva胰腺基因治疗平台治疗肥胖和2型糖尿病。Forge提供工艺开发、cGMP制造和分析开发服务，并利用FUEL™平台支持Fractyl。Forge的200,000平方英尺基因治疗制造设施位于俄亥俄州哥伦布市，具备20个定制cGMP单元和20,000升生物反应器容量。Rejuva平台处于临床前开发阶段，尚未由监管机构评估。Forge致力于将基因疗法从概念到现实，加速患者基因疾病的变革性药物开发。

Empaveli 培西考布仑注射剂。 Pegcetacoplan Injection。 1080mg/20ml,1瓶/盒。

今日（5月14日）， 诺华 （Novartis）宣布 盐酸阿思尼布片 （asciminib）的上市申请已获得 中国国家药监局（NMPA）批准 ， 用于治疗新诊断的费城染色体阳性的慢性髓细胞白血病（Ph+CML）慢性期（CP）成人患者 。 根据新闻稿介绍，阿思尼布是一款 基于ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）创新机制的靶向药物 ，可实现深度缓解率翻倍和不良事件相关停药风险减半，延缓疾病进展，为CML患者提供了全新治疗选择。 阿思尼布（ABL001）是 针对BCR-ABL1激酶的新型变构抑制剂，采用了与传统TKIs不同的作用机制，结合于靶蛋白的肉豆蔻酰口袋（STAMP）——一种变构位点，通过改变蛋白构象以实现对靶蛋白的抑制 。

今日（5月14日），诺华 （Novartis） 宣布其乳腺癌治疗产品琥珀酸瑞波西利片获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准新增适应症， 适用于与芳香化酶抑制剂联合使用，作为激素受体（HR）阳性、人类表皮生长因子受体2（HER2）阴性高复发风险的早期乳腺癌患者的辅助治疗 。 这也是琥珀酸瑞波西利片继晚期乳腺癌的一线治疗以外，在华获批的另一新适应症。 此次瑞波西利的获批是基于NATALEE研究。

VILAS Ventures参与了对CND Life Sciences的1350万美元A3轮融资，该公司是一家专注于神经退行性疾病诊断的创新工具研发企业。CND的Syn-One测试结合了前沿病理学和人工智能，为临床医生提供客观的诊断清晰度。这笔资金将加速CND的商业增长和研发计划，扩大其旗舰产品Syn-One Test®的普及，该产品是首个商业化的基于皮肤的诊断，可以可视化并量化异常的α-突触核蛋白，这是帕金森病等突触核病的标志性蛋白。CND已处理超过35,000次测试，近3,000名美国神经科医生采用了该测试。2024年的一项JAMA研究表明，该测试在多种突触核相关疾病中的敏感性达到95.5%。CND Life Sciences由CEO Rick Morello领导，他于2020年加入，拥有超过25年的医疗领导经验。VILAS Ventures专注于为创始人领导的医疗保健公司提供后期增长股权和债务融资，专注于基于技术的解决方案，如诊断、SaaS和科技赋能服务。

Sensory Cloud Inc.完成了一项针对SC0023，一种用于治疗难治性慢性咳嗽（RCC）的碱性高渗双价盐（HDS）气雾剂的二期临床试验（REACH研究）的招募。该研究旨在评估SC0023作为难治性慢性咳嗽一线治疗药物的潜力。SC0023是一种独特的HDS配方，旨在通过离子和缓冲剂来中和上呼吸道炎症，从而减轻咳嗽敏感性。研究由Kholood Altassan和Beshayr Alotaibi博士领导，预计将在2025年第三季度初公布主要结果。Sensory Cloud Inc.致力于开发用于治疗上呼吸道慢性呼吸疾病的碱性HDS疗法。

AbbVie与ADARx Pharmaceuticals达成合作与许可选择协议，共同开发针对神经科学、免疫学和肿瘤学等疾病领域的siRNA疗法。ADARx将利用其专有的RNA技术和RNA发现专长，而AbbVie将贡献其在抗体工程、抗体药物偶联物（ADCs）和组织递送方面的专业知识。合作将使双方能够结合各自优势，推动siRNA疗法的发展。根据协议，ADARx将获得3.35亿美元的预付款，以及数十亿美元的额外潜在付款，包括选择权相关费用和里程碑付款，以及分级版税。

2024年实现归母净利润正增长的公司有82家，占比55%，58%（86/149）的公司实现收入正增长。 2024年研发费用达704.7亿元，研发费用率减少0.8pp。 我们选取了49家港股18A医药上市公司，2024年收入总额707亿元，归母净利润亏损193亿元。

血小板无效输注（PTR）是输血医学的重大临床难题，导致严重出血风险，威胁生命。 输注配型血小板是PTR一线治疗的主要策略，但是配型血小板输注存在供者资源极度紧缺、配型筛选困难且耗时等多方面挑战。 2025年5月7日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）施均研究团队在再生障碍性贫血（再障）伴血小板无效输注领域取得重要突破，并在《Blood》（IF=21.0）在线发布了题为“Targeting CD38 with Daratumumab for Platelet Transfusion Refractoriness in Aplastic Anemia”的研究论文。

在全球自身免疫疾病患病人群突破4亿的背景下，其治疗手段也日益丰富。 白细胞介素 （IL） 抑制剂作为一类重要的生物制剂，正逐步成为治疗多种自身免疫性疾病的一线选择。 摩熵咨询最新发布的《自免药物 （IL抑制剂篇） 市场研究专题报告》深入剖析了IL抑制剂的作用机制、上市药物情况以及市场竞争格局，为药企研发、临床用药选择及市场投资决策提供了极具价值的参考依据。

5月13日，国家药审中心官网显示， 华北制药 的 甲磺酸沙非胺片 以仿制4类申报上市获受理。 甲磺酸沙非胺片 由意大利制药公司 Zambon S.p.A. （赞邦） 原研，最早2015年2月在欧洲获得批准。 2017年3月获得美国FDA批准。

2011年首次在日本获批上市，2015年在美国获批，国内首次上市时间是2018年12月，并于2020年纳入国家医保。 2023年全球销售额达到18.6亿美元。 据摩熵医药-全国医院销售数据库显示，自2020年起 甲苯磺酸艾多沙班片 全国院内销售额实现快速增长，2022年销售额突破2亿元，同比增长超170%，2023年达3.62亿元，预计未来仍将持续增长。

Tivic Health Systems与Scorpius BioManufacturing达成协议，将完成其TLR5项目主要候选药物Entolimod™的GMP制造验证，以治疗急性辐射综合征（ARS），并准备向美国食品药品监督管理局（FDA）提交生物许可申请（BLA）。Scorpius BioManufacturing将作为Entolimod™在美国的主要制造商，并利用其科学和技术专长来验证商业制造流程。GMP验证项目价值约410万美元，包括细胞系验证、工艺验证、GMP放大生产、药物产品填充和包装、分析开发和质量认证，以及工艺的上游和下游优化。Tivic Health的CEO Jennifer Ernst表示，Scorpius的制造专长和与国防部项目的经验使其成为完成GMP制造验证和商业生产的理想合作伙伴。Scorpius计划利用其在德克萨斯州圣安东尼奥的设施来验证Entolimod™的制造工艺。

近日， 丽珠集团(000513)公告，全资子公司丽珠微球收到国家药品监督管理局核准签发的《药品注册证书》，注射用阿立哌唑微球获批上市。 注射用阿立哌唑微球是丽珠微球自主开发的长效缓释制剂，适应症为成人精神分裂症。 精神分裂症是一种高致残、易复发的慢性疾病。

通知显示， 北京科兴生物、玉溪沃森生物两家以25元每支的价格拟中标， 分别获得60000支、29420支的疫苗采购量。 肺炎疫苗是自费疫苗，以往23价肺炎球菌多糖疫苗的价格都在200元水平。 市面上，科兴生物和沃森生物的挂网价也在210元和219元。

5月13日，葛兰素史克发布公告 ， 终止与iTeos合作研发的TIGIT 单抗EOS-448。 这场总价近21亿美元的豪赌黯然收场。 终于这次轮到GSK也扛不住了，至此，全球 TIGIT单抗的研发近乎全军覆没。