2024年4月29日，美国食品药品监督管理局（FDA）下属生物制品审评与研究中心（CBER）发布了一份重要指南草案，名为《在细胞和基因治疗以及组织工程医疗产品生产中使用人源和动物源材料的考虑》。 该草案特别关注并详细讨论了 FDA 对滋养层细胞在细胞产品生产中的监管考量，这是FDA首次对此进行的综合探讨。 滋养细胞为高风险原材料，。

本项目主要目的为评估鼻喷脐带间充质基质细胞来源外泌体治疗帕金森患者的安全性、有效性等的临床研究， 为后续试验和转化提供相关临床参考依据 。 前景可期的干细胞外泌体。 脐带间充质基质细胞来源外泌体在神经退行性疾病的应对中展现了广阔的前景。

自“十四五”规划实施以来，我国生物医药产业步入了创新发展的快车道。 生物活性检测作为保障生物药临床有效性的关键质量评价手段，其能力建设、技术创新与标准体系建设已成为监管科学重点攻关的领域。 我院药理毒理研究室紧跟产业发展和科技前沿，依托高水平人才队伍与创新技术平台建设，为产业升级和监管能力提升提供了强有力的支撑。

2025年4月10日， 信念医药宣布，信玖凝 ® （ BBM-H901注射液 , 通用名称：波哌达可基注射液）已正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准， 用于中重度血友病 B （先天性凝血因子IX缺乏症） 成年患者的治疗 。 信玖凝 ® 是 中国首个获批的血友病B基因治疗药物 1 ，同时也是中国首个获批的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗药物。 血友病B（也称B型血友病）是血友病的第二大常见形式。

报告期内，诺唯赞基本每股收益为-0.05元，加权平均净资产收益率为-0.46%。 公司2024年利润分配预案为：拟每10股派发现金红利1.50元（含税）。 以4月9日收盘价计算，诺唯赞目前市盈率（TTM）约为375.15倍，市净率（LF）约为2.25倍，市销率（TTM）约为6.31倍。

4月10日，武田宣布，旗下创新药物注射用阿帕达酶α的上市许可申请正式获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理，拟用于儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜（congenital thrombotic thrombocytopenic purpura ，简称cTTP）患者的按需或预防酶替代治疗（ERT）。 注射用阿帕达酶α是全球首个也是目前唯一一款重组ADAMTS13蛋白 1 ，现已被CDE纳入优先审评审批工作程序，期待早日能够为中国儿童及成人cTTP患者提供全新的治疗选择。 先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP） 是一种由ADAMTS13基因突变引发的超罕见、危及生命的血栓性微血管疾病。

4月10日，我国首个基因替代疗法药物“信玖凝”（通用名：波哌达可基注射液）获国家药品监督管理局批准上市，这款药品由上海信致医药科技有限公司研发和生产，采用重组腺相关病毒（rAAV）技术，用于治疗中重度血友病B成年患者。 基因替代疗法的原理是利用递送载体，将有功能的基因递送到人体内替代丧失功能的基因，从而取得长期疗效甚至终生治愈。 这类药物也称为基因治疗药物，具有成药性好、特异性强、疗效显著等特点。

近日，我院免疫学研究迎来重要科研突破。 研究团队历时数载深耕DNA结合抑制因子家族调控机制，其创新性成果《 ID3 enhances PD-L1 expression by restructuring MYC to promote colorectal cancer immune evasion（ID3通过重构MYC增强PD-L1表达促进肠癌免疫逃逸） 》正式发表于美国国家科学院院刊 Proceedings of the National Academy ofSciences(PNAS) 上，标志着我院在肿瘤免疫微环境调控领域取得重要前沿突破。 微卫星稳定的结直肠癌患者，单药PD-1/PD-L1抑制剂疗效极其有限，被视为免疫“冷肿瘤”的代表性肿瘤，针对这一临床困境，由我院叶韵斌教授（第一通讯作者）与黄传钟副主任技师（第一作者）领衔的研究团队，系统探讨了DNA结合抑制因子ID3在抑制CD8+T细胞的浸润与活化，重塑肠癌免疫微环境，促进肠癌免疫逃逸中的功能。

神经内分泌癌是一类高度恶性的肿瘤，大多数患者在确诊时已处于晚期。 近年来，新型靶向治疗逐渐涌现，为患者带来了曙光。 治疗仅数月，陈女士肝内的转移病灶缩小超过60%，目前生存期已超2年，重新回归正常生活。

4月11日，在第31个肿瘤防治宣传周启动会上，福建省肿瘤防治办公室正式发布《2024年福建省肿瘤登记年报》。 《年报》收录全省9个地市37个肿瘤登记处的数据，登记处分布均衡，数据具有省级代表性。 （福建省肿瘤防治办公室）

肺癌的小细胞肺癌亚型是一种高侵袭性恶性肿瘤，很容易就发生脑转移。 50%到80%的小细胞肺癌患者在治疗过程中会出现脑转移，如果发生了脑转移，则会影响患者的后续治疗，发生脑转移的小细胞肺癌治疗措施有限，一般需要立体定向放射治疗（SRS）或全脑放射治疗（WBRT）。 今天癌度给大家编译一篇最新的文献报道，10名未经治疗的脑转移小细胞肺癌患者，他们使用塔拉妥单抗治疗后脑病灶如何。

4月9日，山东省药学会发出公告，发布《山东省超药品说明书用药专家共识(2024~2025年版)》。 该版《共识》共涉及186个品种、302项推荐意见，旨在为临床用药提供循证证据，作为各医疗机构医师处方、药师审方参考依据， 本目录不作为推荐目录 。 关注公众号，获取可靠、专业的资讯和分析内容

xx市人民医院采购合规操作手册。 为规范医院采购行为，确保采购活动合法、合规、透明，防范廉政风险与法律风险，保障医疗物资（药品、耗材、设备、服务等）质量与供应安全，依据《中华人民共和国政府采购法》《医疗器械监督管理条例》《医疗机构药事管理规定》等法律法规，结合医院实际，制定本手册。 1.采购类型：药品、医用耗材、医疗设备、后勤物资、服务类项目（如基建工程、信息化建设、保洁安保等）的采购活动。

该《方案》已于4月2日正式实施。 这是全国首个联合相关部门，形成完整医疗服务价格改革方案的省份。 《方案》指出，2025年底，推动医疗服务价格新机制成熟定型， 持续优化医疗服务价格结构， 形成可复制可推广可持续的医疗服务价格改革浙江方案。

近日，宜宾市第一人民医院发布公示，拟公开引进36款新药以满足临床用药需求。 其中，有15个为独家品种（含剂型独家，下同），包括云南白药气雾剂等2023年在中国公立医疗机构终端销售额超12亿元的畅销药，以及拔毒生肌散、芪冬颐心颗粒等销售额增速均达三位数的潜力品种。 来源：宜宾市第一人民医院，米内网整理。

米内网最新数据显示，2024年中国网上药店中成药+化学药+生物药（不含药品组合）的合计销售额首次突破700亿元。 中成药13个大类均有正增长，太极集团首次登上TOP5集团之位，以岭、健民、益佰等11个独家中成药挺进TOP20产品榜单。 西药（化+生）中12个大类有正增长，正大制药的集团排名上升4位至TOP8，2个西药销售额首次突破10亿元，再有“神药”跌落神坛。

4月10日，天士力医药集团的生物药1类新药P134细胞注射液获批临床；11日，江苏天士力帝益药业的化药2.3类新药PXT3003申报上市。 作为中药龙头企业的天士力，近几年在巩固现代中药创新药领军地位的同时，不断加码布局化药和生物药，研发成果陆续面世，未来可期。 今年3月，天士力医药集团的 同种异体脂肪间充质基质细胞注射液 获批临床，用于治疗急性缺血性脑卒中，而 P134细胞注射液 是集团今年以来第二款获批临床的 生物药1类新药 ，用于治疗复发胶质母细胞瘤。