2025年2月20日，中山大学肿瘤防治中心马骏院士、孙颖教授、唐玲珑教授团队在国际肿瘤学巅峰期刊《临床医师癌症杂志》（CA：A Cancer Journal for Clinicians）（影响因子503.1） 发表全球首篇临床试验研究论著 。 这项突破性成果以“鼻咽癌诱导化疗后缩小体积放疗对比传统放疗”为题，开创了该杂志创刊的先河。 马骏院士团队本次发表的论著是杂志创刊以来的首篇原创研究成果 。

西罗莫司（sirolimus）又称为雷帕霉素，是一种常用的特异性mTOR抑制剂。 根据石药集团公开资料，该公司的注射用西罗莫司（白蛋白结合型）是 采用特殊技术将西罗莫司包裹于人血白蛋白中， 实现了西罗莫司的注射给药，且无需激素预处理，同时拓展了该药物的应用领域 。 西罗莫司是一种大环内酯抗生素类免疫抑制剂，为mTOR特异性抑制剂。

公开资料显示，MK-6070（曾用名：HPN328）是 一种靶向DLL3的三特异性T细胞接合器 。 根据公开渠道查询，本次是该产品首次在中国获批IND。 公开资料显示，MK-6070是靶向DLL3的T细胞接合器，其包含3个结合域，用于引导T细胞杀死表达DLL3的癌细胞，包括 抗 DLL3 用于靶向结合，抗CD3用于T细胞结合，抗白蛋白用于延长半衰期 。

其中， Sec复合物 （Sec translocon）是最重要的膜蛋白转位机器，控制着绝大多数膜蛋白的入膜通路。 Sec转位复合物在所有生物体中高度保守，其在原核细胞中定位于细胞质膜，被命名为SecY；在真核细胞中定位于内质网膜，称作Sec61。 Sec复合物为膜蛋白转运提供了“分子隧道”，以门控通道的形式帮助膜蛋白进入细胞膜。

生物体能够在不同的环境或挑战下生存，有一部分是得益于全身代谢系统出色的适应能力 【1,2】 。 脂肪组织受到交感神经和感觉神经双向支配，这形成了脂肪与中枢神经系统之间的反馈环路 【5,6】 。 交感神经在调控脂肪组织的产热、脂解和脂肪生成等过程中起主导作用，主要通过释放去甲肾上腺素激活脂肪细胞表面的β3肾上腺素受体来启动这些过程。

自身免疫性胰腺炎 （AIP） 是一种特殊的慢性免疫相关胰腺疾病，分为两种亚型：1型AIP和2型AIP。 1型AIP的特征是密集的淋巴浆细胞浸润、闭塞性静脉炎和储积性纤维化，常伴有血清IgG4水平升高，是诊断的重要标志。 AIP的纤维化表现可能被误诊为胰腺癌，导致不必要的治疗。

在对抗自身免疫疾病的漫长征程中，如何精准地清除病理性免疫细胞，同时保留正常的免疫防御功能，一直是免疫学和药物研发领域的共同追求 【1,2】 。 他们利用“细胞间邻近化学”，成功构建了一种能选择性清除特定T细胞克隆的化学策略，为免疫干预带来了新思路 。 在自身免疫疾病 （如1型糖尿病） 中，机体的免疫系统会错误地把自身组织当作“外敌”进行攻击 【3,4】 。

肠道稳态的维持依赖于肠道干细胞 （ISCs） 的自我更新，这些干细胞不断分裂并产生增殖性的TA （transit-amplifying） 细胞和祖细胞。 研究发现，PRMT5通过调控细胞增殖和存活，维持肠道干细胞的增殖和更新，进而确保肠道上皮的正常稳态功能 。 这项研究揭示了PRMT5在肠道上皮稳态中的关键作用。

肝纤维化是各种慢性肝损伤的共同病理特征，而肝癌 （包括肝细胞癌和肝内胆管癌） 大多发生在纤维化基础上。 然而，CAF的来源及其功能仍存在较大争议。 他们的研究发现，肝脏成纤维细胞与传统认为的肝星状细胞 （hepatic stellate cells, HSCs） 不同，具有独立的分子特征。

代谢功能障碍相关脂肪变性肝病 （MASLD） ，已成为全球范围内最为常见的慢性肝病，影响约24%的成年人口。 其更为严重的进展阶段——代谢功能障碍相关的脂肪性肝炎 （MASH） ，在临床上以显著的肝损伤、炎症浸润及纤维化表现为特征。 MASH进展极大地增加了肝硬化及肝细胞癌的发生风险，并已成为肝移植的主要病因之一 【1】 。

2月19日，CDE官网公示，中盛溯源（广州）生物科技有限公司申报的 “NCR101注射液”获批临床默示许可 ，拟用于治疗 间质性肺病 （ILD）。 NCR101——全球首个基因修饰iMSC plus。 iPSC具备 无限扩增 的能力，可为 现货型 细胞治疗产品提供稳定且无限的 种子 细胞来源。

新闻稿指出，NP001是 全球首款 采用鞘内注射的Treg细胞 候选产品，也是 全球首个 针对肌萎缩侧索硬化症（渐冻症，ALS）完成中、美IND申报 的细胞治疗候选产品。 目前Treg细胞治疗全球范围内还没有上市产品。 此前，NP001项目已经获得FDA的孤儿药资格（ODD）认证，国内的IND也已获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理。

数据显示，PBGENE-HBV在最低剂量水平下首次给药后， 展现出显著的抗病毒活性，表现为乙型肝炎表面抗原（HBsAg）的大幅降低 。 PBGENE-HBV作为首个研究用于治疗乙肝的脂质纳米颗粒（LNP）基因编辑技术，其安全性且耐受性良好。 在该新闻稿发布后，Precision BioSciences公司股价大涨9.71%。

BioArctic AB与合作伙伴Bristol Myers Squibb成功获得美国联邦贸易委员会（FTC）批准，将PyroGlutamate-amyloid-beta（PyroGlu-Aβ）抗体项目授权给Bristol Myers Squibb。双方已完成协议签署，BioArctic将获得1亿美元的前期付款。该协议基于全球许可协议，Bristol Myers Squibb将负责BAN1503和BAN2803及其相关产品的全球开发和商业化。协议包括高达12.5亿美元的开发、监管和商业化里程碑，以及全球产品销售的分层低双位数版税。BioArctic保留在北欧地区共同商业化的选择权。PyroGlu-Aβ抗体项目针对特定截断的、吡咯谷氨酸修饰的淀粉样蛋白，具有治疗阿尔茨海默病的潜力。此次协议是BioArctic首次将BrainTransporter™技术授权给第三方，该技术有望在多个治疗领域用于将生物分子递送到大脑，为BioArctic带来更多潜在的合作机会。

4月17-18日，100+先锋人物、500+专业机构、2000+医药同仁齐聚成都医学城，邀您共赴这场中国ADC/核药领域规模最大/影响力最高的会议！ 在攻克“沉默杀手”特发性肺纤维化 （IPF） 的道路上，又传来了坏消息。 戏剧性的是，勃林格英格翰 （BI） 紧随其后宣布了在研产品nerandomilast在肺纤维化中取得的积极结果。

2月13日，哈佛大学的研究团队，在全球顶级期刊《Cell Stem Cell》杂志上发布了最新的临床前数据。 该研究展示了，基于 人诱导多能干细胞（hiPSC） 的自体细胞疗法，治疗 帕金森病 的安全性和有效性的临床前数据，在此基础上，开展了一项针对 8 名帕金森病患者的临床试验。 在这项临床前研究中，研究团队利用体重编程技术，从四名散发的帕金森病患者新活检的成纤维细胞中，生成了多个临床级人诱导多能干细胞（hiPSC），并采用优化的 21 天方案，将其分化为 中脑多巴胺能细胞（mDAC） 。

癌症明星药物 Keytruda 的专利保护在 2028年 到期，默克将失去独家经营权的情况。 近年来，寻找新的增长板块，是默克的重点之一。 昨天，默克为继续扩大产品线，宣布与 Epitopea 达成协议。