富士塚健康大学与人工智能驱动的分子和免疫分析解决方案的领先提供商BostonGene宣布，富士塚健康大学羽田诊所将首次在日本提供BostonGene Tumor Portrait™癌症基因组测试。这项综合基因组测试通过整合DNA和RNA测序结果与患者临床资料、治疗方案和临床试验，为肿瘤医生提供可操作的突变、肿瘤微环境特性和反应生物标志物。Tumor Portrait™测试基于2021年发表在《Cancer Cell》的研究，揭示了每个肿瘤的关键驱动因素，包括癌症相关遗传突变、免疫系统相互作用、预测对各种疗法反应的生物标志物和个性化治疗方案。富士塚健康大学羽田诊所的患者还将获得尖端治疗，包括利用遗传分析提供更快诊断和更有效的个性化治疗方案，包括复发病例。此举旨在使更多患者受益于改变生命的基因组测试和治疗。

这款“first-in-class”新型激活素信号抑制剂类生物制剂已经于今年3月获得美国食品药品管理局（FDA）的批准，用于治疗成年人的肺动脉高压（PAH）。 Sotatercept不仅为肺动脉高压患者提供了新的治疗选择，更在医学界引起了广泛的关注。 Sotatercept的研发背景。

本身捉襟见肘的大输液，又可能因另个台风袭击第二大静脉大输液生产商而雪上加霜。 大输液，有氯化钠注射液、复方氯化钠注射液、葡萄糖注射液、葡萄糖氯化钠注射液等等种类。 就我国而言目前文号很多，其中复方氯化钠注射液168个文号；缩合葡萄糖氯化钠注射液及葡萄糖氯化钠注射液有767个文号；还有很多已经提前预混了药品的相关注射液。

生物医药行业的冬天，仍深深困扰着行业。 悲观者无意义，乐观者赢得未来。 作为科技领域最重要的一环，生物医药的重要程度丝毫不亚于AI、半导体以及智能制造。

基因疗法和细胞编程在治疗先天性和获得性疾病以及开发预防性和治疗性疫苗方面具有巨大应用潜力。 近日， Johns Hopkin 大学 Haiquan Mao 团队发表在《 Nature Chemical Engineering 》上的 研究表明，通过调节细胞外液粘度，可以显著提高多种载体在不同细胞类型中的转染效率，为优化基因和细胞疗法提供了新的策略。 培养基粘度影响 mRNA-LNPs 的转染效率。

近日，国投创合完成对 材料合成生物学企业上海肆芃科技有限公司 的投资，支持企业加速产品量产及商业推广。 生物制造是国投集团重点布局、加大投入的战略性新兴产业方向，国投创合发挥基金优势，正围绕 替代蛋白、小品种氨基酸、生物基材料、非粮原料替代 等加速布局行业领先企业。 肆芃科技成立于2022年，专注于材料合成生物学领域，是 上海交通大学科技成果转化的代表性企业之一，依托微生物代谢国家重点实验室 ，持续进行碳源优化迭代，加速实现非粮负碳制造的产业突破。

近年来，烟酰胺单核苷酸（NMN）因其在人体内作为NAD+合成前体的重要作用而备受关注。 NMN不仅在细胞能量代谢中扮演关键角色，还被证明对人体健康有积极影响。 传统的NMN化学合成方法存在环境不友好和立体选择性低的问题，而生物合成途径则因其高立体选择性和环境友好性而成为研究热点。

聚对苯二甲酸乙二醇酯（Polyethylene terephthalate，PET）作为广泛应用的塑料，其主要降解产物之一为乙二醇（Ethylene glycol, EG），是一种潜在的工业微生物非糖碳原料，选育可代谢利用乙二醇的微生物具有广阔的应用前景。 然而，目前能代谢乙二醇的微生物大多为非模式微生物，编辑工具有限，难以改造。 大肠杆菌作为模式工业微生物，易于编辑、生长速度快、碳源利用率高，可成为乙二醇代谢利用的潜在宿主。

10月22日，马萨诸塞州，Synergistic Multifunctional Therapeutics（SMThs）的先驱Passkey Therapeutics宣布以 2000万美元种子轮融资走出隐身模式 ，由Breakout Ventures以及创始投资者Innovation Endeavors和Bison Ventures领投。 其他投资者包括 Wireframe Ventures、Alexandria Venture Investments和GRIDS Capital 。 这笔资金将支持Passkey开发SMThs——一种新的单药疗法，旨在调节协同作用的罕见蛋白质组合——以及Locksmith，该公司用于发现SMTh的专有计算和实验平台。

10月22日， 马萨诸塞州沃特敦，专注于推进自体和异基因可切换CAR-T细胞疗法的领先临床阶段细胞治疗公司AvenCell Therapeutics宣布完成1.12亿美元的B轮融资。 此次融资由全球生命科学投资者Novo Holdings领投，新投资者F-Prime Capital、Eight Roads Ventures Japan、Piper Heartland Healthcare Capital和NYBC Ventures，创始投资者Blackstone Life Sciences一起参与了本轮融资。 AvenCell由Blackstone Life Sciences、Cellex Cell Professionals和Intellia Therapeutics于2021年推出。

Telix Pharmaceuticals Limited宣布将Rhine Pharma独立出来，旨在通过使用99mTc和188Re两种同位素，扩大全球范围内创新放射性药物在癌症成像和治疗中的应用。Rhine Pharma的成立源于Telix与海德堡大学医院（UKHD）的合作，旨在开发一种PSMA靶向小分子，可用于SPECT成像或放射性配体治疗。该合作成功研发了下一代治疗诊断化合物RHN001，目前正在进行一项新型I/IIa期治疗诊断临床试验（RHINO试验），探索99mTc-RHN001和188Re-RHN001在晚期前列腺癌患者中的安全性和有效性。99mTc和188Re可由现场发生器生产，为基础设施有限或人口分散的地区提供差异化解决方案。与市场上或处于开发阶段的更常见治疗放射性同位素（如177Lu和225Ac）相比，发生器是现场生产某些常用放射性核素的一种方便系统。Rhine Pharma由知名创始人科学顾问支持，并与南非比勒陀利亚大学的核医学研究基础设施（NuMeRI）紧密合作。RHINO试验已在南非获得伦理和监管批准，由NuMeRI的CEO和总裁Mike Sathekge教授及其团队负责进行。Rhin

Clearside Biomedical在2024年美国眼科年会（AAO）上展示了其新型疗法CLS-AX在湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）治疗中的积极数据。CLS-AX通过Clearside的SCS Microinjector®进行眼后部给药，表现出灵活的剂量和延长的作用时间，其安全性和有效性得到了肯定。ODYSSEY临床试验显示，CLS-AX在36周内减少了注射频率，且大部分患者无需额外治疗。此外，Clearside的SCS注射平台和SCS Microinjector®在多个会议上得到展示，其靶向给药能力有望提高疗效并减少毒性。

中国疾病控制中心有数据表明，目前我国患痛风人数已经超过了8000万，庞大的患者群体在与病痛作长期斗争。 在众多抗痛风药物中，非布司他作为一种新型的选择性黄嘌呤氧化酶抑制剂，能够精准地抑制尿酸生成，降低血尿酸水平，从而有效控制痛风症状，减少疾病复发。 在医学领域，衡量药品质量，最直接的就是看实际治疗效果，因此每一种药品都要经历来自研发、药监、临床等多方面的严苛审视。

12月底前“五必查”！ 为系统总结医保基金监管工作阶段性进展成效，深入开展重点问题专题研究，推动理论创新和实践经验借鉴，《中国医疗保险》杂志社研创《医保基金监管蓝皮书：中国医疗保障基金监督管理发展报告（2023～2024》（下称“蓝皮书”），并于2024年10月22日正式发布，为坚决守住医保基金安全底线，实现好、维护好、发展好最广大人民的根本利益，提供强有力的决策参考和智力支持。 在蓝皮书发布会上，国家医保局基金监管司副司长谢章澍介绍， 截至9月，国家飞检已覆盖全国所有省份，检查定点医药机构500家，查出涉嫌违规金额 22.1亿元。

Ocugen公司宣布，其针对Stargardt病的基因治疗候选药物OCU410ST在第一阶段临床试验中表现出良好的安全性，DSMB批准进入第二阶段临床试验。该药物利用AAV5载体递送RORA基因，旨在治疗由遗传性黄斑变性引起的视力丧失。第一阶段试验中，未报告严重不良事件，DSMB确定高剂量为最大耐受剂量。Stargardt病是最常见的遗传性黄斑变性，患者通常在儿童时期开始出现视力丧失，并逐渐恶化。Ocugen公司对OCU410ST成为首个一次性新型修饰基因治疗药物充满信心，并期待满足美国和欧洲约10万名Stargardt病患者的未满足医疗需求。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Alvotech和Teva Pharmaceuticals合作开发的生物类似药SELARSDI（ustekinumab-aekn）的新剂型，即130 mg/26 mL的单剂量输液瓶，用于静脉注射。这一批准使得SELARSDI的标签与在美国上市时参考产品Stelara®（ustekinumab）的适应症相一致，预计将在2025年第一季度上市。SELARSDI此前已在2024年4月获得FDA批准，以45 mg/0.5 mL和90 mg/mL注射剂型在单剂量预充式注射器中用于皮下注射，用于治疗中度至重度斑块状银屑病和成人及6岁以上儿童的活动性银屑病关节炎。Alvotech和Teva的合作关系已扩展至包括九个产品，其中两个产品已获得FDA批准。

RedHill Biopharma与杜克大学医学院签署合作协议，计划进行多项体内研究，以测试opaganib作为治疗光气吸入伤害的潜在医疗对策。该研究旨在确定opaganib能否在美国食品药品监督管理局（FDA）的动物规则途径下进一步推进至确切的美国政府资助的开发。光气曾作为一战中的化学武器使用，如今在工业过程中广泛用于制造塑料和杀虫剂。美国环境保护署（EPA）确定了123个可能因工厂故障或生物恐怖主义而使数百万人暴露于光气的美国地点。光气吸入可能导致严重的呼吸损伤，目前尚无已知的批准的解毒剂或逆转剂。opaganib是一种新型、针对宿主的、可能具有广泛作用的口服小分子药物，处于临床试验阶段，具有已证实的安全性和有效性资料，正在开发用于多种肿瘤学、病毒感染、炎症性疾病以及化学和核/辐射防护的适应症。