【ChiCTR2000041114】CAR-T治疗儿童复发性、难治性神经母细胞瘤的单臂、单中心临床试验研究方案

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基本信息

登记号

ChiCTR2000041114

试验状态

正在进行

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2020-12-18

临床申请受理号

靶点

适应症

神经母细胞瘤

试验通俗题目

CAR-T治疗儿童复发性、难治性神经母细胞瘤的单臂、单中心临床试验研究方案

试验专业题目

CAR-T治疗儿童复发性、难治性神经母细胞瘤的单臂、单中心临床试验研究方案

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

评估自体GD2-CAR-T 细胞治疗难治性、复发性的儿童神经母细胞瘤患者的安全性、有效性及持久性。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

探索性研究/预试验

随机化

本研究为单臂、开放、非随机研究。

盲法

N/A

试验项目经费来源

自筹

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2020-04-24

试验终止时间

2023-12-31

是否属于一致性

入选标准

（1）复发神经母细胞瘤：经确诊的儿童神经母细胞瘤患者，经过标准治疗缓解后，再次出现病灶。（2）难治性神经母细胞瘤： ①经标准方案正规化疗2 个疗程未达缓解的初治患者； ②CR1 后6 个月内复发者（称为早期复发）； ③CR1 后6 个月以后复发但经标准化疗未达缓解者（称为晚期复发）； ④复发2 次或2 次以上者。（3）复发、难治神经母细胞瘤，经免疫组化找到表达可干预的靶点（GD2+）可以入组（超过50%的肿瘤细胞至少2+，使用anti-GD2-mAb 14G2a）。（4）年龄1～14岁，男女均可。（5）体力状况尚好：ECOG评分0-2分。（6）体重大于15kg。（7）一般要求外周血象基本正常（即白细胞≥4.0x10^9/L，血红蛋白 > 100g/L，血小板计数≥ 50x10^9/L）。（8）心、肝、肾功能无明显异常（即心电图基本正常；肾功能：Cr≤2.0×ULN（Upper limit of normal value正常值上限）；肝功能：谷丙转氨酶/谷草转氨酶≤ 2.5×ULN，BIL≤2.0×ULN），机体上没有未愈合的大创伤。（9）自愿入组参加，依从性好，能配合试验观察，并签署书面的知情同意书。；

排除标准

1. 各种类型缺乏GD2+表达的神经母细胞瘤。 2. 器官功能衰竭者；如心脏：Ⅲ级和Ⅳ级；肝脏：达到Child肝功能分级的C级；肾脏：肾功能衰竭及尿毒症期；肺：出现严重的呼吸衰竭症状；脑：意识障碍。 3. 现有严重、不可控制的急性感染，或有化脓性和慢性感染，伤口迁延不愈者。 4. 有器官移植史或异基因造血干细胞移植后有明显移植物抗宿主病（GVHD）的患者。 5. 系统性自身免疫疾病或免疫缺陷病、过敏体质患者。 6. 凝血功能异常和有严重血栓者。 7. 既往30天内参加过其他临床试验或同时参加其他临床试验的患者。 8. 研究者认为患者不宜参加本试验的其他情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

南京医科大学附属儿童医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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