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药融咨询报告下载:《基因疗法能否拯救DMD——深入解读DMD细分疗法&LAG-3抑制剂研发趋势》

药融云
837
1年前

药融咨询报告

杜氏肌营养不良症




杜氏肌营养不良症(DMD)是由DMD基因突变导致抗肌萎缩蛋白(Dystrophin)缺失所致的一种致死性X连锁隐性遗传病。DMD患儿通常表现为走路晚,走路慢、容易摔倒,随着疾病发展,失去独立行走的能力,需要坐轮椅,通常在30岁之前死于呼吸系统并发症或心力衰竭。全球范围内,中国是患病人数最高的国家之一。

DMD作为一种致命的儿科遗传病,到目前为止,仍没有非常有效的治疗方法,亟待新型药物出现。从市场规模来看,近年来DMD市场规模不断被挖掘,2021首次突破10亿美元。

近十几年,DMD的治疗发展迅速,越来越多的企业开始布局DMD市场,更是开发出了不少新疗法。根据药融云数据库统计,目前全球共有225个DMD在研药物,涉及130余家企业,其中IND以上研发阶段的药物占比19%(《关注罕见病!杜氏肌营养不良症药物治疗遇困,基因疗法或是突破点》)。

那DMD领域的基因治疗有哪些细分疗法?各细分疗法分别获批上市了哪些新物?药融咨询团队徐艺菡已于11月21日(周一)晚19:30,在药鼎记直播间分享了药融咨询最新报告《基因疗法能否拯救DMD——深入解读DMD细分疗法&LAG-3抑制剂研发趋势》

除此之外,直播还解析了热门靶点——LAG-3抑制剂的研发趋势,共同探讨:全球在研LAG-3抑制剂单抗和双抗分别有哪些药物进入临床阶段?相比LAG-3和PD-(L)1联合疗法,LAG-3/PD-(L)1双抗有哪些优势?干货不停,精彩纷呈!


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直播时间:11.28(周一)晚19:30
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