罗氏重启Elevidys基因疗法关键III期临床：聚焦“起身时间”，剑指欧洲上市！

4月16日，罗氏宣布将启动一项新的全球关键性III期临床试验，旨在支持其杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法 Elevidys（delandistrogene moxeparvovec）在欧洲及其他地区的上市申请。此前，Elevidys 已在美国等九个国家获批，但其在2025年有条件上市申请曾遭欧洲药品管理局（EMA）拒绝。

截图来源：企业官网

一、新研究拟入组100人，以“起身时间”为核心终点

Elevidys由Sarepta Therapeutics成功研发，罗氏则持有该药物在美国以外地区的商业化权益。目前，这一疗法已获美国批准，专门用于可行走的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。

该药物于2023年6月22日在美国率先上市，随后在2025年5月13日登陆日本市场。据摩熵医药数据库显示，截至目前，Elevidys 已在九个国家成功获批上市。

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罗氏近期披露了一项新研究：这是一项为期72周的临床试验，计划招募约 100 名处于疾病早期的可行走DMD男孩参与。研究将“从地板起身时间”（TTR）速度的变化设定为主要疗效评估终点，罗氏强调，这一指标是评估 DMD 疾病进展的关键预后因素之一。在试验方案的设计过程中，罗氏充分参考了欧洲药品管理局（EMA）的审评意见，并积极吸纳了患者社区的反馈。待研究圆满完成后，罗氏计划重新向EMA提交上市申请。

二、监管之路波折：疗效与安全性双重挑战

Elevidys 的上市之路并非一帆风顺。2025年7月，EMA人用药品委员会（CHMP）发布意见，认为罗氏提交的关键III期EMBARK研究未能充分证明该疗法在12个月后对患者运动功能具有明确疗效。尽管治疗组在北极星行走评估（NSAA）量表上显示出改善趋势，但与安慰剂组0.65分的差异（总分34分）未达到统计学显著性。委员会同时指出，患者体内产生的截短型抗肌萎缩蛋白水平，未能与临床运动功能改善建立明确关联。

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安全性方面亦面临严格审视。2025年11月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了对 Elevidys 药品标签的重要修订，增加了关于急性严重肝损伤及急性肝衰竭（含死亡病例）的黑框警告，并将适应症明确限定为4岁及以上可行走的DMD患者。此项修订源于当年早些时候报告的两例男孩因急性肝衰竭死亡的事件。FDA同时要求开展一项纳入200名患者的上市后研究，以持续监测肝损伤风险，并明确了治疗后需定期监测肝功能和心脏功能的具体要求。

在此之前，负责该药美国市场开发与商业化的原研公司Sarepta Therapeutics，已于2025年6月自愿暂停对非行走患者的给药。

结语

作为DMD领域规模最大、随访时间最长的基因疗法研究项目，Elevidys 已有超过1200名患者（其中超1050名为行走患者）接受治疗，最长随访时间达六年。此次罗氏重启关键III期临床，标志着其针对欧洲监管要求展开新一轮确证性努力。在基因疗法为DMD治疗带来革命性希望的同时，Elevidys 的后续进展，也将成为观测监管机构如何平衡创新疗法加速可及性与严谨疗效安全性证据的典型案例。其最终能否成功叩开欧洲市场大门，值得持续关注。

参考来源：

[1] 企业官网/官方披露

[2] 摩熵医药（原药融云）数据库

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