北京锦篮基因科技有限公司成立于2018年，是一家专注于基因治疗药物创新研发的生物科技平台公司。公司专注于AAV载体递送技术介导的遗传性神经肌肉疾病、遗传代谢疾病、溶酶体疾病以及眼科疾病等领域基因治疗产品研发，以推动中国罕见病基因药物从基础走向临床和市场为使命，致力于让“无药可治”变成“一劳永逸”治愈，造福患者及家庭。
锦篮基因公司基本信息
截图来源：药融云投融资数据库
锦篮基因拥有2000余平米研发实验室及综合办公空间，功能区块上涵盖基因技术研发、基因药物早期研究及初步有效性评价、药物注册申报、及综合运营管理等功能。
锦篮基因核心技术团队出自侯云德院士领导的病毒基因工程国家实验室病毒载体课题组。团队骨干多次承担和参与国家级科研项目，包括863、973、重大专项、科技支撑计划、国家自然基金等项目。公司创始人吴小兵教授为国内第一个申请临床的AAV基因治疗药品的首席科学家，具有深厚的行业积累。
01 融资情况
- （1）2021年2月，锦篮基因完成近亿元的天使轮融资，本轮融资主要用于推进公司产品管线里前三个基因治疗项目进入IND阶段。
- （2）2022年2月，锦篮基因完成2亿元人民币A轮融资。 本轮融资将继续投入基因治疗新药产品研发，主要包括进入IND阶段的三款自主研发基因药物的临床试验，新立项的基因药物研发和IND注册申报，基因药物递送技术创新提升以及CMC核心能力建设等方面。
锦篮基因投融资情况
截图来源：药融云投融资数据库
02 研发管线
锦篮基因目前拥有丰富的基因药物研发管线，涵盖神经肌肉疾病领域、感染性疾病、代谢性疾病、眼科、肿瘤等多个研究领域，在研项目均属国内首创、国际领先水平。
锦篮基因产品管线信息（部分）
截图来源：药融云全球药物研发数据库
截图来源：锦篮基因官网
依托锦篮基因的AAV基因递送技术平台，锦篮基因开发了脊髓性肌萎缩症（SMA）基因治疗药物、高甘油三酯血症基因治疗药物、庞贝病基因治疗药物、家族性LCAT缺乏症基因治疗药物在内的多条基因治疗药物研发管线，以上基因药物研发方向的挑选均有其内在逻辑及其领域内的代表性。
03 研发体系
锦篮基因拥有AAV载体基因药物设计技术平台、新型AAV外壳研究技术平台、基因表达调控元件设计及评价技术平台、AAV载体制备技术研究平台、AAV载体质量研究技术平台、基因治疗有效性评价技术体系等基因药物开发所需的核心技术能力，并建立了相应的流程管理、质量管理、文件管理等体系，公司创始团队是中国第一支具有基因药物临床申报注册成功经验的团队，深入理解药品注册申报要求与规范，与国内顶级科研专家、临床专家、CDMO/CRO公司展开广泛合作。
04 最新进展
- 2月份，锦篮基因用于治疗婴儿型庞贝氏病的基因治疗候选药物GC301腺相关病毒注射液获得审评受理。GC301腺相关病毒注射液是国际上首款可同时针对IOPD和LOPD的基因治疗产品，旨在最大程度使庞贝患者群体受益。
- 5月20日，“GC101腺相关病毒注射液在1型脊髓性肌萎缩症患者安全性、耐受性及疗效的单臂、单中心临床研究”获得科技部中国人类遗传资源采集行政许可，可以开展针对1型脊髓性肌萎缩症的临床研究。
- 5月27日，“AAV9-SMN基因治疗3型脊髓性肌萎缩症患者安全性、耐受性及疗效的单臂、单中心临床研究”获得科技部中国人类遗传资源采集行政许可。此次针对3型SMA成人患者的临床研究由首都医科大学附属北京天坛医院神经病学中心主持开展，计划入组受试者年龄为18周岁至25周岁之间，受试药品由北京锦篮基因科技有限公司研发提供。
参考资料：
锦篮基因官网
药融云数据库
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