百拓众创丨圣因生物SGB-3383（CFB siRNA）在中国获新适应症临床II期试验批准，治疗补体介导的血液疾病

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2025/09/22

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国家药品监督管理局 CFB 苏州圣因生物医药有限公司非典型溶血性尿毒症综合征慢性肾脏疾病

百拓君速报：

近日，百拓众创空间孵化企业圣因生物宣布，其自主研发的靶向补体B因子（CFB）的小核酸（siRNA）药物SGB-3383注射液，获得中国国家药品监督管理局（NMPA）针对新适应症的临床II期试验批准通知，用于治疗补体介导的血液疾病，包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血尿毒综合征（aHUS）等。此次获批标志着SGB-3383在补体介导疾病领域的治疗范围从肾脏系统拓展至血液系统。该药物已于2025年5月在国内获批开展治疗补体介导的肾脏疾病（如IgA肾病、C3肾小球病等）的临床试验。

圣因生物2022年从百拓众创空间孵化至BioBAY继续发展，是一家聚焦RNAi疗法开发的临床阶段全球化生物技术公司，针对肥胖症、心血管代谢疾病及免疫介导性疾病布局多管线创新药物。圣因生物通过自主开发的LEAD™（新型配体与增效基团协同递送）技术平台，攻克RNAi药物多组织递送难题，实现肝/脂肪/肌肉/免疫细胞靶向性、单次给药长效基因沉默和经临床前及临床验证的高效安全性。

SGB-3383新增血液疾病临床II期适应症，其布局从肾脏疾病领域拓展至血液疾病领域

作为一种新型RNAi疗法，SGB-3383有望为PNH和aHUS患者带来变革性的治疗选择

▲圣因生物靶向CFB siRNA候选药物SGB-3383

补体系统是固有免疫的重要组成部分，在保护身体免受感染、清除体内死细胞和凋亡物质中发挥关键作用。然而补体一旦调控异常或过度活化，便可诱导炎症并破坏自身组织造成免疫损伤，与部分血液疾病、眼科疾病和肾脏疾病的发生和发展密切相关。补体介导的血液疾病是补体旁路途径过度活化，进而破坏自身的血细胞所引起的一系列疾病，常见疾病包括PNH、aHUS等。PNH和aHUS均属于补体介导的罕见病，患者群体极小，但疾病负担极重。若病情得不到有效控制，将渐进性导致肾脏、神经、心脏等多器官损伤，为患者带来严重的健康威胁。这些患者通常面临漫长而艰难的诊断过程，并反复出现贫血、血栓、肾功能恶化等严重症状，生活质量面临严峻挑战。

目前临床上以补体抑制剂为主要治疗方案，这类药物改善了PNH和aHUS患者的生存期和生活质量，但仍存在诸多局限性：仅阻断补体系统活化的末端环节，无法抑制上游通路活化；部分患者使用药物疗效不佳；需长期静脉给药，治疗负担重且感染风险较高。因此，能够从源头精准调控补体、提供长效便利治疗的创新药物成为临床迫切需求。

RNAi疗法通过沉默致病基因表达，有望为补体疾病的治疗提供变革性的新选择。SGB-3383作为一款靶向CFB的RNAi候选药物，有望治疗由旁路途径过度活化导致的多种疾病，并潜在降低患者的感染风险。该药物依托圣因生物具有自主知识产权的RNAi技术平台，展现出优异的治疗效力、药效持久性和安全性。临床前试验数据表明，SGB-3383能够高效、持久地抑制肝脏和血液中CFB的表达，并展现出良好的安全性。目前，全球范围内尚未有靶向补体系统的RNAi药物获批上市，SGB-3383有望率先突破，凭借其卓越潜力，成为一款靶向CFB的“Best-In-Class”RNAi疗法。

圣因生物临床与非临床高级副总裁金玉燕博士表示：“我们致力于通过创新前沿的RNAi技术，既聚焦于患者群体庞大的重大疾病领域，也始终关注承载沉重疾病负担的罕见病患者，就如同对于这款产品的战略布局，SGB-3383不仅能为患者基数庞大的慢性肾脏疾病提供新的治疗选择，也为PNH、aHUS等补体介导的罕见病提供新的治疗可能性。未来，圣因生物将继续深化平台创新能力，加速管线布局，致力于推动RNAi疗法成为广泛疾病领域的临床标准治疗方案。”