基于 Ⅲ 期 ASPEN 研究，泽布替尼已成为华氏巨球蛋白血症（WM）布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂治疗的主要选择之一。 但注册研究的人群与日常诊疗中的患者并不相同——临床试验通常设有体能状态、器官功能与合并症方面的入组限制，入组者往往更年轻、更健康、既往治疗线数更少，试验结果向真实人群外推时存在系统性偏差。 研究连续纳入 236 例接受泽布替尼治疗的 WM 患者，结果显示总缓解率达 94%、24 个月无进展生存率 88%；CXCR4 突变者达到深度缓解的时间较晚，但 2 年疾病控制未受影响，而 TP53 异常仅在经治人群中提示预后不良 。
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