3月19日（当地时间）， 诺华（Novartis）宣布其在研的鞘内注射Onasemnogene Abeparvovec(索伐瑞韦、Oav101 IT)在2-18岁脊髓性肌萎缩症（SMA）患者III期临床研究（STEER）积极结果： Oav101组 主要终点汉默史密斯功能运动量表扩展版（HFMSE，评估SMA患者的粗大运动功能的金标准）评分改善2.39分，而假注射组则为0.51分，组间差异1.88分（p=0.0074）。 诺华称将在2025年第1季度向监管机构递交申请。 STEER研究为评估Oav101 IT在2-18岁初治的可以坐立但无法独自行走的2型SMA患者中与假注射对照组相比的有效性和安全性的随机、双盲、假注射对照的III期临床研究。
2026-06-05
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