在评估LX2006的SUNRISE-FA 1/2期临床试验（NCT05445323）和Weill Cornell Medicine研究者发起的1A期临床试验（NCT05302271）中， 经LX2006治疗后，FA心肌病患者左心室的大小和厚度减少四分之一，并且所有参与者的心脏活检都观察到frataxin蛋白在心脏中表达增加。 FA心肌病是FA患者死亡的主要原因。LX2006旨在通过递送功能性frataxin基因拷贝，促进frataxin蛋白在心脏的表达，以恢复心肌细胞的线粒体功能（见图一）。LX2006已被FDA授予罕见儿科疾病、快速通道、孤儿药和再生医学高级治疗认证，用于治疗FA心肌病，并被欧盟委员会授予孤儿药认证。 图一｜FA心肌病的发病机制以及LX2006作用机制（数据源自Lexeo官网） 中期临床数据更新 12名参与者（n=12），随访6个月 SUNRISE-FA和Weill Cornell Medicine研究者发起的试验是52周、递增剂量、开放标签试验，用于评估一次性静脉输入LX2006对FA心肌病患者的安全性和初步疗效。截至今年3月25日，共有16名参与者参与了这两项研究，其中6人患有心肌肥厚伴LVMI异常。 LVMI基线异常的参与者（n = 6): 5名参与者在12个月甚至更短的时间内改善了10% 5名参与者在最近一次就诊时LVMI测量值在正常范围内 截至最近一次就诊，LVMI平均改善27% 随访12个月或更早，LVMI改善25% 与低剂量组相比，中剂量和高剂量组在早期表现出更显著的剂量依赖性改善 LVMI基线正常的参与者（n=6），随着时间的推移，大多数LVMI表现出改善或稳定 10名参与者在最近一次访问时侧壁厚度（LWT）减少 在最近一次就诊时，11人的high-sensitivity troponin I降低了约25% 大多数参与者的功能检测有所改善（mFARS & KCCQ-12） 所有参与者在3个月时间点都检测到frataxin蛋白表达增加 在各队列中观察到剂量依赖性增加，高剂量组平均增加115% （n=4） 仅SUNRISE-FA试验评估 LX2006治疗总体耐受良好，目前未发生3+ SAEs 没有补体活化或其他免疫原性的迹象 心脏组织中未观察到frataxin过表达的迹象 给药一年后观察到可能与治疗相关的2级无症状心肌炎事件 “我们的数据有力地证明LX2006有潜力成为FA心肌病的一流治疗药物。我们观察到参与者的多个指标都发生了具有临床意义的改善，而且检测到frataxin在心脏中表达增加，所有这些证据都显示了LX2006对于FA心肌病患者预后有积极的影响” “这些数据表明LX2006已经超越了FDA加速批准的门槛，我们预计在2026年初启动LX2006的注册研究，尽快推进这一有潜力的候选药物，以支持FA心肌成人和儿童患者。” 据Lexeo透露，该公司计划在2025年第二季度开始一项前瞻性自然史研究的注册，以作为注册研究的外部对照。并将在2026年初启动注册研究，用于评估frataxin蛋白表达和LVMI的共同主要终点，约在2027年公布潜在疗效。 Lexeo Therapeutics是一家总部位于纽约市的临床阶段基因药物公司，致力于应用前沿科学从根本上改变心血管疾病的治疗方式。该公司正在推进一系列针对疾病潜在遗传原因的候选治疗药物组合，包括用于治疗FA心肌病的LX2006，用于治疗plakophilin-2 （PKP2）心律失常性心肌病的LX2020，以及其他具有医疗需求未满足的破坏性疾病。 Lexeo的部分管线（数据源自Lexeo官网） Ref： https://ir.lexeotx.com/news-releases/news-release-details/lexeo-therapeutics-announces-positive-interim-phase-12-data https://www.lexeotx.com/programs/cardiac-programs/ 宜明（北京）生物医药有限公司（简称“宜明生物”）成立于2015年，是一家致力于先进治疗药品（ATMPs) 的技术开发和应用、提供一站式CDMO整体解决方案的全球化企业。宜明生物立足中国，布局全球市场，在美国马里兰、中国苏州、济南、广州、北京等多地建立近30000平米的GMP 生产基地，全球范围内共拥有近五十条GMP生产线，并在温哥华、南京设立了CMC全球研发中心，可提供GMP质粒、病毒载体、细胞治疗药物、RNA药物等一站式CDMO服务。此外，宜明生物在中美两地的拥有专业的注册申报团队，可一站式助力客户完成中美双报项目，目前已有数十例注册申报成功案例，并且多个项目进入三期临床。宜明生物健全的全球研发生产服务网络、领先的技术优势、经验丰富的专业团队竭诚为全球ATMPs企业提供从早期研发到商业化生产的全流程工艺开发与生产制备等服务。
Lexeo Therapeutics, Inc.（Nasdaq: LXEO）是一家致力于心血管疾病新疗法开发的临床阶段基因药物公司，近日公布了所研发的LX2006的积极中期数据，LX2006是用于治疗弗里德赖希共济失调（Friedreich ataxia，FA）心肌病的AAV基因治疗候选药物。
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