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单基因遗传病疗法新秀！体内碱基编辑1类新药申报临床

CPHI制药在线CPHI制药在线
2025/04/23
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265
单基因遗传病 LDLR 原发性高胆固醇血症 家族性高胆固醇血症

通过CDE官网信息查询确认，此次申报为该产品在中国首次提交IND申请。 1. YOLT-101注射液的创新性和疗效。 家族性高胆固醇血症（FH） 是一种常染色体（共）显性遗传病，其发病机制与低密度脂蛋白受体（LDLR）介导的肝脏LDL代谢相关基因发生致病性突变密切相关。

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