和誉医药匹米替尼骨肉瘤临床前研究登上《Journal of Translational Medicine》

骨肉瘤是儿童和青少年最常见的原发性恶性骨肿瘤^[1]。当前标准治疗仍以手术切除联合多药化疗为主。尽管新辅助和辅助化疗改善了OS患者的生存率，但一旦发生远处转移，5年生存率仅为20%-30%，临床仍存在巨大的未满足需求^[2]。

和誉医药研究团队发现CSF-1R高表达的现象在骨肉瘤患者样本中非常普遍，团队继而评估了高选择性CSF-1R抑制剂匹米替尼在细胞和动物模型中的药效，结果显示其能有效抑制肿瘤细胞增殖、引起细胞周期阻滞和诱导凋亡，并在与标准化疗联合使用时显著增强抗肿瘤效果。这项研究首次全面系统地评估了CSF-1R小分子抑制剂在临床前骨肉瘤模型中的药理学效应，并首次揭示了骨肉瘤CSF-1R表达水平与抑制剂药效之间的相关性。

这些发现不仅验证了匹米替尼单药以及联用在CSF-1R高表达骨肉瘤中的治疗潜力，也为CSF-1R作为预测性生物标志物提供了坚实的科学依据，为骨肉瘤患者，尤其是CSF-1R高表达人群，提供了新的潜在精准治疗思路。

关于匹米替尼

匹米替尼是由和誉医药独立研发的一款新型、口服、高选择性且高效的小分子CSF-1R抑制剂，其在全球III期MANEUVER研究中针对腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的积极顶线结果已于2024年11月成功发布。目前，匹米替尼已被中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入优先审评，用于需要系统性治疗的TGCT成人患者。匹米替尼还获得了中国国家药品监督管理局（NMPA）授予的突破性疗法认定 (BTD)。2023年12月，和誉医药与默克公司就匹米替尼的商业化权利达成协议，默克公司会负责匹米替尼在全球的商业化。

在海外地区，匹米替尼也获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的突破性疗法认定（BTD），和欧洲药品管理局（EMA）授予的优先药品（PRIME）认定。

参考文献：

1. Rothzerg E, Pfaff AL, Koks S. Innovative approaches for treatment of osteosarcoma. Exp Biol Med (Maywood). 2022 Feb;247(4):310-316.

2. Moukengue B, Lallier M, Marchandet L, et al. Origin and therapies of osteosarcoma[J]. Cancers (Basel), 2022, 14(14):3503.