百利天恒双抗ADC iza-bren III期临床研究成果亮相ESMO——全球首个鼻咽癌ADC药物有望中国首发

中国医药报

2025/10/25

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2025年10月中旬欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会期间，中国创新药研究成果引发全球瞩目——百利天恒公司自主研发的全球首创 EGFR×HER3双抗抗体偶联（ADC）药物iza-bren（BL-B01D1），首次报告的关键注册 III 期临床研究结果显示，在后线鼻咽癌治疗中核心疗效指标较现有标准方案实现翻倍，完成了该双抗ADC从“概念验证”到“疗效验证”的关键跨越。

该研究是全球首个针对鼻咽癌后线治疗的确证性随机对照III期研究，报告成功入选ESMO大会最高荣誉环节Late-breaking Abstract（LBA），并同步发表于医学顶刊《柳叶刀》主刊。

2025年9月5日，国家药监局药品审评中心（CDE）将iza-bren 纳入优先审评品种名单，有望加速获批以惠及我国患者。

科学突破瞄准临床空白：全球首个双抗ADC在鼻咽癌治疗领域实现疗效验证

鼻咽癌是一种起源于鼻咽部黏膜上皮的恶性肿瘤，含铂化疗联合免疫治疗已成为晚期鼻咽癌一线标准方案，但患者治疗失败后缺乏有效的后线标准治疗方案，临床需求紧迫。

为此，百利天恒启动了全球首个针对鼻咽癌后线治疗的确证性随机对照 III 期研究，由中山大学肿瘤防治中心张力教授牵头，在国内55家临床中心纳入386例重度经治患者——所有患者均接受过PD-1/PD-L1单抗治疗且至少经历过两次系统化疗，其中超40%患者既往治疗线数≥3线，近半数患者已出现转移，病情严重复杂。这些患者按1:1随机分组，分别接受 iza-bren 治疗或临床常用化疗方案。

研究结果显示，经盲态独立中心评审（BICR）评估，iza-bren组确认的客观缓解率（ORR）达到54.6%，较化疗组的27.0%提升翻倍；中位缓解持续时间（DoR）达8.5个月，较化疗组（4.8个月）提升翻倍，且iza-bren 组观察到有患者出现完全缓解（CR），其肿瘤病灶被彻底清除。

在患者最关心的生存获益方面，iza-bren 中位无进展生存期（mPFS）突破8个月，较标准化疗翻倍（8.38个月VS4.34个月）；疾病进展或死亡风险降低56%（HR=0.44，95% CI 0.32-0.62），为目前最大风险降幅。上述疗效在所有预设亚组中均表现出高度一致，说明iza-bren能为不同特征患者提供广泛持久的治疗获益。

深化改革塑造创新生态：“中国智造”超级重磅炸弹药物加速上市步伐

2025年9月5日，iza-bren已被CDE纳入优先审评品种名单，有望加速获批上市。过去一年多，iza-bren已有7项适应证被纳入国家突破性治疗品种名单。未来一旦上市申请获批，全球首个鼻咽癌ADC药物将在中国首发。

百利天恒创始人、董事长朱义表示：“这是监管机构对药物满足鼻咽癌这一重大临床需求的认可，是公司发展的重大里程碑。”他认为，近年来药监部门持续深化审评审批制度改革，政策法规日臻完善，让企业在开发创新药的过程中，感受到实实在在的支持，充分释放国内创新生态中多元市场主体、工程师红利和临床资源丰富等优势竞争力。

ESMO大会同期披露，iza-bren在铂耐药复发卵巢癌治疗中亦表现突出，临床数据显示其显著缩瘤效果（cORR 49%）和最长无疾病进展生存（mPFS 7个月）均明显优于目前的标准治疗方案。此外，全球首个中国原研ADC针对西方人群的大样本、多瘤种研究数据首度公布，107名西方患者中iza-bren的疗效结果与东方人群高度一致，证实其肿瘤杀伤效力具备跨人群、跨瘤种的广谱特性，同时验证了百利天恒的全球临床研究水准。

目前，iza-bren正在国内外针对不同瘤种和人群开展40余项临床试验，包括10项国内 III 期临床注册研究和3项海外关键注册研究。从现有数据来看，iza-bren在肺癌、鼻咽癌、卵巢癌等多个癌种中疗效显著，让业界对下一个超级重磅炸弹药物充满期待。

从“概念验证”到“疗效验证”，iza-bren的突破彰显了中国创新药研发实力，推动中国生物医药企业从“跟跑”向“领跑”转变，为全球肿瘤治疗贡献中国方案。

自主创新赢得发展主动权：中国药企开启肿瘤治疗新时代

iza-bren的突破不仅在于疗效，更在于其全球首创的“双抗 ADC”技术设计。它由 EGFR×HER3双特异性抗体、稳定的四肽可裂解连接子与新型拓扑异构酶 I 抑制剂有效载荷（Ed-04）三部分构成——这种设计能让药物像“精准核弹”一样，同时识别肿瘤细胞表面的EGFR和HER3两个靶点，双重阻断肿瘤生长信号通路，既提升治疗精准度，又增强对肿瘤的杀伤力。

“传统ADC药物多为单靶点设计，而双抗 ADC通过双靶点结合能更好地应对肿瘤异质性和耐药问题。”百利天恒相关研发负责人介绍。值得一提的是，iza-bren 的研究成果不仅为鼻咽癌治疗提供新标准，更将推动ADC 技术向“多靶点”方向发展，为其他肿瘤类型的治疗提供全新思路。

当前，ADC药物已成为肿瘤治疗领域的“明星赛道”。有数据显示，2023年全球ADC市场规模已达101亿美元，预计到2033年将增长至1519亿美元，占全球肿瘤药物市场的份额将从4.5%提升至26.4%。据不完全统计，国内超过120家医药企业投身ADC研发，全球在研项目超过600个。

百利天恒的创新实力还体现在丰富的管线布局。除了iza-bren，其第二款进入III期临床研究的ADC药物T-bren（BL-M07D1）在ESMO大会上也公布了临床研究成果，这款面向肺癌、胃癌、乳腺癌等多种常见肿瘤的药物分子同样展示出Best-in-class潜力。此外，CDE近期还批准百利天恒的首个抗体放射性核素偶联（ARC）药物进入临床研究。

成立于1996年的百利天恒，早期将仿制药作为主营业务。近年来，该公司深耕医药健康领域，坚持自主创新，聚焦肿瘤治疗前沿方向，投入大量资源研发全新ADC药物。2023年12月12日，凭借双抗ADC iza-bren，该公司与国际医药巨头百时美施贵宝（BMS）达成全球共同开发和商业化合作协议，iza-bren由此成为首款成功出海的国产双抗ADC新药，合作总金额最高达84亿美元，创下全球ADC领域对外授权的单药总价纪录。

2025年10月，百利天恒宣布全球 II/III 期关键注册临床试验 IZABRIGHT-Breast01已达成里程碑事件，正式触发与BMS合作协议项下第一笔2.5亿美元的近期或有付款条件，这也是国内创新药出海交易中单个ADC资产首笔最大里程碑付款。

凭借自身实力与A股市场的创新药热潮，百利天恒自2023年科创板挂牌时99亿元市值攀升，市值一度突破1500亿元。百利天恒董事长朱义表示，未来将致力于将公司打造为具有国际话语权的跨国公司。当初与BMS谈判时，首要条件是“共同开发、共同商业化”，核心目的是通过这款潜在重磅药物的合作，建立公司的全球能力。按照规划，该公司创新药预计2026年在国内实现商业化，2029年起有望逐步在海外上市，由此成为入门级跨国公司，后续5年内成长为肿瘤治疗领域领先的跨国公司。

来源/ 中国食品药品网

新媒体编辑：李佳欢

统筹策划：何红梅