中国苏州，2024年12月18日—北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“1228.HK”）， 是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司今日宣布迈芮倍®（氯马昔巴特口服溶液/Livmarli®）已获得台湾卫生福利部食品药物管理署（TFDA）的用药人群扩展批准。迈芮倍于2023年10月在台湾获得批准，用于治疗1岁及以上阿拉杰里综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒。此次批准将迈芮倍的使用范围扩展至包括2个月及以上的ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒治疗。 “我们很高兴迈芮倍在台湾用药人群获得扩展，” 台湾小儿消化医学会杨燿荣理事长说。“我们相信，这将使被诊断出患有相关疾病的年幼儿童能够更早接受治疗，缓解症状，提高他们的生活质量。” 迈芮倍® (LIVMARLI®/氯马昔巴特口服溶液)是一种几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，阻断胆汁酸肠肝循环，降低肝内和血清中的胆汁酸水平，减少由此介导的肝脏损伤，缓解胆汁淤积性瘙痒（极度瘙痒）。迈芮倍口服液是在中国、美国及欧盟（2个月龄及以上）批准的第一个用于治疗3个月龄及以上阿拉杰里综合征(ALGS)患者胆汁淤积性瘙痒的药物。 迈芮倍已获得FDA治疗ALGS和2型PFIC的突破性疗法，以及ALGS、PFIC孤儿药物资格的认定。 ALGS是一种常染色体显性遗传疾病，可导致晚期肝脏疾病和死亡。其发病率在1/30,000到1/50,000之间[1] ，而该疾病已在中国国家罕见病注册系统中（NRDRS）注册。ALGS于2023年9月被纳入中国《第二批罕见病目录》。ALGS以胆管缺乏和外肝脏器官（如肾脏和眼睛）以及骨骼和心血管系统的受累为特征。100%的患者都有肝脏受累[2, 3]，通常在新生儿期或出生后的前3个月内表现为慢性胆汁淤积（胆汁流动减慢或停滞）。除了黄疸、皮肤黄色瘤和肝肿大外，患者还会出现严重的瘙痒[4]，这可能导致患儿搔抓而引起皮肤畸形、情绪障碍、睡眠剥夺和学习中断[5]，并严重影响患者的生长、发育和生活质量[6]，并可能导致肝移植[7]。 1.Kamath et al, JPGN 2018; 67: 148-156 2.Turnpenny PD, Ellard S. Eur J Hum Genet, 2012;20:251–57. 3.Saleh M, et al. Appl Clin Genet, 2016;9:75–82. 4.Elisofon SA, et al. J Pediatr Gastroenterol Nutr 2010; 51:759–765. 5.Elisofon et al. JPGN. 2010;51: 759-765. 6.Abetz-Webb et al. Hepatology. 2014, 60(4), 526-527. 7.Kamath BM, et al. Hepatol Comms 2020; 4:387–398 前瞻性声明：本文中作出的前瞻性陈述仅与本文作出陈述之日的事件或信息有关。除非法律要求，否则我们不承担公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，在做出陈述的数据之后或反映意外事件的发生情况。您应完整阅读本文，并了解我们未来的实际结果或表现可能与我们的预期存在重大差异。在本文中，我们或我们的任何董事或我们公司的意图的陈述或引用均在本文发表之日作出。这些意图中的任何一个都可能随着未来的发展而改变。 联系我们： 投资者关系： ir@canbridgepharma.com
2026-07-22
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