“生物城造” 基因药物 又传新进展！ 👇👇👇 BIOTOWN 近日，生物城企业四川至善唯新生物科技有限公司（简称“至善唯新”）开发的ZS805注射液在四川大学华西医院完成临床I/II期首例患者给药。目前患者接受治疗后，状态良好，其它各项生理指标正常。 这标志着 中国首个法布雷病基因新药 临床试验正式启动 ZS805是一种rAAV基因治疗1类新药，用于治疗法布雷病。 ZS805的基因表达盒框架搭载了至善唯新自主研发的肝脏特异启动子和信号肽序列优化后的α-Gal A基因，保证了α-Gal A蛋白在肝脏细胞中特异表达并高效分泌，提高了药物的安全性与有效性。为确保更多患者能够得到有效治疗，至善唯新挑选了适合中国人群的AAV载体血清型。 经过动物模型评价，ZS805表达的α-Gal A蛋白在心、肾等疾病相关器官的分布优于国外竞品。 相比当前临床使用的酶替代疗法，ZS805仅需一次治疗，长期乃至终身有效，大幅减轻了患者终身频繁用药的痛苦。 此前，ZS805已在研究者发起临床研究（简称IIT）中展现了良好的安全性和有效性。 入组IIT的12名法布雷病患者，正处于随访观察阶段，其中最长随访已超过17个月。IIT展示的初步临床研究数据显示，患者在接受单次治疗后，关键指标α-半乳糖苷酶A（α-Gal A）的活性得到显著提高，致病底物水平显著降低，整体耐受性良好，安全性风险可控。 据至善唯新创始人兼董事长董飚透露，ZS805预计在2027年完成临床三期试验，将在2028年4月进行药物上市申报。 Town主了解到，至善唯新是一家专注rAAV基因药物研发与颠覆式生产的国内基因治疗领军企业，也是国内首家获批A、B两型血友病原创基因新药临床双证的创新型药企，公司拥有全球领先的新型痘-腺病毒rAAV生产平台，克服了rAAV规模化生产的瓶颈。 近年来，成都天府国际生物城聚焦“现代生物技术药”领域，加速布局细胞与基因治疗、血液制品、新型疫苗、抗体药物等新赛道，多家企业取得新进展： 康诺亚自主研发的1类创新药康悦达®（司普奇拜单抗注射液）获国家药品监督管理局批准上市。 成都优赛诺自主研发的靶向CD19嵌合抗原受体（CAR）异体通用型T细胞注射液（UC101）获得美国FDA新药临床试验批准。 …… 接下来，生物城将加快推进产业建圈强链，瞄准重磅药物研发生产等关键环节和重点领域，培育形成新的增长点和竞争新优势，助推成都生物医药产业实现跨越发展。 企业部分来源：至善唯新
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