2024年上半年，细胞与基因治疗（CGT）领域在生物医药产业中继续吸引大量的投资和关注。 上半年，国内超40家聚焦细胞与基因治疗领域的公司获得新一轮融资。 本文将根据公开资料分享其中47家公司的基本信息。

秘鲁LIMA，Peru--(BUSINESS WIRE)--秘鲁药品供应和药物管理局（DIGEMID）批准了ORLADEYO®（berotralstat）的每日口服使用，用于预防成人及12岁以上儿童遗传性血管性水肿（HAE）的发作。HAE是一种遗传性疾病，会导致皮肤、粘膜和粘膜下组织的反复发作性、突发性肿胀。此前，HAE的治疗选择有限，导致患者生活质量受损，面临严重发作的风险。Pint Pharma科学总监Valnei Canutti表示，ORLADEYO的批准对秘鲁的HAE患者社区来说是好消息，这种创新的口服疗法为患者提供了有效且方便的长效预防选择。Pint Pharma首席执行官David Muñoz强调，ORLADEYO在秘鲁的可用性凸显了公司对罕见病医疗领域研究和创新的持续承诺。Pint Pharma在LATAM北集群总经理Mauricio Botero表示，ORLADEYO的批准是患者的一大成就，也是秘鲁医疗界、监管机构和制药公司之间成功合作以改善治疗选择的证明。ORLADEYO是BioCryst Pharmaceuticals，Inc.的产品，其注册、营销和分销由Pint Pharma在拉丁美洲独

演讲过程中，赖才达形象生动地将药物递送的过程比喻成“火箭+卫星”，并将剂泰医药定位为制药界的SpaceX。 MIT化学工程专业博士，师承Bernhardt Trout院士及Allan Myerson教授，拥有资深医药及商业领域复合背景，曾任晶泰科技Active COO，以及麦肯锡、GENERAL MILLS和诺华的技术顾问。 2020年联合创办剂泰医药并任CEO。

未破裂颅内动脉瘤是我国常见的脑血管病之一。 根据上海社区的流行病学调查，在35-75岁人群中，每50人中就有3人患有动脉瘤。 动脉瘤一旦破裂出血，会带来严重后果。

安斯泰来全球创新药Fezolinetant。 在博鳌乐城完成首例患者用药。 2024年7月9日 -安斯泰来全球首创药物Fezolinetant作为临床急需特许进口的海外创新药在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（简称“乐城先行区”） 上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院）（简称“瑞金海南医院”）完成首例患者用药。

近几十年来，人工智能（artificial intelligence，AI）和真实世界数据（real world data，RWD）应用等基础研究取得了重大进展。 2021年的全球监管科学峰会上，英国、美国、日本、瑞士、新加坡等国的监管机构、行业和学术界的专家学者，共同围绕RWD和AI的最新进展、新兴技术对监管科学的影响，以及全球监管机构应如何应用这些新兴技术来实现监管现代化、提高监管效能、促进监管国际协作等创新与监管话题进行了深入交流。 人工智能（artificial intelligence，AI）和真实世界数据（real world data，RWD）等新兴技术赋能药物研发，提高药物的安全性和可评价性，同时也可应用于药品监管，需要持续地进行监管科学研究。

2024年6月18日， 利用其独特的人工智能发现平台开发新型疗法 临 床阶段生物技术公司Iambic Therapeutics宣布完成5000万美元B+轮融资。 B+轮融资由新投资者Mubadala Capital和Exor Ventures牵头，卡塔尔投资局（QIA）以及现有投资者Abingworth、Illumina Ventures、Nexus Venture Partners、Coatue和Tao Capital Partners参与。 最新融资所得款项将用于推进Iambic的临床和临床前项目 。

根据 Citelin e 旗下的 Pink S h eet 数据库，在 2023 年至 2024 年 4 月期间，有 108 种新药获得了 F DA 或 EMA 的批准（或者均获批），其中 48 种获得了双方共同的批准。 这 48 种药物中有 37 种（ 77% ）首先获得 FDA 批准，领先 E MA 批准时间的中位数为 5.1 个月。 只有 11 种新药（ 2 3 % ）率先获得 E MA 批准，但领先时间中位数为 1 1.1 个月。

近日， 同心医疗BrioVAD ® 里程碑式临床试验INNOVATE研究 已获得美国医疗保险和医疗补助服务中心批准 ， 所需的医疗设备及其相关的常规检查和服务将由美国医疗保险承担 。 美国医疗保险和医疗补助服务中心（Centers for Medicare & Medicaid Services，简称CMS），作为美国卫生与公众服务部下属的联邦机构，负责管理美国的医疗保险（Medicare）、医疗补助（Medicaid）及儿童健康保险计划（CHIP）。 自1995年以来，CMS与FDA建立了合作框架，共同推动医疗保险对临床试验器械豁免许可（Investigational Device Exemption，简称IDE）研究的覆盖。

7月7日，由东诚药业与苏州新旭医药有限公司联合举办的[ 18 F]-APN-1607 III期临床试验总结会在上海顺利召开，临床专家、机构及申办方代表等近80人参会。 高质量的III期临床试验数据，为[ 18 F]-APN-1607注射液在中国的注册申报打下了坚实的基础。 [ 18 F]-APN-1607（ 18 F-Florzolotau）注射液有望成为国内首款应用于AD诊断的第II代Tau-PET示踪剂。

Io Therapeutics公司在FASEB国际会议上展示了其第三代RXR激动剂化合物IRX4204在预防和治疗神经退行性疾病方面的潜力。该研究显示IRX4204能够抑制炎症反应，促进神经纤维生长和神经元修复，并在动物模型中显示出对帕金森病和阿尔茨海默病的治疗效果。此外，IRX4204在癌症和帕金森病患者中的临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，公司计划在2024年第四季度启动针对帕金森病患者的II期临床试验。

S.BIOMEDICS公司今日宣布了其细胞疗法TED-A9在治疗帕金森病的1/2期临床试验中首批3名参与者的1年随访数据。 TED-A9是来源于人类胚胎干细胞（hESC）的中脑多巴胺能祖细胞。 数据表明， 3名接受低剂量TED-A9治疗参与者在一年的随访中显示了TED-A9的安全性和有效性。

Kymera Therapeutics日前宣布，在独立数据审查委员会对在研蛋白降解药物KT-474的初步安全性和有效性数据进行审查后， 赛诺菲（Sanofi）公司已通知Kymera，计划扩大正在进行的化脓性汗腺炎（HS）和特应性皮炎（AD）的2期临床试验，以更快地将这款创新疗法推进至关键性临床研究阶段。 KT-474（SAR444656）是一款潜在“first-in-class”的IRAK4降解剂 ，正在开发用于治疗HS、AD等有显著患者需求的免疫炎症疾病，及其他潜在疾病。 IRAK4是myddosome蛋白复合体中的关键组分，通过白细胞介素-1（IL-1）和toll样受体（TLR）参与调控免疫反应的信号传导过程。

Life Molecular Imaging与Jubilant Radiopharma宣布扩大战略合作伙伴关系和许可协议，以从Jubilant位于阿拉巴马州莫比尔的单一光子发射计算机断层扫描（SPECT）和正电子发射断层扫描（PET）放射性药物生产基地提供和分销Neuraceq®。Neuraceq®是一种FDA批准的用于检测认知障碍成人患者大脑中β-淀粉样斑块的正电子发射断层扫描（PET）成像剂。该产品在临床常规中使用，也是评估治疗资格和临床试验入组的新批准抗淀粉样蛋白药物或神经退行性疾病药物开发的强大成像生物标志物。此次合作旨在满足对β-淀粉样斑块检测日益增长的需求，以确认新疗法的资格，并支持神经退行性疾病药物的开发。

Arcutis公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准ZORYVE（罗氟米拉斯特）乳膏0.15%的新药补充申请（sNDA），用于治疗6岁及以上成人和儿童轻至中度特应性皮炎（AD）。ZORYVE是一种每日一次、不含类固醇的乳膏，可快速清除疾病并显著减少瘙痒，专为长期疾病控制而开发。该乳膏在临床试验中表现出快速、显著和持续的瘙痒减少，并在第一剂应用后的24小时内观察到。Arcutis计划在7月底前通过主要批发商和皮肤科药房渠道广泛提供ZORYVE乳膏0.15%，作为新的治疗选择。

Illumina公司宣布收购Fluent BioSciences，一家专注于开发新兴且具有高度差异化的单细胞技术的企业。此次收购标志着Illumina在多组学能力方面的扩展，旨在提升其在DNA测序和基于阵列技术的全球领导地位。收购后，Illumina将拥有更广泛的单细胞技术，以支持其高度可扩展的产品线。

Octagos Health，一家领先的AI驱动的心脏设备监测解决方案提供商，成功筹集了超过4300万美元的投资资本，投资方包括摩根士丹利扩张资本、Mucker Capital和其他战略投资者。这笔资金将加速公司利用人工智能革命化心脏护理和提供全面患者监测服务的使命。Octagos Health提供AI驱动的平台，为心脏设备（起搏器、除颤器、便携式监测器、消费级可穿戴设备和其它方式）患者提供持续监测和数据分析。公司的Atlas AI技术确保在检测临床相关事件、自动化医生工作流程和帮助医疗保健提供者做出明智决策方面具有高准确性和灵敏度。该平台具备全面功能，包括与电子健康记录（EHR）的无缝集成和可定制报告功能，成为心脏病学实践的优选。投资将帮助公司加速平台改进、扩大商业团队和运营，并继续在心脏护理的关键领域，如便携式监测器、消费级可穿戴设备和睡眠领域扩展。