2026 年 2 月 24 日， BioMarin 制药在 2025 年四季度财报中发布重磅消息：正式宣布撤市旗下首款 A 型血友病一次性基因疗法 Roctavian 。 这一决定距离公司进一步缩减该产品支持仅过去三个月，而此前公司为剥离 Roctavian 开展的全面寻找买家行动最终以失败告终，此次撤市也让 BioMarin 在 2025 年四季度计提约 2.4 亿美元相关费用，这款曾被寄予厚望的明星基因疗法，终究折戟商业化赛道。 事实上， BioMarin 想要剥离 Roctavian 的想法早有端倪。

近日，我校生命科学学院余国营教授与王兰教授团队在国际生物学期刊《国际生物科学杂志》 International Journal of Biological Sciences 上发表题为 PTPN1 Regulation via YBX1–PTBP1 Interaction Promotes Fibroblast Activation and Fibrotic Remodeling in the Lung 的研究论文。 肺纤维化是一种缺乏有效治疗手段的慢性进展性肺病。 动物实验进一步证实，降低 YBX1 的表达可有效抑制成纤维细胞活化与肺纤维化进展。

在B-ALL的NGS MRD检测中，IG重链（IGH）价值更大，更具有预后意义，这一点已被多篇文献所证实，也逐渐成为行业内专家共识。 轻链IGL/IGK/IGKDE的独特性不如IGH，是相对不可靠的预后标志物，但如何区分轻链中有价值的癌细胞克隆与背景克隆，目前尚无定论。 这将提高基于IGK重排监测MRD的可靠性，对于优化NGS MRD监测和优化后续治疗决策至关重要。

达石药业（广东）有限公司（下称“达石药业”）今日宣布，已与美国新锐生物制药企业Slate Medicines, Inc.（下称“Slate Medicines”）达成独家授权合作，将公司自主研发的、潜在同类最佳的、靶向垂体腺苷酸环化酶激活多肽(PACAP)的单克隆抗体DS009（Slate Medicines命名为SLTE-1009）的全球（大中华区除外）临床开发及商业化权利独家许可给对方，用于偏头痛等头痛疾病的预防治疗。 DS009成为我国首个“出海”的原研非阿片类生物镇痛药。 偏头痛全球患病率达 14%，是严重危害人类健康的慢性神经血管性疾病。

中国创新医械，已经站在了全球投资市场的主战场。 进入 2026 年，沉寂四年的创新医疗器械，终于迎来属于自己的小热点。 2 月 5 日，创新医疗器械公司北芯生命，在科创板挂牌上市，成为近两年来，首家通过科创板第五套标准上市的医疗器械企业。

关于个性化基因治疗的法规框架，似乎又有新变动了。 最近，FDA新放出了一份关于个性化基因治疗的监管路径草案，还为此特别开了一个新闻发布会，更找了顶头上司HHS部长小罗伯特·肯尼迪站台。 肯尼迪在2月23日的新闻发布会上 表示：个性化治疗不会再是理论上的， 同一基因中有100个不同突变的疾病不再需要100次临床试验。

近日，中国生物上海生物制品研究所张弛课题组联合英国伦敦癌症研究院，在国际权威期刊Nature Communications发表重要研究成果，首次系统阐明APOBEC3B核酸编辑酶在雌激素受体通路中的关键作用，揭示肿瘤细胞通过“主动制造可控突变”加速进化并产生耐药性的分子机制，为深入理解雌激素受体信号、基因组不稳定性以及乳腺癌发生发展提供了新的理论基础。 研究发现，肿瘤细胞基因组并非被动积累突变，而是在靶向治疗等特定压力下主动制造适量基因变化，使自身能够更快适应治疗环境。 APOBEC3B是乳腺癌细胞中高度表达的一类核酸编辑酶，它会在细胞的关键基因区域制造可控的DNA突变。

2025 年第四季度财务业绩：。 营收 11.44 亿美元，按报告数据计算增长 12% ；按有机增长（按固定汇率计算）增长 9%。 报告净亏损 2.76 亿美元，调整后净利润 6400 万美元。

一场以成本分析为名的价格绞杀。 兽药招投标采购程序的设计初衷并不坏。 它要求对产品的物料构成和生产制造成本进行详细分析，听起来像是在精打细算。

根据中国兽药基础数据库，从1-12月全年累计批签发数据来看，多数疫苗品种均同比增长，具体来看，其中猪用疫苗方面，口蹄疫疫苗、圆环疫苗、伪狂犬疫苗、猪瘟疫苗、胃腹二联疫苗、猪乙脑疫苗分别同比+6.4%、+13.0%、+5.1%、+11.7%、+21.3%、+7.9%，仅蓝耳疫苗、猪细小疫苗分别同比-3.7%、-4.5%；禽用疫苗方面，禽流感三价苗、新城疫疫苗、鸭传染性浆膜炎疫苗分别同比+22.8%、+8.8%、+17.3%，马立克疫苗同比-3.6%；反刍疫苗方面，布病疫苗同比+61.6%，小反刍兽疫疫苗同比-16.2%；宠物疫苗方面，国产狂犬疫苗、国产猫三联疫苗分别同比+22.1%、+32.3%。 养殖盈利、出栏增长、疫病、新产品等多重因素助力增长。 从品种上来看，25年全年，猪用疫苗中增速相对较快的是经济类产品圆环疫苗、以及必免品种猪瘟疫苗，推测或因大多数时间养殖盈利、猪出栏增加以及圆支二联疫苗等新产品贡献等共同带动，增速较为平稳的是强制免疫的口蹄疫疫苗以及必免品种伪狂犬疫苗，而母猪专用产品或者母猪为主使用的产品中，增速最快的依旧是胃腹二联疫苗，其次猪乙脑疫苗也取得一定增长，其中仔猪腹泻问题增多或是胃腹二联疫

DS009成为我国首个“出海”的原研非阿片类生物镇痛药。 偏头痛全球患病率达 14%，是严重危害人类健康的慢性神经血管性疾病。 现有抗 CGRP 抗体药物对 30%~60% 的患者治疗无效，临床存在巨大未满足需求。

港股To B机器人板块极为罕见的成功实现盈利的企业。 本文为IPO早知道原创。 2025年极智嘉 股东应 占 亏损 预计 同比收窄约 96%到99% ，且在 非国际财务报告准则 下实现盈利， 经调整 净 利润 预计 约 2500万元至 4500 万元 ，其主要 由于 2025年 仓储移动机器人解决方案业务进一步提升，带来收入金额明显增加，从而毛利金额也随之增加。

刚刚，君实生物宣布，与德琪医药（ 6996.HK ）达成战略合作， 双方将共同探索君实生物自主研发的 JS207 （抗 PD-1/VEGF 双特异性抗体） 与德琪医药的 ATG-037 （口服 CD73 小分子抑制剂） 在中国大陆肿瘤患者中的联合治疗协同潜力 。 JS207 是君实生物自主研发的重组人源化抗 PD-1 和 VEGF 双特异性抗体，在临床前及临床研究中均显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性及可控的安全性特征。 临床前研究在多个肿瘤模型中验证了其显著的抗肿瘤疗效，并支持其差异化的作用机制。

【2025年2月25日，上海】 近日，尚健生物自主研发的SG301 SC注射（国内首款皮下注射抗CD38单抗） 新增适应症II期IND 获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式受理，注册分类为 1 类治疗用生物制品， 该项目己启动多个自免适应症II期临床试验 。 该注射液的皮下给药剂型的推进，采用了宝济药业重组人透明质酸酶作为技术支撑， 同期多个其他合作品种也先后获批临床试验。 给药方式革新提升治疗可及性，宝济重组人透明质酸酶赋能皮下剂型。

最近，生物制药巨头BioMarin正式宣布将血友病A基因疗法Roctavian（valoctocogene roxaparvovec，BMN 270）全面撤出市场，标志着这款曾被寄予厚望的创新疗法彻底退出商业舞台。 早在2023年6月29日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准其用于治疗严重血友病A成人患者，使其成为全球首个获批用于该适应症的一次性基因疗法。 该疗法采用腺相关病毒AAV5载体，搭载了一个仅251个核苷酸长度的人源肝特异性启动子（HLP），驱动B结构域删除型人凝血因子VIII（FVIII）的表达，并在3’端配备短合成polyA信号。

CAR-NK细胞疗法在治疗肿瘤和 抗体相关 自身免疫疾病中展现出 安全和通用的优势 ， 但 CAR-NK 细胞在体内扩增能力弱、存续时间短、缺乏持久疗效 。 临床上为了提高 CAR-NK 细胞疗效，多采用 高剂量、多 剂 次输注 给药， 导致 治疗 成本显著增加， 加重患者经济负担。 因此，传统的人体组织来源 CAR-NK 细胞疗法面临疗效和成本问题双重挑战。

CRISPR/Cas9 为遗传病治疗带来革命性突破，当前其安全性研究多聚焦脱靶引发的序列改变，往往忽视了对细胞表观基因组及功能的影响。 团队还针对性提出了安全优化策略，为基因编辑技术的安全应用 提供参考 。 超 97% 的非编码区潜藏着基因编辑的隐形风险。