9月8日，NMPA发布的药品通知件送达信息中，多个产品未被批准， 仁合益康集团 的 羧基麦芽糖铁注射液 赫然在列。 该产品在国内仅原研上市， 仁合益康 成为继 先声药业 之后，第二家冲击上市失败的企业。 首仿花落谁家，尚未可知。

Lexicon制药公司宣布，将在即将到来的三个医学会议上展示其研究性AAK1抑制剂Pilavapadin治疗糖尿病周围神经病变疼痛（DPNP）的临床数据。这些数据将在NeuroDiab、欧洲糖尿病研究协会（EASD）和Arrowhead第19届疼痛治疗峰会上进行展示。Pilavapadin是一种独特的基因科学方法发现的、每日一次口服的强效小分子AAK1抑制剂，能够抑制参与疼痛信号传导的神经递质的重摄取和循环，而不影响阿片途径。Lexicon公司的研究表明，Pilavapadin在神经病变疼痛模型中表现出中枢神经系统渗透和减少疼痛行为，而不影响阿片途径。Lexicon制药公司致力于开发能够改变患者生活的创新药物，其基因组学靶点发现平台Genome5000™已识别出100多个具有显著治疗潜力的蛋白质靶点。

ProofPilot公司宣布将于2025年9月22日在波士顿芬威公园举办首届CORE研讨会，旨在解决临床试验招募和参与中的难题。此次研讨会将聚焦于为制药和生物技术公司提供具体策略和解决方案，以改善临床试验。研讨会将包括主题演讲、圆桌讨论以及Change Agent奖项颁发，旨在表彰推动临床研究变革的个人。ProofPilot公司致力于通过其临床经验平台简化临床试验的启动和管理，降低患者负担，提高临床试验的质量。

9月8日，国家药监局综合司就《处方药网络零售合规指南》向社会公开征求意见，旨在进一步增强药品网络销售相关方的合规意识、能力，规范处方药网络零售行为。 新的征求意见稿比2022年的《药品网络销售监督管理办法》多了很多细化的内容。 这份文件共46条，涵盖药品网络零售企业资质，医药服务能力及人员配备，企业在药品采购、储存、销售、运输等环节的质控，就连线上买药时，药品信息展示、审方数量、促销活动都作了明确的规定。

9月10日晚，《纽约时报》披露了一项特朗普政府正在草拟的行政令，内容主要涉及三方面：让抗生素制造回流美国、 对中美药企BD交易多加一道安全审查、 对中国临床试验更严格要求且收更多钱。 创新药BD交易被盯上。 上述草案中最引人关注的，是针对中美企业创新药BD的限制条款。

近日，强生公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准 INLEXZO（吉西他滨膀胱内给药系统）上市。 这款创新疗法专门针对经卡介苗（BCG）治疗无效的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者，具体为伴原位癌（CIS）、伴或不伴乳头状肿瘤的成年患者， 为这类面临 “要么接受膀胱切除手术，要么缺乏有效治疗” 困境的患者，提供了首个可实现膀胱保留的局部长效给药方案。 中国国家疾控中心2024年发布的数据显示，我国膀胱癌发病率近十年上升了37.6%，且年轻化趋势明显。

文 l 云享小助手 验证工程细胞的单克隆源性是生物制药开发中至关重要的一个环节，包括单克隆抗体和重组蛋白。 大多数重组蛋白类药物由哺乳动物细胞表达生产，其中CHO细胞的使用较为广泛。 此过程确保了产品的一致性、质量和安全性，符合FDA和CDE等监管机构的严格要求。

美国食品和药物管理局（FDA）肿瘤卓越中心的专家尼古拉斯·理查森博士（DO, MPH）已加入全球生物标志物驱动的临床研究和开发领导者Precision for Medicine，担任临床开发副总裁。理查森博士在儿科血液病学和肿瘤学领域拥有丰富的经验，此前曾在美国FDA血液恶性肿瘤2分部担任副总监，负责监管淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病（CLL）和多发性骨髓瘤等血液恶性肿瘤的治疗药物开发。在新的职位上，理查森博士将负责与生命科学公司合作，推进其药物、生物制剂、细胞和基因疗法的临床开发。他在FDA的九年工作经历使他对监管策略有深刻的理解，特别是在CAR-T细胞疗法、双特异性抗体和T细胞结合剂的开发方面。理查森博士的加入将有助于加速公司针对血液恶性肿瘤的治疗方法。

2025年9月11日，上海 - YolTech Therapeutics，一家专注于体内基因组编辑疗法的临床阶段生物技术公司，今日宣布完成约4500万美元的B轮融资，由阿斯利康-中金医疗投资基金领投。这笔资金将支持YolTech推进其临床项目和全球战略执行。YolTech创始人兼首席执行官吴宇轩博士表示，这笔融资标志着公司向变革性疗法迈进的重要里程碑。公司致力于将前沿的基因编辑科学转化为全球患者的实际治疗方案。YolTech Therapeutics成立于2021年，致力于推进下一代体内基因编辑疗法，旨在实现一次性治疗。公司已建立了一个全面集成的平台，包括专有的CRISPR核酸酶（YolCas）、碱基编辑器（YolBE）和先进的脂质纳米颗粒递送系统（Yol-LNPs），能够在广泛的疗法领域实现精确、高效和特定组织的基因编辑。2024年，YolTech的领先项目YOLT-201，一种基于CRISPR的ATTR疗法，成为中国首个进入I/IIa期临床试验的体内基因编辑疗法。自那时起，公司已推进了四个临床阶段项目，针对ATTR、家族性高胆固醇血症（HeFH）、原发性高草酸尿症1型（PH1）和β-地中海贫血/镰状细胞病

Cellectar Biosciences与ITM Isotope Technologies Munich SE达成供应协议，旨在支持Cellectar的Actinium-225（Ac-225）标记的磷脂醚（PLE）放射性药物候选药物的 临床开发。其中包括CLR 121225，这是一种新型Actinium-225标记的PLE，正在研究用于治疗实体瘤，包括胰腺癌。Cellectar的专有PLE递送平台允许设计和开发新型放射性药物，这些药物可以选择性靶向和根除癌细胞。ITM利用其二十年的同位素制造经验，扩大Ac-225的供应，以确保快速、可靠的同位素交付。该协议反映了Cellectar对确保持续、高质量Ac-225供应的战略承诺，以推进其管线候选药物并充分探索这种靶向α疗法对癌症患者的潜在益处。

近年来，免疫检查点抑制剂在妇科肿瘤的临床探索中取得了长足进步。 其中，在2024年、2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会中，国内自主研发的PD-L1抑制剂贝莫苏拜单抗均报告了在子宫内膜癌中的临床研究成果。 "安得长久，共赋卫来——CSCO肿瘤免疫创新项目"聚焦于肿瘤免疫治疗的前沿进展与创新方向，为推进中国肿瘤免疫治疗事业注入了强劲动能。

引言：我国近2/3的前列腺癌患者初诊时已处于晚期，诊疗形势不容乐观。 其中mHSPC阶段作为前列腺癌进展的关键节点，也是治疗干预的重要时间窗口。 今年的学术大会呈现了多项晚期前列腺癌的重磅研究，达罗他胺在mHSPC领域持续高质量输出，多项研究顺利入选。

在非小细胞肺癌（NSCLC）的精准治疗版图中，EGFR靶向治疗已实现革命性突破，但对于携带罕见突变（uncommon mutations）的患者而言，长期以来他们如同身处“治疗孤岛”。 这类被称为 “少数派” 的患者，约占EGFR突变总数10%-15%，涵盖G719X、L861Q、S768I以及外显子20插入（Exon20ins）等多种复杂突变类型。 如今，随着新型靶向TROP2的ADC药物——芦康沙妥珠单抗（Sac-TMT）的出现，这一局面正逐步在被改写。

在非小细胞肺癌（NSCLC）中，间质上皮细胞转化因子（MET）扩增已被确认为一种独立的致癌驱动因素。 其既可表现为原发性驱动基因突变，约见于1%-5%未经治疗的NSCLC中，且与吸烟史存在密切关联；亦可作为酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）治疗后获得性耐药的重要机制之一 1 。 2025年9月10日卡马替尼在中国成功获批新适应症，用于治疗携带间质上皮转化因子(MET)外显子14跳跃突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者 。

Zymeworks Inc近日日宣布， 自愿终止TCE ZW171的临床开发 。 ZW171是MSLN/CD3双抗，MSLN是一个公认但在历史上具有挑战性的靶点。 终止ZW171临床开发的决定基于其Ⅰ期临床试验剂量递增部分已完成对卵巢癌和非小细胞肺癌患者的计划队列研究。

LALA 技术是抗体工程中的一个关键方法，主要用于改造抗体的 Fc 区域。 Fc 区域是抗体与免疫系统其他组成部分（如补体系统和 Fc 受体）相互作用的部分。 LALA 技术通过引入特定的突变来改变 Fc 区域的性质，从而调控抗体的功能。

美容医疗诊所Marvel Cosmetic Med Spa近日宣布，其已与一家专注于提升全国一流医疗美容运营平台的战略买家达成交易。此次交易由Viper Partners担任Marvel Cosmetic Med Spa的独家财务顾问。这次战略合作对Marvel Cosmetic Med Spa来说是一个重要的里程碑，因为它与战略买家的使命相一致，旨在扩大纳什维尔市场的尖端治疗、运营卓越和以患者为中心的护理。在战略买家的支持下，Marvel Cosmetic Med Spa将加速增长，提升服务范围，并在竞争激烈的美容市场中实现长期可持续发展。Viper Partners总裁Samir Qureshi表示，他们对代表Marvel Cosmetic Med Spa完成此次交易感到自豪，并期待着与战略买家的合作将带来新的增长和创新机会。此次交易凸显了私募股权和战略伙伴关系在美容领域的增长势头，因为实践寻求扩大其地理足迹、多元化服务范围并利用经验丰富的合作伙伴的运营专业知识。