化疗耐药 是 导致癌症治疗失败和患者死亡的主要原因 。 传统观点聚焦于肿瘤细胞自身的基因突变和修复机制。 但肿瘤微环境，尤其是肿瘤血管如何响应化疗并驱动耐药，其具体机制仍未明晰。

Catel-Manzke综合征 是一种罕见的骨骼发育不良，临床表现多样，包括身材矮小、心脏缺陷、小或后缩下颌、腭裂以及手指畸形 【1】 。 其致病基因为 TGDS ，因其与细菌dTDP-D-葡萄糖4,6-脱水酶 （dTDP-D-glucose 4,6-dehydratase） 同源而得名 【2】 ，但TGDS在哺乳动物中的具体功能长期未被明确。 此外，TGDS与UDP-木糖合酶 （UXS1） 具有25%的氨基酸同源性，而UXS1可以生成UDP-木糖，这在GAG合成初期及蛋白糖基化过程中至关重要 【4】 。

2025年的中国原料药行业，正经历一场从规模扩张到质量升级的深刻变革，上半年价格下行的市场压力之下，隐藏着产业结构性升级的巨大机遇。 2025年上半年，原料药行业面临严峻挑战。 2025年全球原料药市场规模预计突破4300亿美元，中国凭借产业链优势占据约 36%份额 。

为充分发挥海南自由贸易港及海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的生物医药政策优势，进一步释放“先行先试”制度活力，推动国内外生物医学新技术企业与乐城先行区开展多层次、多形式的合作交流，8月30日，乐城先行区生物医学新技术政策推介会暨第一批企业集中签约大会在乐城举行。 大会上， 乐城先行区管理局与13家国内头部生物医药企业达成签约合作，预计总投资不少于30亿元。 •浙江生创精准医疗科技有限公司。

联邦制药(03933)2025年上半年收入同比增加4.8%至75.2亿元(人民币，下同)，股东净利润同比增加27.0%至18.9亿元，但如剔除与诺和诺德(NVOUS)授权协议获取的14.3亿元首付款外，公司的产品销售收入及盈利逊于市场及该机构的预期。 分板块看，制剂板块的产品销售收入同比增加6.1%至25.4亿元，但中间体与原料药收入分别同比下降23.1%与27.0%。 该机构表示，中间体与原料药业务的销售收入下半年有望逐步企稳。

9月4日，非降解分子胶疗法发现与开发领域的领导者 Rapafusyn Pharmaceuticals 瑞福信医药科技 （以下简称“瑞福信”或“Rapafusyn”）宣布成功完成超额认购的A轮融资，融资总额达 4400万美元，其中包括此前到位的2400万美元。 本轮新增投资方 博远资本(BioTrack Capital) 与 涌金资本(Yonjin Capital) ，与老股东 本草资本 、 比邻星创投 及 龙磐资本 共同参与。 其核心技术RapaGlues™——是一种独特的非降解性分子胶，专注于攻克 “难成药靶点”问题。

你永远可以相信复宏汉霖PD-L1 ADC产品HLX43的潜力。 正是看到了HLX43背后的巨大潜力，复宏汉霖正在全速推进HLX43多适应症探索的临床，目前为止已经开展了8项II期POC，涵盖非小细胞肺癌、头颈癌、鼻咽癌、胃癌、结直肠癌、食管癌等；尽管辉瑞同类产品PF-08046054率先全球三期临床，但HLX43在初步疗效和市场潜力上（不限PD-L1表达的NSCLC全人群）更具优势，有望通过潜在BIC和公司立足于中国并辐射全球的高效临床执行力，成为未来全球同赛道市场的Game Killer。 在过去第一代IO如PD-(L)1抗体经治的实体瘤患者中，无论是ADC又或者新一代靶向治疗，多少都会面临依赖生物标志物筛选、耐药、安全性不佳、适应症受限等各类问题；比如部分PD-1组合双抗对PD-L1低表达实体瘤患者响应率不佳，再如部分强效ADC管线ORR惊艳，却无法转化为生存期获益，高毒性使大量患者停药或退出试验。

2025年8月，5个1类新药、11个改良型新药申请上市，252个品种按新分类仿制申请申报，其中49个品种暂无国内仿制获批，瑞维那新吸入溶液仿制申报企业最多，有8家，石药欧意药业仿制申报品种数最多，有6个；22个存量品种有企业申报一致性评价；4个1类新药首次获批上市，3个生物类似药获批；10个品种首家过评，其中5个为首仿。 2025年8月有5个1类新药申请上市，化学药有4个，中成药有1个。 2025年8月改良型新药上市申请承办情况。

“这每一分医保基金，都是老百姓捧在手里的‘看病钱’‘救命钱’。” 这句朴实的话，道尽了医保基金在千万家庭的分量。 从源头拧紧基金规范使用的“安全阀”。

美通社消息：耐世特汽车系统与苏州工业园区管委会正式签署备忘录，以设立耐世特亚太总部苏州智能制造项目。 根据备忘录，耐世特将在苏州购置土地，建设一座全新的、先进的智能制造基地。 该项目规划用地10公顷，建筑面积约7万平方米。

诺和新元与 UPL 在阿根廷新推出的接种剂 Nitragin Genesis ，结合了两种微生物——慢生根瘤菌和固氮螺菌，两菌种实现了协同效应，可使大豆产量提高 7-10% ，相当于每公顷增产 400 公斤。 该产品可混合接种，简化了种子处理过程。 据诺和新元介绍，田间试验表明，与传统接种剂相比，施用 Nitragin Genesis 的产量增幅达到两位数百分比。

药物靶标识别与验证是新药研发的首要环节，其关键挑战在于筛选出同时满足疾病机制关联性、结构可靶向性及成药潜力的生物分子靶标。 通过早期且全面的靶标验证，可明确建立靶点调控与疾病治疗效应的因果关系。 在复杂疾病治疗领域，靶标发现技术与药物设计方法的协同应用，不仅提升了药物的靶向性和治疗效力，更推动了医药研发范式从“广谱治疗”向“精准干预”的转型。

8月30日，据CDE官网显示，安徽四环科宝制药有限公司 提交的3类化学仿制药 盐酸二甲双胍口服溶液 上市申请已获受理。 盐酸二甲双胍是一种经典的双胍类口服降糖药，自20世纪50年代获批以来，因其疗效确切、安全性高且成本低廉，成为全球2型糖尿病一线治疗的基石药物。 于1992年获批进入我国。

本周， 全球知名药 企默克集团（Merck KGaA）任命David Weinreich为其医疗健康业务领域全球研发负责人兼首席医疗官。 David Weinreich在生物制药领域资历颇深，在研发领域拥有丰富经验和出色业绩。 在超过 20 年的职业生涯中，他成功带领团队在多个治疗领域研发出 15 款获全球批准的药物。

其中，以 双抗 ADC 为代表的下一代 ADC 技术更是研究的焦点。 而就在一个月前，百利天恒刚刚宣布 BL-B01D1 在鼻咽癌的 3 期临床试验中期分析达到主要终点，标志着 全球首款双靶点 ADC 完成 3 期临床 POC ，即将申报上市。 双抗 ADC 被视为下一代 ADC 技术的重要演进方向。

近期，该赛道取得了诸多更新进展。 在融资方面，8 月份，专注于 In vivo CAR-T 及工程化细胞靶向递送的 虹信生物完成近亿元 Pre-A+轮融资 ，用于核心产品 HN2301 的 IND 申报及 IIT 临床研究； 茵冠生物完成数千万元新融资 ，并引入了海外资源整合的战略投资者，以推动其细胞创新药物的临床研发进程； 夏同生物完成 A+轮融资 ，全力推动该公司在神经脱髓鞘疾病 iPSC 细胞治疗领域的产品研发和临床试验进程。 血霁生物自主研发的「巨核细胞注射液」的 IND 获美国 FDA 正式批准，用于治疗肿瘤治疗引起的血小板减少症。

本期专访特邀 北海康成药政事务高级副总裁张苒 女士，结合其参与罕见病与儿童用药指导原则起草、主导全球注册及License-in项目的丰富经验，深度分享中国药企在注册领域的突围逻辑。 本次专访围绕四大维度展开：政策红利转化为研发动力的关键逻辑、全球注册与 License-in的挑战及破局案例、三地IND批准与临床豁免的实战经验，以及对年轻RA从业者的能力建议，为行业提供从政策解读到全球注册的实操指南。 张老师，您曾深度参与药品审评中心相关罕见病、儿童用药指导原则编纂起草工作，在您看来，政策红利如何真正转化为研发动力。