3 月 31 日，阿斯利康公布其低磷酸酯酶症（HPP）在研酶替代疗法 efzimfotase alfa（ALXN1850）全球 Ⅲ 期临床最新进展：项目整体虽呈现积极信号， 但针对未使用过 Strensiq 的 12 岁及以上青少年、成人开展的关键 HICKORY 试验未达主要终点， 令这款备受期待的罕见骨病新药前景蒙上阴影。 efzimfotase alfa（ALXN1850）属于在研酶替代疗法（ERT），拟用于 2 岁及以上广泛 HPP 患者，包含无明显骨骼症状的患者。 药物通过每两周一次皮下注射，补充引发 HPP 疾病的缺陷碱性磷酸酶（ALP）活性。
2026-06-05
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