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SCIENCE CHINA Life Sciences | 广州健康院合作发现铱(III)配合物通过线粒体重塑调控细胞命运前沿研究2026年4月3日，中国科学院广州生物医药与健康研究院细胞器与干细胞研究组与多单位合作在 SCIENCE CHINA Life Sciences 发表题为 A new role of Iridium(III) Complexes in regulating pluripotency acquisition via mitochondrial remodulation 的论文。 该研究不仅揭示了铱(III)配合物调控线粒体-细胞核之间的信号交流的全新模式，而且为小分子化合物诱导细胞命运提供了“金属离子”的新思路。 铱在现代医学尤其是肿瘤领域的应用日益广泛，其中铱（III）配合物作为新型抗癌分子，兼具强效抗癌活性与低毒性优势。
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齐鲁制药注射用硫酸多黏菌素B（泰治宁®）获批上市，耐药菌治疗再添新选择审批动态
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CLO，下一风险引爆点前沿研究私募信贷市场的动荡已从BDC（商业发展公司）蔓延至更广泛的信贷生态系统。 尽管摩根大通CEO戴蒙认为其暂不构成系统性风险，但巴克莱和瑞银的最新研报揭示了一个被忽视的盲点： 私募信贷与抵押贷款凭证（CLO）市场的深度绑定。 随着业务发展公司（BDC）面临巨额赎回，私募信贷估值可能从“按模型计价”被迫转向“按市值计价”，投资者需警惕底层资产（尤其是软件/SaaS贷款）价格下跌带来的净值冲击。华尔街见闻2026-04-07CL
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100% 预防女性感染！一年两针，吉利德 HIV 神药杀入中国优先审评审批动态今日，CDE官网显示，吉利德 来那帕韦钠 拟纳入优先审评，用于与安全的性行为相结合，对于感染风险较高的成人和青少年（体重至少在 35kg以上）进行暴露前预防，以降低通过性行为感染 HIV-1的风险。 来那帕韦钠（Lenacapavir Sodium），由吉利德科学公司（Gilead Sciences, Inc.）研发，是全球首个获批的 HIV-1衣壳蛋白（HIV-1 capsid）抑制剂， 该药物以 “一年仅需给药两次” 的超长效给药方案，在HIV 治疗 与 预防 两大领域均实现了重大突破。 一、医学界的“诺贝尔奖”。
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维瓦生物庆祝与欧洲药物发现社区合作15周年，强化区域承诺交易并购维瓦生物在2026年4月7日宣布，庆祝与欧洲药物发现社区合作15周年，并重申其对该地区的承诺。公司通过运营稳定性、持续增长和可扩展的合作，致力于成为欧洲生物制药领域结构演变时期的关键合作伙伴。维瓦生物被视为不仅是服务提供商，更是可靠的合作伙伴，其英国分部和区域团队确保欧洲合作伙伴在整个药物发现生命周期中获得响应迅速、协调一致的支持。为了帮助合作伙伴在从先导化合物发现到候选药物命名的过渡过程中获得更高的技术确定性，维瓦生物优先发展新的平台，成为一个涵盖药物发现、开发和制造的全方位合作伙伴。过去15年在欧洲的发展以非凡的科学成就和基于共同努力的持久信任为标志，维瓦生物希望与更多的药物发现合作伙伴共同分享未来15年的发展。PRNewswire2026-04-07维亚生物科技（上海）有限公司
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PDUFA 为 9 月！全球首个 IIIA 型黏多糖贮积症 AAV 基因疗法 BLA 获得受理审批动态PDUFA 日期为 2026 年 9 月 19 日 ，若顺利获批，UX111 将成为全球首个上市的治疗 MPS IIIA 的疗法。 黏多糖贮积症 III 型又称 Sanfilippo 综合征，是由于硫酸乙酰肝素 （HS，一种糖胺聚糖） 降解过程中所需的四种不同酶的缺陷所致的常染色体隐性遗传病，属于一组溶酶体贮积症。 这些被转导的细胞随后将功能性酶分泌到组织液中，供周围的神经元和其他细胞摄取。医麦创新药2026-04-07MPS IIIA 基因疗法 AAV
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眼底照片+OCT的“视网膜组学”，可提前12年预测青光眼风险前沿研究青光眼作为全球首位不可逆致盲眼病，其高度隐匿性导致多数患者确诊时已发生不可逆视神经损伤。 尽管光学相干断层扫描（OCT）与彩色眼底照相（CFP）已广泛用于临床，但如何从海量成像数据中挖掘具有长期预测价值的综合生物标志物，仍是当前研究的痛点。 从单一参数到多维融合：视网膜组学在青光眼早期预警中的理论基础。
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盐酸多巴胺注射液，上海主供企业换成广东赛烽招标采购今天，上海药事所发布公告，启动国采替补程序， 盐酸多巴胺注射液的原中选 北京阜康仁，主供企业改为 广东赛烽，配送企业为上卫医药业。 就在上周， 北京阜康仁的 盐酸多巴胺注射液， Hetero 的 达格列净片因无法及时供货，被取消中选这个，并被列入违规名单，取消4年国采参与资格。 用摩熵药筛小程 序，查询国采接续 中选价格 。
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新课定档！重构产品基因：AI时代的产品底层逻辑与生存法则前沿研究关注 马蹄社 ， 更早一步 进阶全球化品牌。 “AI原生产品”的下一个增长极究竟在哪。 ZEROTH元点智能创始人。亿邦动力2026-04-07AI
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微创医疗，创始人CEO退位！人事变动公司董事会主席兼执行董事常兆华博士不再兼任公司首席执行官职务 ，但仍以全球运营指导委员会主席和首席科学官身份继续专注于为集团制定总体发展战略规划、打造一体化产业生态及促进前沿科技创新等相关工作 ，从而保障集团的可持续性发展。 公开资料显示，常兆华，男，1963年7月生于山东淄博，生物科学博士。 2022年中国高管薪酬Top50中，占比58%的高管（29位）是来自大健康行业，而常兆华凭借2.33亿年薪“领跑”一众大健企业康高管。医药之梯2026-04-07
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溢价51%！全球首款PWS神药被29亿美元闪电收购交易并购4月6日，Neurocrine Biosciences宣布将以约29亿美元现金收购罕见病药企Soleno Therapeutics。 根据官方公告，交易对价为每股 53 美元，对 Soleno 过去 30 日 VWAP 溢价 51% ，预计 90 天内完成，资金来自现有现金加少量可预付债务，融资不确定性较低。 通过此次交易，Neurocrine将获得药物 Vykat XR 的全部权益，该药是美国首个获批用于治疗Prader-Willi综合征（PWS）相关暴食症的药物，于2025年实现约1.9亿美元销售额。
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ADC卷不动了？1例死亡、34亿收购，DAC正成为MNC的新赌注交易并购过去十年间，全球 ADC 药物 市场经历了高速扩张，但也正面临前所未有的 靶点 管线拥挤。 当前多数在研 ADC 高度集中于 HER2 、 TROP2 等成熟靶点，且有效载荷同质化严重。 其中，降解剂 - 抗体偶联物（ DAC ）被视为极具突破潜力的前沿 技术， DAC 并非概念的简单叠加，而是 不同 modality 的优势互补。
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Nat Rev Genet评论 | 彭耀进团队提出家系基因组数据精准治理新思路专家观点在生命科学与人工智能加速发展的今天，基因组数据正成为解析疾病机制、推动罕见病诊疗和新药研发的重要基础设施。 与一般人群队列数据相比，家系基因组数据不仅包含个体遗传信息，还叠加了血缘关联、代际传递、地理聚集和长期表型信息，因此在致病变异识别、基因型—表型关系解析、遗传机制研究和治疗靶点发现等方面具有独特价值。 文章认为，传统治理逻辑在家系数据场景下面临两方面关键挑战。
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河南牵头34品种联盟集采，有新动静了招标采购河南牵头34品种联盟集采，有新动静，陕西开始填报品种数据。 4月9日-16日，医疗机构填报产品数据，18日前，医保部门审核。 用摩熵药筛小程 序，查询国采接续 中选价格 。药筛2026-04-07河南 集采
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Nat Biomed Eng | 宋春青课题组开发新型pegRNA，突破精准基因编辑瞬时递送效率瓶颈前沿研究基因编辑技术被誉为 “改写生命密码的手术刀”，自诞生以来便深刻改变了生命科学研究与疾病治疗的格局。 从早期的锌指核酸酶 （ZFN） 、类转录激活因子效应物核酸酶 （TALEN） ，到如今广泛应用的CRISPR-Cas系统，基因编辑工具的迭代升级，核心目标始终是 更精准、更高效、更安全地修饰基因组 。 其中，CRISPR-Cas9 技术以其简便性和通用性掀起了基因编辑革命，但传统Cas9技术需产生 DNA 双链断裂，易引发随机插入/缺失 （indel） ，以及 脱靶效应，限制了其在临床治疗中的应用。BioArt2026-04-07Cas9 Nat Biomed pegRNA
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Science｜线粒体“珍珠化”驱动mtDNA拟核均等分布前沿研究线粒体 作为 细胞的能量工厂，携带着一套独立于细胞核的遗传 系统，即 线粒 体 DNA （ mtDNA ） 。 在真核细胞中，每个细胞通常含有数百到上千份 mtDNA ，它们被包装成 拟核 ，沿着线粒体网络 近乎等距均匀 地 分布 ， 这种规则分布对于局部基因表达 和 遗传稳定性至关重要 【1】 。 传统观点认为 线粒体动力学缺陷 被认为会 破坏类核稳态， 但大量证据表明 在 线粒体 融合 分裂受阻 的 细胞中 ，拟核依然能维持一定程度的均匀分布 【2-4】 。BioArt2026-04-07mtDNA 线粒体
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PNAS | 罗曼莉团队揭示lncRNA WFDC21P为肿瘤免疫监视“重启警报”新机制前沿研究核酸感受器是进行肿瘤免疫监视的重要组分，其中RNA感受器 视黄酸诱导基因Ⅰ （ RIG-I ） 在识别异常双链RNA （dsRNA） 并启动干扰素 （IFN） 信号中发挥核心作用。 由于 RNA修饰紊乱、剪接异常及RNA加工与降解缺陷，并伴随RNA聚合酶III及线粒体功能异常， 肿瘤细胞内的 内源性dsRNA往往异常累积。 然而， 肿瘤细胞却通过主动抑制 RIG-I信号通路，使免疫系统难以感知这些“ 警报 ”，进而实现免疫逃逸。
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NSR | 翟巍巍/马亮团队提出RNA速度推断新方法STEER，实现复杂组织异质动力学显式解耦前沿研究然而，在真实生物组织中，往往存在多种细胞动态过程并行发生、相互交织的情况，空间上相邻的细胞也可能遵循不同的动力学规律。 该方法构建了融合时空信息与可解释混合专家机制的深度学习模型框架，突破了传统RNA速度方法对单一动力学系统的依赖，实现了对复杂组织中异质动力学模式的显式解耦。 基于这一设计，STEER不仅能够推断细胞状态的演进方向，还可联合估计潜在时间，以及细胞基因层面的转录、剪接和降解率等动力学参数。BioArt2026-04-07RNA
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一款 First in class 新药拟纳入优先审评招标采购4 月 7 日，CDE 官网显示， 施维雅的 Vorasidenib 片 拟纳入优先审评，用于 携带异柠檬酸脱氢酶-1 （IDH1） 或异柠檬酸脱氢酶-2 （IDH2） 突变的 2 级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤成人和 12 岁及以上儿童患者的手术 （包括活检、次全切除或全切除） 后治疗 。 Vorasidenib 是施维雅在 2020 年通过收购 Agios 公司所得的一款 口服、选择性、高度脑渗透性的双重抑制剂 ，2024 年 8 月，该药首次获得 FDA 批准上市，成为 全球首个 获批上市的 IDH1/2 双靶点抑制剂，也是近 20 年来 IDH 突变型弥漫性脑胶质瘤治疗领域首个创新靶点药物。 FDA 的批准是基于 III 期临床试验 INDIGO （NCT04164901） 的积极数据。
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超 60 亿美元！辉瑞重金引进的 PD-1/VEGF 双抗国内获批多项临床审批动态4 月 7 日，CDE 官网显示，辉瑞申报的 1 类新药 PF-08634404 多项适应症获批临床，包括：1） 联合化疗用于既往未接受过治疗的 转化型小细胞肺癌的一线治疗 ；2） 单药或联合治疗既往未接受治疗的局部晚期或转移性 肾细胞癌 。 据 Insight 数据库统计，截至当前，国内已有 26 个 PD-(L)1/VEGF 抗体药已进入临床研发 （获批临床及以上） ，依沃西单抗是 全球首个且唯一获批上市 的该类药物。 除此之外，还有 5 款 PD-(L)1/VEGF 抗体药已启动 III 期临床，包括 RC148 （荣昌生物/艾伯维） 、 Sotiburafusp alfa （华奥泰） 、SCTB14 （神州细胞） 、 普密妥米单抗 （ BioNTech/BMS ） 和 PF-08634 404 （三生制药/辉瑞 ） 。
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靶点
6,299
企业
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最新年份
靶点
企业
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CD391.57 -
KRAS87.52 -
EGFR77.53 -
PSMA76.5
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江苏恒瑞医药股份有限公司99.5
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华润医药集团有限公司98.17
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正大天晴药业集团股份有限公司97.28
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上海复星医药（集团）股份有限公司96.32
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石药控股集团有限公司95.68
