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已上市国产 AAV 基因疗法登上 Nature Medicine：安全有效治疗血友病

审批动态

已上市国产 AAV 基因疗法登上 Nature Medicine：安全有效治疗血友病

FIX-Padua 是天然 FIX 的高活性突变体，使用靶向肝脏的腺相关病毒（AAV）载体递送 FIX-Padua，能够有效治疗 B 型血友病。信念医药/华东理工大学肖啸教授团队开发了亚洲首个 B 型血友病基因疗法—— BBM-H901 ，在临床试验中显示出了良好的安全性和治疗效果，该疗法已于 2025 年 4 月 10 日在国内获批上市，商品名“信玖凝”。该研究证实了亚洲首个肝脏靶向的 B 型血友病基因治疗产品 BBM-H901 安全可靠，一次治疗后即可快速提升 FIX:C 水平，且能长期稳定保持，为 B 型血友病患者提供了新的治疗选择与临床治愈的希望。

医麦客

2025-11-26

血友病华东理工大学波哌达可基信念医药科技（苏州）有限公司 B 型血友病
美国FDA延长Ascendis Pharma新药申请审评期限

研发注册政策

美国FDA延长Ascendis Pharma新药申请审评期限

丹麦生物制药公司Ascendis Pharma宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已通知该公司，其于2025年11月5日提交的关于儿童成骨不全症新药TransCon CNP（navepegritide）的上市后要求信息，构成了对新药申请（NDA）的重大修订。因此，FDA将PDUFA目标行动日期延长三个月至2026年2月28日。Ascendis Pharma总裁兼首席执行官Jan Mikkelsen表示，公司已回应了FDA的所有未决请求，包括在后期会议中讨论的唯一一项请求——修订上市后研究的方案。Ascendis Pharma致力于与FDA共同努力，尽快完成上市后要求的相关要素，以便尽快将这一创新疗法带给美国患者。

GlobeNewswire

2025-11-26

Ascendis Pharma A/S 注射用TransCon CNP
中国原料药市场稳健增长，产业链重构价值延伸

财报业绩

中国原料药市场稳健增长，产业链重构价值延伸

中国原料药市场规模的扩张，呈现出“总量增长、结构优化”的双重特征。大宗原料药领域，抗生素、维生素等传统品种通过连续制造技术实现生产效率提升，部分企业采用生物发酵法替代化学合成，降低碳排放。中研普华预测，到2030年，特色原料药市场规模占比将超过30%，年均增长率超过12%。

亚太易和

2025-11-26

原料药
维生素原料药行业十五五规划政策解读

研发注册政策

维生素原料药行业十五五规划政策解读

维生素原料药作为连接基础化学工业与大健康产业的核心枢纽，其发展轨迹始终与人类健康需求紧密相连。当前，行业呈现“技术驱动、绿色转型、需求多元”三大特征。维生素原料药行业技术创新分析。

亚太易和

2025-11-26

维生素原料药
行情分析｜磺胺类产品市场全景数据分析

招标采购

行情分析｜磺胺类产品市场全景数据分析

磺胺类药物市场近期呈现回升态势，例如磺胺间甲氧嘧啶钠当前价格区间为185-229，较上个月上涨幅度超百分之五。 2022年11月至2024年11月的均价分别为285、195和219，整体呈现“V型”复苏轨迹。磺胺类药物作为一类重要的抗菌药物，自其诞生以来在医药领域发挥了不可替代的作用。

亚太易和

2025-11-26

磺胺类产品
投资3500万，一药企5吨多肽原料药项目公示

医药投融资

投资3500万，一药企5吨多肽原料药项目公示

近日，近日，江苏德源药业股份有限公司2204车间技改项目在相关网站公示。项目名称：2204车间技改项目。建设单位：江苏德源药业股份有限公司。

亚太易和

2025-11-26

江苏德源药业股份有限公司
EMA更新临床非劣效性与等效性对比指南

临床研究

EMA更新临床非劣效性与等效性对比指南

11月13日，EMA发布《临床试验中的非劣效性对比和等效性对比指南》草案，征求意见截至2026年5月31日。此前EMA曾于2024年2月发布概念性文件，现行非劣效指南还是早在 2005年7月的《非劣效界值选择指南》和 2000年7月的《优效性与非劣效性之间转换的考虑要点》。指南适用范围包括旨在证明疗效优于假设安慰剂（绝对疗效）、与阳性对照药相比非劣效疗效（相对疗效）、风险特征非劣效、生物类似药相似性（比较疗效研究）、治疗等效性以及药效学性质等效。

识林

2025-11-26

EMA
FDA分析儿科药物开发失败原因，剂量选择首当其冲

前沿研究

FDA分析儿科药物开发失败原因，剂量选择首当其冲

FDA CDER部门在10月份发表综述文章《2015-2022年提交FDA的未成功儿科药物研发项目试验回顾》，系统梳理分析了2015至2022年间申报未获批准的儿科药物研发项目。研究聚焦于非肿瘤类儿科药物研发项目，共纳入211种药物，其中有32种（15%）未能获得儿科适应症批准。失败原因主要分为三类：仅未能证明有效性（18种，56%）、仅未能证明安全性（7种，22%），以及同时未能证明有效性和安全性（7种，22%）。

识林

2025-11-26

儿科药物
T细胞命名指南

前沿研究

T细胞命名指南

讲解PPT和原始文献下载方式：公众号内回复“知识星球”。 Guidelines for T cell nomenclature. Nat Rev Immunol. 2025 Nov 18.。

小药说药

2025-11-26

细胞命名指南
线粒体肌病治疗市场稳步增长，新型疗法获批推动市场发展

研发注册政策

线粒体肌病治疗市场稳步增长，新型疗法获批推动市场发展

线粒体肌病治疗市场预计将稳步增长，主要受FORZINITY和KYGEVVI等新疗法的批准、诊断技术的改进以及公众意识的提高所驱动。此外，Sonlicromanol、KL1333、Zagociguat、TTI-0102等新型疗法的预期推出也将推动线粒体肌病市场的增长。报告详细分析了当前的治疗实践、新兴药物、个别疗法的市场份额，以及从2020年到2034年的当前和预测市场规模，按主要市场（美国、欧盟4国和日本）进行细分。报告还强调了诊断技术的改进、投资增加、并购和行业兴趣的增长，以及治疗线粒体肌病管道的扩展等因素对市场增长的推动作用。

PRNewswire

2025-11-26
【靶标】DDR1：单抗、小分子、ADC 齐上阵！

前沿研究

【靶标】DDR1：单抗、小分子、ADC 齐上阵！

DDR家族的发现与DDR1的临床意义。 DDR家族的起源与分类。 ● 亚型差异： DDR属于1990年代初发现的受体酪氨酸激酶(RTKs)超家族，包含DDR1和DDR2两个亚型，均为单向跨膜蛋白，可被I-III型纤维状胶原蛋白激活，但存在关键差异：。

精准药物

2025-11-26

DDR1
斥资3.1亿元投建项目，虫螨腈原药产能将超10000吨

医药投融资

斥资3.1亿元投建项目，虫螨腈原药产能将超10000吨

近日，山东潍坊双星农药有限公司（简称“双星农药”）年产8,000吨虫螨腈原药、6,000吨氯甲基乙醚项目在相关网站公示。项目建成后，将形成总年产过万吨虫螨腈原药生产能力，填补全球虫螨腈原药产能缺口，助力抗性害虫防治，推动农业绿色发展。项目名称：年产8,000吨虫螨腈原药和6,000吨氯甲基乙醚高端化工项目；。

农药资讯网

2025-11-26

原药虫螨腈
先正达异噁唑虫酰胺，新型跨界杀虫剂典范

前沿研究

先正达异噁唑虫酰胺，新型跨界杀虫剂典范

先正达的创新之路，可以溯源至250多年前，而“先正达（Syngenta）”这个名字在25年前才正式诞生。公司新近推出的PLINAZOLIN ® 技术，精准防虫保障丰收，跨界抗疟守护生命。疟疾是全球致命性最强的疾病之一，94%的感染病例集中在非洲，威胁当地居民生命安全和经济发展。

农药资讯网

2025-11-26

疟疾
政策漩涡里的疫苗四强：业绩承压，战略分化

财报业绩

政策漩涡里的疫苗四强：业绩承压，战略分化

• 赛诺菲RSV预防抗体Beyfortus撑起其疫苗板块业绩，将探索在中国多个地区扩大应用；。 • 辉瑞疫苗业绩持续受新冠产品影响，正在美国以外市场寻求机会。美国疫苗信任危机愈演愈烈，赛诺菲、GSK、默沙东和辉瑞这四家全球第一梯队疫苗公司业绩承压。

研发客

2025-11-26

GSK PLC Merck Sharp & Dohme Ltd Pfizer Inc Sanofi SA
华盛顿Coordinated Care提供超1800万份餐食，应对粮食不安全挑战

医投速递

华盛顿Coordinated Care提供超1800万份餐食，应对粮食不安全挑战

华盛顿州管理护理组织Coordinated Care自2020年以来已提供超过1800万份餐食，包括医疗定制餐食，作为其应对粮食不安全策略的一部分。这一持续进行的倡议是其承诺增加健康食品获取途径的证明，尤其是在最近补充营养援助计划（SNAP）和妇女、婴儿及儿童特别补充营养计划（WIC）的近期中断导致数百万美国人面临获取营养餐食的挑战之际。根据美国农业部（USDA）的数据，目前全国约有4740万人面临粮食不安全，其中包括1380万名儿童。Coordinated Care的“一百万餐食”活动始于COVID-19大流行期间，并逐年超额完成目标。通过与Second Harvest、Northwest Harvest、Emergency Food Network、Lifelong、Eloise's Cooking Pot、Mill Creek Food Bank、Farestart等社区内值得信赖的合作伙伴合作，以及最近员工志愿者工作的贡献，实现了这些令人瞩目的成果。除了“一百万餐食”活动外，Coordinated Care还为他们的Medicaid会员开发了Coordinated Care Harvest Bucks

PRNewswire

2025-11-26

Centene Corp
罗布·托马斯领衔庆祝iHeart Media和基因泰克合作伙伴之夜，助力狼疮研究

医投速递

罗布·托马斯领衔庆祝iHeart Media和基因泰克合作伙伴之夜，助力狼疮研究

2025年11月25日，纽约 - 狼疮研究联盟，全球最大的狼疮研究私人资助者，举办了其年度的突破之夜活动，筹集超过280万美元以帮助世界摆脱狼疮的困扰。活动由CBS新闻纽约的获奖记者娜塔莉·达杜奇和气象学家托尼·萨迪库共同主持，iHeartMedia公司的下午主持人Maxwell也参与了此次活动。活动表彰了与狼疮抗争的人士及其支持者，并邀请了国际知名的、多次获得格莱美奖的艺术家罗布·托马斯进行表演。活动庆祝了狼疮患者自疾病开始以来所取得的巨大进步，包括新的治疗方法、来自狼疮研究联盟社区的支持、新的参与方式以及新的对未来的乐观态度。艺术家和狼疮战士Shanelle Gabriel通过她的诗歌《带着狼疮生活》展示了狼疮如何塑造了她的生活梦想，以及研究进展如何帮助她反击。今年的庆典表彰了许多对狼疮研究做出贡献的人士。整个晚上充满了希望和力量，帝国大厦的灯光在纽约市天际线上闪烁着红色和紫色，以提高对狼疮的认识。狼疮研究联盟的总裁兼首席执行官阿尔伯特·T·罗伊表示，他们的庆典恰当地献给了创新之心，因为激情和同情心推动着他们的组织不断前进。

PRNewswire

2025-11-26

Genentech Inc
国际听力协会鼓励听力受损者采取行动享受节日

医投速递

国际听力协会鼓励听力受损者采取行动享受节日

随着年底的临近，国际听力协会（IHS）提醒听力受损者在家庭、朋友和同事的拥挤聚会季节中，可以通过采取行动解决听力问题，自信地享受节日。IHS主席Michael Andreozzi表示，听力受损者在节日聚会中可能会因为背景噪音而感到压力，并可能因为否认而难以承认。他建议通过预约听力评估作为解决问题的第一步，并强调有资质的听力辅助专家可以提供帮助。美国听力损失协会（HLAA）也提供了一些节日季节的实用建议，包括请求特定的座位安排、使用适当的听力辅助设备以及在需要时休息。此外，所有人都可以通过了解听力受损者的需求来帮助他们，例如减少背景噪音、与说话者眼神交流并提出帮助。通过这些步骤和建议，可以在家中或办公室的节日聚会中减少压力，提高相互理解。

PRNewswire

2025-11-26