维也纳在第62届时代大会上公布的研究显示，抗APRIL单克隆抗体zigakibart在1/2期研究中表现出作为IgA肾病（IgAN）疾病修饰治疗的潜力。数据显示，zigakibart能显著缓解蛋白尿，稳定肾功能，且安全性良好。该药物通过靶向APRIL通路减少致病性半乳糖的产生，旨在阻止或延缓IgAN的进展。在ADU-CL-19试验中，zigakibart在100周内使蛋白尿减少60%，超过一半患者蛋白尿缓解更深，肾小球滤过率（eGFR）保持稳定。治疗还导致血清免疫球蛋白下降，zigakibart耐受性良好，大多数不良事件为轻度或中度。全球3期BEYOND研究正在评估zigakibart的疗效和安全性。

•宋瑞霖建议逐步放开IIT，加强基础研究转化，实现从“以临床价值为导向”向“以临床需求为源头”转化；。 •张伟建议加大对东南亚、中东等医保支付能力较强地区的布局，分散风险；。 •邵文斌认为中国药企可以加强与美国本土企业的合作，共同应对药品短缺和供应链风险；。

NeuroPace公司宣布与MidCap Financial达成7500万美元的信贷协议，包括6000万美元的定期贷款和1500万美元的循环信贷额度，以偿还CRG Partners IV，L.P.的贷款，并为运营资本和其他企业用途提供资金。此举旨在降低现金利息支出，支持公司业务的持续增长，并扩大患者对RNS系统的访问，投资于关键增长项目，包括服务地点扩展、新适应症、直接面向消费者项目、新产品开发和真实世界证据生成。新贷款协议的到期日为五年，年利率为SOFR加上2%的底限。Armentum Partners担任NeuroPace在该交易中的财务顾问。

Cirius Therapeutics公司在2025年6月4日宣布，将在美国糖尿病协会第85届科学会议上展示其针对胰岛素抵抗相关疾病（包括肥胖/超重和2型糖尿病）的创新疗法新数据。公司的主要产品候选药物0602K（阿泽米格利酮钾）是一种潜在的同类最佳小分子，旨在作为每日一次的口服疗法，专门设计用来选择性抑制线粒体靶点MPC，这在选择线粒体能量底物中扮演核心角色。MPC的抑制重新编程线粒体代谢，降低细胞胰岛素抵抗，并在全身器官中驱动代谢益处。这一显著改善了2型糖尿病的血糖控制，肥胖的身体成分，代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的肝功能和纤维化，以及心血管代谢疾病的预后。0602K已完成7项美国临床试验，包括一项在392名MASH患者（包括有和没有2型糖尿病）中进行的52周安慰剂对照2b期研究和一项在129名2型糖尿病患者中进行的28天安慰剂对照2a期研究。在这些临床试验中，它显著降低了HbA1c和胰岛素水平，并减少了肝脏损伤和MASH，包括在现有GLP-1疗法之上。预临床研究还表明，增加了瘦肌肉质量和功能，以及脂肪组织表型（“坏脂肪”到“好脂肪”）的代谢有益转变，包括增加棕色脂肪组织（“棕色脂肪”）。直接纠

NurExone Biologic Inc.在以色列ISEVR会议上展示了其专有Master Cell Bank（MCB）的细胞制造工艺数据，表明其细胞具有强增殖能力和生物活性，为ExoPTEN等产品的GMP合规生产提供支持。公司计划将制造工艺转移至美国子公司Exo-Top，并期望在2026年启动ExoPTEN的人体临床试验。同时，公司将在即将举行的年度股东大会上寻求股东对其修订后的综合激励计划的批准。

Catalis Dental Lab Partners宣布了其全国扩张的两个重要里程碑：收购犹他州桑迪的Revolution Dental Lab，并将其更名为Pan-Am West，扩大了Pan-Am Dental Lab在西部美国的市场影响力；同时在佛罗里达州杰克逊维尔开设了新的东海岸数字设计中心，以支持JB Dental Lab的持续增长，并增强对整个东部美国临床医生的设计能力。Catalis Dental Lab Partners是一家全国性的领先牙科实验室网络，提供高质量的数字化修复解决方案，通过连接本地实验室与集中式数字工作流程、临床专业知识和对创新、一致性和卓越服务的共同承诺，致力于为牙科专业人士提供支持。这些扩张是Catalis长期战略的一部分，旨在建立一个前瞻性的、全国性的实验室网络，以赋能各个层次的牙科专业人士。

ENT Partners公司宣布收购位于伊利诺伊州克拉伦登希尔斯的知名耳鼻喉科诊所ENT Specialists, Ltd，以加强在中西部地区的业务布局。ENT Specialists由医疗总监安德鲁·舒布凯格尔博士领导，提供包括鼻窦疾病和睡眠呼吸暂停在内的综合耳鼻喉服务已超过30年。此次合作将扩大服务范围，包括过敏治疗、听力服务和门诊CT扫描。秋天，面部整形和重建外科医生辛西娅·德克博士将加入，提供一般耳鼻喉护理和美容及复杂面部重建手术服务。ENT Partners首席执行官吉姆·费因斯坦表示，这次收购符合公司扩大中西部地区顶级耳鼻喉护理服务的愿景，并与姐妹公司Suburban Otolaryngology在伊利诺伊州伯温的协同效应。ENT Partners致力于支持医生提供全面的耳鼻喉患者护理，通过减轻行政负担和运营干扰来促进诊所增长。

Continuity Biosciences, LLC宣布收购Focal Medical, Inc.，一家位于北卡罗来纳州的生物制药公司，该公司是局部化疗领域的先驱，采用离子导入技术。Focal Medical开发的平台能够通过离子导入技术将化疗药物直接递送到肿瘤，提高药物局部浓度同时减少全身毒性。Focal Medical的主要产品，用于胰腺癌治疗的离子导入装置，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验（IND）批准，并计划今年开始1b期临床试验。此次收购使Continuity Biosciences获得Focal Medical的所有专利、离子导入技术平台、专业设备和科学知识，以及与北卡罗来纳大学查珀希尔分校的许可协议。Focal Medical的创始人和关键科学家也将加入Continuity Biosciences，并扩大其在北卡罗来纳州卡里市的研究和开发中心。

真核生物 mRNA 前体可通过可变剪接 （ alternative splicing ） 生成多种基因异构体 （ isoform ） ，极大地丰富了 转录本和 蛋白质的多样性。 然而，当前 主流 的短读长 RNA 测序技术 （如 Illumina ） 受限 于读长 ，难以 准确 解析结构复杂 、 外显子 高度 共享 的基因异构体， 容易 导致定量误差。 2025 年 6 月 3 日 ，美国密歇根大学 （ University of Michigan ） 区健辉（ Kin Fai Au ） 团队在 Nature Biotechnology 在线发表研究论文 Improving gene isoform quantification with miniQuant ， 系统实现了新 型 基因异构体定量工具 miniQuant 。

胆固醇是细胞膜的重要组成部分，也是合成类固醇激素和胆汁酸的前体物质。 大多数细胞通过 LDL 受体 介 导的内吞作用获取胆固醇，但对于肾上腺皮质细胞和肝细胞等对胆固醇需求量较大的细胞，则主要依赖清道夫受体 B1 （ SR-B1 ） 介 导的选择性脂质摄取 （ SLU ） 途径从 HDL 中获取胆固醇。 尽管 SR-B1 在 HDL 胆固醇摄取中的作用已被广泛认识，但 HDL 来源的胆固醇如何从 细胞膜 快速转运到细胞内各个区室的具体机制仍不清楚。

多聚谷氨酰胺 （ polyQ ） 疾病是一类由单基因突变引起的神经退行性疾病。 长期以来，已知的polyQ疾病共有九种，包括亨廷顿舞蹈症 （Huntington's disease） 以及多种 脊髓小脑性共济失调 （spinocerebellar ataxia， SCA ） 亚型 【1,2】 。 该病由编码转录因子THAP11的基因一号外显子中CAG重复序列的扩增突变引起。

Merz Aesthetics®加拿大宣布，加拿大卫生部门批准了Radiesse®用于治疗胸部中度皱纹。Radiesse®是一种再生生物刺激剂，能够再生皮肤组织的多个成分，使皮肤看起来更健康。这一新批准直接回应了患者需求，因为对再生生物刺激的需求显著增加。Radiesse®的独特解决方案改善了胸部皱纹，为顾客和患者提供了非手术、有效的解决方案。根据国际美容整形外科学会（ISAPS）的数据，2018年至2022年间，全球非手术程序/微创治疗中涉及羟基磷灰石钙的案例增长了171.8%。这一批准得到了一项大型多中心临床试验的支持，证明了Radiesse®在改善胸部皱纹方面的有效性。Radiesse®自2005年以来在全球已售出超过1500万支，这一新批准使从业者在治疗范围上更具灵活性，并增加了产品的适应性。

VeonGen Therapeutics（前身为ViGeneron）宣布完成品牌重塑，转型为一家专注于开发针对高未满足医疗需求的基因疗法的临床阶段生物制药公司。公司推进了两项首创基因疗法项目进入临床开发阶段，旨在解决无批准治疗方案的疾病。这两项项目包括针对Stargardt病和其他ABCA4相关视网膜疾病的创新双AAV基因疗法VG801，以及针对由CNGA1突变引起的视网膜色素变性的眼内注射AAV基因疗法VG901。这些项目均基于VeonGen的专有基因药物平台vgRNA REVeRT和vgAAV，旨在解决AAV疗法中的关键基因递送挑战。VG801已获得美国FDA的罕见儿科疾病指定，目前正在进行一项针对ABCA4突变相关视网膜 dystrophy的1/2期临床试验，并与FDA合作开发功能终点。VeonGen正在探索将技术应用于眼科以外的领域，包括心血管、中枢神经系统等。

在以色列特拉维夫，ImPact Biotech公司宣布，其在UCI Irvine Medical Center进行的一项1期临床试验中，首位患有局部晚期、不可切除的胰腺导管腺癌（PDAC）的患者接受了Padeliporfin VTP疗法治疗。这位原本被认为无法手术切除的患者在单次治疗后，肿瘤发生了变化，使他能够成功接受胰十二指肠切除术（Whipple手术）。这一结果为Padeliporfin VTP疗法在治疗PDAC患者中的潜力提供了证据。该1期试验旨在评估Padeliporfin VTP疗法在PDAC患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学以及初步疗效。ImPact Biotech正在积极招募患者，并预计将在2025年下半年公布初步数据。

2025年6月5日，健康保险导航平台Enrollment Management Services获得融资，由Archetype投资。这笔投资将支持EMS的增长和扩张计划，因为它旨在改善对系统的访问，帮助人们做出明智和高效的医疗保健决策。

2025年6月5日，核酸蛋白治疗法研究商Signify Bio获得1500万美元初始融资，由Actium Group领投，参与融资的有Gates Foundation Strategic Investment Fund、Danaher Ventures、Eli Lilly and Company以及美国癌症协会的风险投资部门BrightEdge。Signify Bio利用多种体内递送方法，包括新型可电离磷脂（iPhos）脂质纳米颗粒（iPLNP），旨在最大限度地提高内体逃逸和组织特异性。

Mediar Therapeutics公司宣布，其针对特发性肺纤维化（IPF）的创新疗法MTX-463的WISPer临床试验已开始给药，该试验的主要终点是24周时用力肺活量（FVC）的变化。MTX-463是一种针对WISP1的抗体，旨在减缓或阻止IPF的疾病进展。该研究旨在评估MTX-463在IPF患者中的疗效、安全性和耐受性。Mediar Therapeutics与Lilly公司签订了全球许可协议，以推进MTX-463的临床试验。IPF是一种罕见且进展迅速的肺部疾病，其特点是肺组织疤痕和增厚，导致呼吸困难加剧和持续的干咳。尽管已有治疗方法，但仍有未满足的医疗需求，平均生存期仅为诊断后的三到五年。Mediar Therapeutics还在独立推进其两个完全拥有的项目，以治疗其他纤维化疾病。