Plexium公司在其2025年美国癌症研究协会（AACR）年会上展示了其针对SMARCA2、IKZF2和CDK2的精选单价降解剂项目。PLX-61639，一种选择性SMARCA2降解剂，在SMARCA4突变肿瘤中显示出持续的反应和单药疗效；PLX-4545，一种选择性IKZF2分子胶降解剂，在1期临床试验中完全降解了IKZF2，剂量耐受性良好，导致Treg细胞向效应细胞表型转变；此外，其CDK2选择性分子胶降解剂在临床前数据中表现出比基于抑制剂的方案更高的选择性，针对CCNE1扩增的癌症。Plexium公司首席医疗官Jorge F. DiMartino表示，这些数据突出了公司在SMARCA2项目中取得的临床和临床前进展，包括使用新型E3连接酶DCAF16，这是行业首创，强调了其单价降解器平台差异化潜力。Plexium公司还分享了PLX-4545的初步临床数据，该数据证明了机制和预期的药理免疫表型效应。

Frontier Medicines公司展示了其创新药物FMC-220的初步临床前数据，该药物是一种新型共价激活p53 Y220C的药物，旨在解决非共价方法在针对结构不稳定的p53 Y220C突变体时的效力与持久性问题。FMC-220在多种肿瘤模型中显示出前所未有的效力、选择性结合和低剂量下的持久抗肿瘤活性，包括携带KRAS共突变的肿瘤。公司计划在2025年下半年提交FMC-220的IND申请。FMC-220通过共价结合TP53基因中的突变位点，有效地重新激活p53 Y220C，即使在治疗结束后也能持续激活p53转录反应。FMC-220的开发利用了Frontier™平台，该平台结合了化学蛋白质组学、共价片段发现和机器学习技术。

Adela公司于2025年4月28日在美国癌症研究协会年会上展示了其分子残留疾病（MRD）监测和早期癌症检测技术的初步结果，该技术通过专有的全基因组甲基化富集技术进行血液检测。研究显示，该公司的MRD测试能够预测早期非小细胞肺癌的复发，测试在手术前后以及复发或最后临床随访前进行。该测试在136个样本中表现出在标准临床检查和成像前35.9个月识别复发的能力，平均提前16.6个月。Adela的MRD测试已在头颈癌中得到临床验证，并计划在2025年商业化，用于检测接受过治愈性治疗的头颈癌患者，无论HPV状态如何，以更早地检测复发并帮助指导治疗决策。

Mythic Therapeutics在AACR年会上展示了其新型抗体药物偶联物（ADC）疗法MYTX-011的初步临床前数据，该疗法具有治疗多种肿瘤的潜力，无论突变状态或cMET表达水平如何。MYTX-011是一种创新的cMET靶向DAR 2 vcMMAE ADC，其抗体经过工程化设计，具有pH依赖性结合，能够提高肿瘤细胞内化并递送药物。研究显示，MYTX-011在携带MET外显子14跳跃、KRAS和EGFR突变的肿瘤模型中表现出强大的疗效，包括低或中度cMET表达的NSCLC KRAS G12C异种移植模型以及携带EGFR T790M突变的耐药异种移植模型。此外，活细胞成像研究显示，与未工程化的母抗体相比，FateControl™技术驱动MYTX-011抗体在cMET表达肿瘤细胞中的摄取增加。MYTX-011目前正在NSCLC的KisMET-01一期临床试验中进行评估。

一项由纪念斯隆凯特琳癌症中心领导的研究发表在《新英格兰医学杂志》上，表明免疫疗法可能取代手术成为某些实体瘤的标准治疗。该研究由“站起来对抗癌症”组织资助，结果显示80%的受试者在接受六个月的免疫疗法治疗后无需进行标准治疗。这项临床试验包括患有非直肠癌MMR缺陷（MMRd）癌症的患者，这些癌症具有遗传缺陷，使其更难修复，但同时也更可能对免疫疗法产生反应。这是免疫疗法首次被证明可以取代多种实体瘤的手术。研究负责人表示，这项研究代表了治疗许多实体瘤的重大转变，有望减少手术风险，提高生活质量。

Myosin Therapeutics公司获得NIDA资助开展MT-110的临床试验，评估其安全性、耐受性和药代动力学，以治疗MUD。MUD是一种严重的公共卫生问题，美国有超过250万人受此困扰。MT-110由NIH的Blueprint Neurotherapeutics Network开发，旨在减少对兴奋剂的动机并防止复发。该公司利用分子纳米马达蛋白发现平台，开发神经科学和肿瘤学的新疗法。

检测和校准实验室 序号 机构描述 公布内容 1 ：L13777。 ：厦门路桥翔通海砼建材有限公司试验室 ：注销认可 ：自愿申请注销 ：2025-04-15 ：全部认可范围 ： 5 ：L2577。 ：深圳市埃尔法光电科技有限公司检测中心 ：注销认可 ：自愿申请注销 ：2025-04-14 ：全部认可范围 ： 9 ：L14899。

某知名企业下属IVD公司，支付 200 元/人的好处费让 肿瘤医院医生向患者推荐公司基因检测业务，并将好处费以餐饮费、打车费名义报销，被 没收违法所得229.2万元、罚款100万元。 经查，当事人系一家生物医疗科技公司，面向肿瘤、癌症患者开展基因检测活动，协助肿瘤、癌症患者进行精准治疗。 经审计，通过上述方式当事人最终实际获得基因检测业务订单 309 笔，涉案销售金额 477.62万 元，违法所得共计 229.2万 元。

D3 Bio公司宣布，其领先候选药物D3S-001在Nature Medicine杂志发表的临床数据以及在美国癌症研究协会（AACR）2025年年度会议上的口头报告显示，该药物在治疗KRAS G12C突变癌症患者中表现出显著疗效。在Phase 1a/1b临床试验中，D3S-001在多种肿瘤类型中，包括KRAS G12C抑制剂初治患者中，整体客观缓解率（ORR）达到73.5%。在20名曾接受过第一代G12C抑制剂治疗且病情进展的非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，D3S-001实现了30.0%的ORR和80.0%的疾病控制率（DCR）。这些数据表明D3S-001具有快速和完全的靶点结合、良好的安全性、一致的疗效以及克服第一代G12C抑制剂耐药性的能力。D3 Bio公司创始人兼首席执行官George Chen表示，D3S-001有望成为治疗KRAS G12C驱动癌症的基础疗法。

AbbVie公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准RINVOQ（upadacitinib）15毫克，每日一次，用于治疗成人巨细胞动脉炎（GCA）。GCA，也称为颞动脉炎，是西方国家成人最常见的血管炎。这是RINVOQ在美国的第9个批准适应症，涵盖了风湿病学、胃肠病学和皮肤病学。这一批准基于SELECT-GCA 3期临床试验的结果，该试验达到了持续缓解的主要终点。AbbVie的研究和开发执行副总裁兼首席科学官Roopal Thakkar表示，FDA的批准将为GCA患者提供一种新的治疗选择，有助于减少激素用量并实现持续缓解。GCA是一种自身免疫性疾病，会导致颞动脉和其他颅动脉、主动脉以及其他大中型动脉的炎症。如果未得到治疗，该疾病可能导致致残症状和潜在的严重后果，如失明、主动脉瘤或中风。

Aulos™ Bioscience在芝加哥举行的美国癌症研究协会（AACR）年会上展示了其免疫激活抗体疗法AU-007的1/2期剂量递增和队列扩展研究的积极结果。研究数据表明，AU-007在多种癌症类型中显示出持久的部分和完全肿瘤反应，包括对先前检查点抑制剂无效的黑色素瘤患者。此外，AU-007与低剂量皮下注射aldesleukin的组合在检查点抑制剂耐药或进展的肾细胞癌（RCC）患者中也观察到持久的肿瘤缩小。AU-007的独特药代动力学（PD）特征在IL-2类药物中表现突出，包括调节性T细胞（Tregs）减少和CD8效应T细胞增加。Aulos Bioscience总裁兼首席执行官Aron Knickerbocker表示，这些结果增强了他们对AU-007作为多种癌症潜在一线疗法的信心。研究还显示，AU-007在所有剂量水平上均表现出可耐受和可管理的安全性特征，且在1/2期剂量递增和队列扩展研究中观察到持久的客观反应。

VectorY Therapeutics将在2025年5月13日至17日在路易斯安那州新奥尔良举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上展示其四项重要数据。这些展示将包括针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）、亨廷顿病等神经退行性疾病的治疗性抗体疗法的研究进展，以及公司内部研发和技术能力的展示。VectorY研发部总裁Sander van Deventer博士表示，他们特别自豪于在ALS和亨廷顿病方面的临床前数据，以及优化的一次性AAV和杆状病毒生产过程。具体内容包括：5月14日展示的AAV介导的靶向TDP-43的抗体疗法、AAV递送的抗PC-OxPL抗体片段作为治疗ALS的新方法、靶向亨廷顿病中错误折叠的HTT蛋白的抗体疗法，以及5月15日展示的优化杆状病毒生成过程和新型ITR-Transgene设计用于高质量AAV生产。VectorY致力于通过其平台提供精准的治疗性抗体和一次性AAV递送，为神经退行性疾病患者提供更长的更好生活。

SOTIO Biotech在芝加哥举行的美国癌症研究协会（AACR）年会上展示了其两个领先抗体药物偶联物（ADC）候选药物SOT109和SOT106的初步数据。这些数据表明，SOT109（针对CDH17的ADC）和SOT106（针对LRRC15的ADC）在多种肿瘤模型中表现出强大的抗肿瘤活性和良好的耐受性，支持它们作为开创性的ADC疗法治疗各种实体瘤的潜力。SOT109针对胃肠道癌症，特别是结直肠癌（CRC），其中未满足的需求非常高。SOTIO的SOT109利用专有的、高度内化的全人抗体和Synaffix B.V.的领先ADC技术平台。SOT106利用LigaChem Biosciences的经临床验证的ConjuAll™ ADC平台，针对临床验证的目标LRRC15。SOTIO的负责人表示，这些发现标志着其药物开发管线的重要进展，并重申了公司致力于开发针对难以治疗的实体瘤的高度差异化的ADC。

一项由Ionis Pharmaceuticals赞助的Harris Poll在线调查显示，91%的患有遗传性血管性水肿（HAE）的成年人对尝试新的预防性疗法感兴趣，其中65%的人表示他们尚未找到最适合他们的治疗方案。调查发现，大多数（72%）患者因为无法预测何时会发作而不得不在日常生活中做出妥协。尽管大多数（85%）医疗保健提供者（HCPs）表示他们理解HAE对患者的日常生活影响有多大，但仍有60%的患者希望他们的HCPs能更好地理解这种影响。调查还显示，只有大约三分之一的（36%）患者报告说，他们已经与HCPs使用标准化工具（如Angioedema Control Test，AECT）来定期评估他们的HAE控制水平。这项研究强调了患有HAE的患者的整体体验，尽管有可用的治疗方法，但他们仍然经历着痛苦且不可预测的攻击，这对他们的日常生活有重大影响。

Abivax公司宣布已完成对中度至重度活动性溃疡性结肠炎患者进行的3期ABTECT试验（研究105和106）的招募，共招募了1275名参与者，超出目标招募人数的4%。预计在2025年第三季度公布8周诱导试验的初步结果，44周维持数据预计在2026年第二季度，如果成功，计划在2026年下半年向FDA提交新药申请。试验参与者的基线特征与预先指定的目标人群一致，与2b期UC试验参与者的特征一致。Abivax公司表示，完成3期ABTECT试验的招募是其一项重要成就，obefazimod已显示出解决中度至重度活动性疾病患者未满足需求的潜力。Abivax公司预计在2025年第三季度报告诱导试验的初步结果，随后在2026年第二季度报告全面的长期维持数据。如果这些数据证实obefazimod的安全性和有效性，公司计划在2026年下半年向FDA提交新药申请。

AbCellera在AACR年会上展示其PSMA x CD3 T细胞连接器（TCEs）的新数据，表明这些TCEs在治疗去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）方面具有潜在的治疗效果。其PSMA x CD3 TCEs在体内表现出良好的抗肿瘤活性，该平台结合了多种CD3和肿瘤结合抗体，并利用经验测试来优化治疗候选药物。AbCellera开发的T细胞连接器平台旨在解决T细胞连接器开发中的挑战，包括提高疗效和安全性。

Luxa Biotechnology LLC宣布将在2025年5月4日至8日在犹他州盐湖城举行的ARVO年度会议上展示其针对干性年龄相关性黄斑变性（dry AMD）的成人视网膜色素上皮干细胞（RPESC）疗法的1/2a期临床试验和临床前数据。公司CEO Keith Dionne表示，这些数据将展示低剂量临床试验的临床结果和严格的临床前数据，证实RPESC-RPE-4W细胞疗法在恢复视力方面具有潜力。Luxa是一家由韩国科技公司Y2 Solution和纽约阿尔巴尼的神经干细胞研究所（NSCI）合资成立的生物技术公司，致力于将RPESC-RPE-4W作为有效且具有商业可行性的疗法，以恢复AMD患者的失明。