这一交易是默克近年来在医疗健康领域的最大手笔收购，更标志着其在罕见肿瘤治疗领域的战略深化。 又将如何改写罕见肿瘤治疗的未来。 SpringWorks的核心资产是两款FDA批准的FIC新药：。

该疗法旨在替代 1 型糖尿病患者体内被破坏的胰岛素分泌细胞。 预计患者将需要抗排斥药物来防止胰岛细胞被排斥。 如果获得批准，将成为 第二款用于 1 型糖尿病的细胞疗法 。

———深耕生物创新药领域的价值传播者。 在生物创新药的每一个前沿赛道上，每一项技术突破都承载着治愈疾病的希望，每一家创新药企都书写着改变未来医学的故事。 ——助力企业成长加速的「品牌力」。

· Beamion LUNG-1 Ib期试验的最新数据于AACR年会上重磅发布，并同步刊发于《新英格兰医学杂志》。 · 研究数据显示， 客观缓解率（ORR）达71%，其中7%的患者达到完全缓解（CR），疾病控制率（DCR）高达96%。 · 最新公布的研究结果显示， 中位缓解持续时间（DoR）达14.1个月，中位无进展生存期（PFS）达12.4个月， 有望改变当前临床治疗实践。

4月29日，中国生物制药（1177.HK）下属企业北京泰德制药自主研发的国产首款妥洛特罗贴剂（德瑞妥 ® ）实现京东健康及线下连锁药店的全渠道供应。 德瑞妥以国产透皮技术突破，规避了消化道和肝脏的首过效应，药物利用率显著提升，并将适用年龄下探至儿童，推动慢性呼吸疾病管理迈入“贴时代”。 呵护全龄段患者健康，打造家庭常备新趋势。

4 月 28 日，CDE 官网显示，百济神州 索托克拉片 （Sonrotoclax）上市申请获受理。 根据 Insight 数据库，国内尚无 BCL-2 抑制剂获批治疗 MCL，索托克拉有望成为首个获批此适应症的 BCL-2 抑制剂。 索托克拉是百济神州开发的一款新一代 BCL-2 抑制剂，旨在阻断可帮助肿瘤细胞存活的 B 细胞淋巴瘤 2 （BCL2） 蛋白。

2025 年 4 月 28 日，国际权威咨询机构毕马威中国正式发布第三届 “ 中国生物科技创新 50 企业 ” 榜单，凌泰氪生物（lncTAC)凭借其在长链非编码 RNA （ lncRNA ）领域的突破性技术及创新研发实力，成功入选。 此次入选不仅彰显了毕马威对凌泰氪生物的认可，更凸显了其在核酸药物赛道的前瞻性布局与潜在价值。 毕马威 “ 中国生物科技创新 50 企业 ” 评选以专业性、严谨性著称，聚焦生物制药、基因治疗、医疗器械等核心领域，结合企业技术壁垒、商业化潜力及资本关注度等多维度评估，已成为行业创新力的重要标杆。

缺氧诱导因子（HIFs）是高度保守并受氧气丰度调节的转录因子，对各种生物适应有限的氧气供应至关重要。 在缺氧发生时，HIFs可以直接促进靶基因的转录，例如红细胞生成素（EPO）、血管内皮生长因子（VEGFs）或对细胞外腺苷的产生和信号传导至关重要的基因产物。 相比之下，HIF抑制可以用于治疗各种癌症、视网膜新生血管和肺动脉高压。

近年来，靶向蛋白降解（ Targeted Protein Degradation, TPD ）作为一种新兴的治疗策略，在癌症治疗领域展现出巨大潜力。 TPD 的核心理念是通过重新编程细胞内的蛋白质降解机制，实现对特定致病蛋白的精准降解。 UPS 是细胞内主要的蛋白质降解系统，负责 80-90% 的细胞内蛋白质的降解。

2025年4月，FDA批准了VANRAFIA（atrasentan）用于治疗IgA肾病，这是一种无需REMS但需持续监测肝脏和妊娠状况的药物，有效降低了蛋白尿。这一批准引发了Vertex Pharmaceuticals、Vera Therapeutics和AstraZeneca等药企的竞争，他们也在努力将他们的候选药物推向IgAN市场。IgA肾病是一种影响肾脏的自身免疫性疾病，其治疗目标包括减少蛋白尿、管理血压和减缓疾病进展。目前，VANRAFIA、FABHALTA、FILSPARI和TARPEYO/KINPEYGO等药物被批准用于治疗IgA肾病。此外，还有许多新的治疗药物正在研发中，如sparsentan、budesonide和povetacicept等，它们有望改变市场格局，提供新的治疗标准。DelveInsight预测，到2034年，7个主要市场的IgA肾病市场规模将从2024年的7.3亿美元增长到30.5亿美元。

近期，美国食品药品监督管理局（FDA）发布的替代动物实验计划引发了全球医药界的震动。 这份政策文件明确将类器官列为关键替代技术，并计划在3~5年内推动动物实验从“默认选项”转为“例外情况”。 这一颠覆性政策转向，标志着人类向更精准、更伦理的新药研发范式迈出了关键一步。

• 肖瑞平教授告诉研发客，FIC项目希望突破关键技术瓶颈，培养具有战略眼光的前沿领导者；。 • 摒弃学院派“教授组合”的做法，采取 “研修班+导师制”的模式；。 她所发起的北大全球新药研发领军人才项目（以下简称“FIC项目”，与first-in-class同义，北大全球新药研发领军人才项目旨在培养一批做全球首创新药的中国领军者），能为中国医药创新生态注入哪些活力。

佛罗里达癌症专家与研究机构（FCS）药物开发部总监Manish Patel博士在2025年4月28日美国泌尿协会年会上口头报告了一项关于新型治疗去势抵抗性前列腺癌的药物BMS-986365的首次人体试验结果。该药物是一种口服药物，能降解和抑制雄激素受体。报告显示，BMS-986365在400、600或900毫克每日两次剂量下对68名患者进行治疗，耐受性良好，安全性可管理，并显示出抗肿瘤活性。这些数据表明，BMS-986365有可能克服当前ARPI（雄激素受体通路抑制剂）的耐药性，对大量患者有效，无论其AR基因组状态如何。FCS提供超过150项临床试验，并在29家FCS诊所和三个早期药物开发单元（DDU）进行监督，旨在为患者提供个性化的治疗方案，利用尖端精准肿瘤学进展来提高患者预后。

Sangamo Therapeutics公司在即将举行的第28届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上将展示其神经学药物研发的最新进展，包括锌指表观遗传调控、病毒衣壳递送工程和模块化整合酶技术的创新。公司将在会议中详细介绍其针对神经退行性疾病的新型治疗方案，包括利用锌指抑制因子（ZFRs）和STAC-BBB神经趋化衣壳治疗朊病毒病的研究进展，以及ST-503治疗慢性神经性疼痛的研究。此外，公司还将展示其在新型腺相关病毒（AAV）衣壳工程和制造方面的进展，以及其MINT平台在基因工程中的应用。这些研究展现了Sangamo在神经学领域基因调控的多样性和转化潜力。

Axovia Therapeutics Ltd.宣布，其联合创始人兼首席科学官Dr. Victor Hernandez将在即将于2025年5月13日至17日在新奥尔良举行的美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）第28届年会上进行三场海报展示，介绍针对遗传性失明和肥胖疗法的最新临床前数据。其中两项展示支持了AXV-101（针对Bardet-Biedl综合征的领先项目）的剂量方案和研究方案，预计将在2025年中启动临床试验。第三项展示介绍了针对严重肥胖和MC4R突变导致的高BMI个体的新型AXV-201疗法的第一项临床前概念验证数据。AXV-101已获得美国食品药品监督管理局的孤儿药和罕见儿科疾病指定。

Cellectis在2025年4月28日宣布，其研究团队在基因和细胞治疗领域取得重大进展，通过TALEN®技术实现了非病毒基因转染，并利用TALE基础编辑器（TALEB）进行高保真C到T编辑。这些创新技术有望为癌症、自身免疫疾病、单基因疾病等多种疾病提供更有效、更安全的治疗选择。Cellectis的研究成果将在2025年5月13日至17日在新奥尔良举行的美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）年会上展出。

Tessera Therapeutics将在2025年5月13日至17日在新奥尔良举行的美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）年会上展示七项新的临床前数据。公司将在会议上进行七场口头报告和海报展示，涉及基因编辑、RNA基因写手、脂质纳米颗粒递送等前沿技术。此外，Tessera Therapeutics的首席监管官Anne-Virginie Eggimann荣获ASGCT催化剂奖，以表彰她在推动新型细胞和基因治疗发展方面的杰出贡献。Tessera Therapeutics致力于通过其基因写作和递送平台，开发新的基因工程技术，以治疗遗传疾病和癌症等疾病。