Abeona Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准ZEVASKYN（prademagene zamikeracel）基因修饰的细胞片，作为首个也是唯一一种自体细胞基因疗法，用于治疗成人及儿童RDEB（隐性营养不良性大疱性表皮松解症）患者的伤口。ZEVASKYN基于关键的3期VIITAL™研究获得批准，结果显示单次治疗后显著促进伤口愈合和减轻疼痛，并具有良好安全性。ZEVASKYN将于2025年第三季度通过合格治疗中心提供。Abeona Assist™患者服务计划为符合条件的患者及其家庭提供个性化支持。FDA还授予了罕见儿科疾病优先审查券（PRV）。

德国非营利组织DEBRA Research与全球投资公司Viking Global Investors、慈善基金会CureEB、表皮松解症医学研究基金会（EBMRF）和斯坦福大学共同投资于早期生物技术公司Nova Anchora，以推进其针对罕见皮肤病表皮松解症的重组胶原蛋白疗法NvA-011的研发。这笔资金将支持NvA-011的预临床开发和IND准备，旨在加速治疗DEB（一种严重的皮肤疾病）的蛋白质疗法的开发。Nova Anchora由斯坦福大学皮肤病学副教授Peter Marinkovich共同创立，专注于开发针对DEB的蛋白质疗法。该投资体现了投资者对推动改变生命的治疗方法的支持，并旨在通过临床试验加速NvA-011的开发。

Nouscom公司宣布，其研发的免疫疗法NOUS-209在Lynch综合征（LS）患者中的Ib/II期临床试验结果显示，该疗法安全、耐受性良好，并能有效诱导免疫反应。NOUS-209是一种针对dMMR/MSI肿瘤的免疫疗法，通过病毒载体传递209个共享的FSP neoantigens，训练免疫系统识别和攻击癌前细胞和癌细胞。该研究显示，NOUS-209在所有受试者中均表现出良好的安全性，且在100%的受试者中诱导了强烈的免疫反应。此外，NOUS-209诱导的T细胞在体外直接杀死肿瘤细胞，证实了其抗肿瘤活性。这些数据支持NOUS-209在LS患者中的进一步临床开发，并有望进入注册性II/III期临床试验。

Stealth BioTherapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）决定推迟对治疗Barth综合症的实验性药物elamipretide的新药申请（NDA）的审批，未能按原定日期完成。Barth综合症是一种罕见且危及生命的儿童线粒体疾病，全球患者少于300人。Stealth公司的NDA于2024年1月29日提交，并在3月29日获得FDA的标准审查，原定审批日期为2025年1月29日。FDA于5月6日授予该药物优先审查，并在10月10日由CRDAC委员会确认其有效性。然而，由于FDA要求进行新的分析，审批日期被推迟至4月29日。elamipretide已获得FDA和EMA的多种特殊设计，包括孤儿药、快速通道、优先审查和罕见儿科用药，全球已有超过35名患者获得该药物的扩大或紧急访问权限。

BioInvent公司宣布，其新型免疫调节抗体BI-1808获得美国FDA的快速通道认定，用于治疗复发性或难治性皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）患者。BI-1808是一种首创的TNFR2抗体，旨在为CTCL患者提供新的治疗选择。该认定反映了FDA对BI-1808数据满足治疗重要未满足医疗需求的认可，并有望加速其开发进程。BI-1808在临床试验中显示出对重治疗患者的早期临床疗效，具有良好的安全性和耐受性。BioInvent计划继续推进BI-1808的开发，并期待在2025年中提供正在进行中的2a期临床试验的更新。CTCL是一种罕见的侵袭性非霍奇金淋巴瘤，每年在美国约有3000例新病例，目前治疗选择有限。

Innate Pharma公司在2025年美国癌症研究协会年会上公布了其新型拓扑异构酶I抑制剂抗体偶联药物（ADC）IPH4502的新颖临床前数据，该药物针对Nectin-4。IPH4502在针对Nectin-4的ADC enfortumab vedotin（EV）因毒性、疾病复发或治疗不适宜而停用时，表现出对EV耐药的异种移植肿瘤模型的抗肿瘤活性，这表明它有可能克服EV耐药疾病中的耐药机制。IPH4502还在多种临床前肿瘤模型中显示出抗肿瘤活性，包括三阴性乳腺癌、头颈鳞状细胞癌和食管癌，显示出更广泛的临床应用潜力。此外，在Nectin-4表达低的肿瘤模型中，IPH4502比临床阶段的Nectin-4-exatecan ADC显示出更优越的抗肿瘤活性。IPH4502目前正在进行一项针对已知表达Nectin-4的晚期实体瘤的1期临床试验。

Bright Minds Biosciences Inc.将于2025年5月20日举办虚拟研发日活动，活动将提供关于失神发作的概述，并聚焦于这一癫痫患者群体的未满足需求。活动将包括癫痫研究领域的知名专家的演讲，以及公司关于BMB-101药物在成人经典失神癫痫和发育性癫痫脑病（DEE）患者中的安全性、耐受性和有效性的开放标签2期临床试验——BREAKTHROUGH研究的概述。参与者将在活动结束时有机会提问。该活动将通过网络直播，并在活动后通过公司网站“投资者”部分的“活动和演示”部分提供回放。Bright Minds是一家专注于开发针对神经和精神疾病创新疗法的生物技术公司，其研发管线包括针对大脑中关键受体的新型化合物，旨在解决癫痫、抑郁症和其他中枢神经系统疾病等高未满足医疗需求。

欧洲委员会批准将Travere Therapeutics公司和CSL Vifor的药物FILSPARI的临时市场批准转换为标准市场授权，用于治疗成年原发性IgA肾病患者的尿蛋白排泄量≥1.0克/天（或尿蛋白与肌酐比≥0.75克/克）。这一决定不仅验证了Phase 3 PROTECT研究的有效性，也表明了公司对罕见肾病群体的承诺。FILSPARI是唯一在欧洲获得批准的Dual Endothelin Angiotensin Receptor Antagonist（DEARA），一种非免疫抑制疗法，目前已在德国、奥地利和瑞士上市。该药物在英国也获得了标准批准。

Xencor公司宣布其针对炎症性肠病（如溃疡性结肠炎和克罗恩病）的实验性抗体XmAb942的临床研究取得积极进展。该抗体在健康志愿者剂量递增研究中表现出良好的耐受性，单次和多次给药均安全。药代动力学分析显示XmAb942的人体半衰期超过71天，支持在维持治疗期间每12周给药一次。基于这些积极的中期结果，Xencor启动了XENITH临床试验计划，将XmAb942推进至针对中度至重度活动性溃疡性结肠炎患者的2b期研究，预计2025年下半年开始。此外，Xencor的XmAb TL1A x IL23p19双特异性抗体候选药物的选择也在推进中，预计2026年进行首次人体研究。

Biohaven公司从私人投资公司Oberland Capital获得600亿美元的非稀释性融资，用于支持其临床试验和商业化工作。这笔资金将分三个阶段支付，其中250亿美元在交易完成后支付，150亿美元在药物troriluzole获得FDA批准后支付，剩余的200亿美元将在双方就某些战略收购和相关的成本和费用达成一致后支付。Oberland Capital的投资将使该公司能够获得监管里程碑付款和troriluzole净销售额的分层单位数息。此次融资将帮助Biohaven为troriluzole的商业推广做准备，并支持其开发项目。然而，troriluzole的研发前景存在不确定性，此前FDA曾拒绝审查其新药申请。此外，Biohaven的其他研发项目也遭遇挫折，如钾通道激动剂BHV-7000和肌肉生长素和活化素受体阻断剂taldefgrobep alfa均未达到预期效果。

Artios Pharma在AACR年会上报告了其STELLA Phase 1/2a临床试验的积极数据，该试验评估了ART0380与低剂量伊立替康联合治疗晚期或转移性实体瘤的效果。ART0380是一种针对ATR蛋白的ATR抑制剂，能够通过诱导复制压力杀死癌细胞。在ATM蛋白阴性或低表达的1型实体瘤患者中，该联合治疗展现了37%的确认总缓解率，其中ATM阴性癌症患者的中位缓解持续时间达5.7个月。此外，该治疗在胰腺癌、结直肠癌和其他6种肿瘤类型中观察到部分缓解。基于这些数据，Artios Pharma计划在早期线胰腺癌和结直肠癌患者中启动扩展研究。

Lirum Therapeutics公司宣布，其新型靶向疗法LX-101在多种癌症类型中表现出积极效果，包括尤文肉瘤和DSRCT，这些癌症与IGF-1R通路有密切联系。LX-101在MD Anderson癌症中心的研究中显示了对Ewing肉瘤的有效活性，并在多个成人癌症类型中显示出广泛的治疗潜力。基于这些成果，Lirum计划开展针对儿童和成人癌症的临床试验，并专注于甲状腺眼病（TED）的研究。

Tevard Biosciences公司将在2025年5月13日至17日举行的美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）年会上展示其tRNA疗法在杜氏肌营养不良症（DMD）治疗中的潜力。该研究展示了公司的抑制性tRNA能够挽救完整的肌营养不良蛋白并恢复疾病模型中的运动功能，且没有显示出不良的治疗效果。这项研究针对的是DMD病例中的15%的非编码突变，利用公司已建立的疗法载体进行实际应用。这些结果将抑制性tRNA确立为治疗多种神经肌肉疾病和心肌病的可行平台。Tevard Biosciences是一家专注于tRNA和其他mRNA调节疗法的生物技术公司，由知名科学家、生命科学高管和企业家共同创立，他们也是患有Dravet综合征（一种罕见遗传病）的孩子的父亲。该公司正在推进其创新的抑制性tRNA平台在神经疾病、心脏病和包括DMD在内的肌肉 dystrophies中的应用。

标题：Revelation Biosciences 开发 Gemini 用于严重烧伤患者的感染预防 摘要： - Revelation Biosciences 公司宣布，其产品 Gemini 将用于预防严重烧伤患者住院期间的感染（GEM-PBI 项目）。 - Gemini 的使用是该公司之前从范德堡大学许可的专利家族的一部分，旨在预防严重烧伤患者和术后感染。 - 范德堡大学的研究团队发现，烧伤后治疗可以显著减少铜绿假单胞菌肺感染的程度和持续时间，并降低炎症水平。 - Revelation 首席执行官 James Rolke 表示，预防严重烧伤患者的感染是一项重要任务，与公司已完成的工作相辅相成。 - Gemini 正在开发用于多种适应症，包括预防急性肾损伤、术后感染和慢性肾脏病。 - Revelation Biosciences 是一家专注于利用其专有配方 Gemini 预防和治疗疾病，利用训练有素的免疫力的临床阶段生物科学公司。

Voyager Therapeutics在即将举行的美国基因与细胞治疗学会第28届年会上将展示其基因治疗研究进展，包括tau沉默基因疗法VY1706在非人灵长类动物中实现高达73%的tau mRNA敲低，以及抗淀粉样蛋白基因疗法等。公司首席科学官Todd Carter博士表示，Voyager的TRACER™ capsids在多项研究中表现出良好的神经元和星形胶质细胞转导效率。此外，公司还将在会议上展示其新型capsids的免疫逃逸能力，以提高更多人群受益的可能性。Voyager计划在今年和明年提交两个IND申请，并期待在人类中验证其capsids的性能。

EpiBiologics公司展示了其EpiTAC双特异性抗体降解c-Met的数据，该抗体降解剂有望成为治疗多种由c-Met信号异常驱动的癌症的首个创新疗法。研究显示，EpiTACs在体内和作为抗体药物偶联物（ADCs）时表现出强大的抗肿瘤活性，通过结合c-Met降解和药物载体的细胞杀伤作用，拓宽了临床应用范围。c-Met是一种在多种肿瘤类型中作为致病驱动因素和疾病标志物的受体酪氨酸激酶，包括非小细胞肺癌、胃癌、结直肠癌和肾癌。尽管酪氨酸激酶抑制剂已被批准用于具有c-Met突变的肿瘤，但针对c-Met扩增或过表达肿瘤的靶向疗法仍缺乏，这阻碍了高水平的c-Met表达和肿瘤细胞生存与增殖对c-Met的依赖性。EpiBiologics的数据强调了其平台在驱动深度和持久降解以及解决现有临床治疗局限性的能力。公司首席执行官Ann Lee-Karlon博士表示，EpiBiologics正在推进其EpiTAC双特异性抗体降解剂的管线，包括EGFR降解剂，并计划将其应用于膜、可溶性蛋白和G蛋白偶联受体（GPCR）靶点。

标题：Evvy与领先生育诊所合作开展里程碑式研究，揭示阴道微生物群在IVF结果中的作用 内容摘要： - Evvy，一家专注于阴道微生物群的女性健康初创公司，宣布启动一项开创性的临床研究，旨在探索阴道微生物群与体外受精（IVF）结果之间的联系。 - 这是首个使用经过验证的商业化阴道微生物群测试来揭示与IVF成功率相关的潜在微生物标记的研究。 - 该研究由多位知名生育医生与Evvy的首席科学官Pita Navarro和首席医疗官Dr. Kate McLean合作设计，旨在确定与IVF结果相关的特定阴道标记。 - 研究已在多个诊所进行，并受到生育诊所和研究机构的广泛关注。 - 尽管IVF患者可能已经做了所有正确的事情，但仍有许多人面临令人心碎的失败，没有明确的解释。这项研究有望从根本上提高我们对失败原因的理解，并为患者和提供者提供改善结果的新工具。 - Evvy的测试已获得CLIA、CAP和CLEP认证，其测试方法已在同行评审的《诊断学》杂志上发表。 - 通过Evvy的平台，他们建立了世界上最大的阴道微生物群数据集，并创建了一个包含数百个新型基因组的专有数据库。 - Evvy希望通过这项研究生成新的见解，加深我们