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共 365283 篇内容
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Avidity增发募资5亿美元：公布DMD管线最新临床数据医药投融资同时，Avidity Biosciences宣布进行5亿美元增发募资，用于推进AOC管线的临床开发和商业化。 Avidity Biosciences股价盘后跌23%，目前市值为46亿美元。 此次更新数据的Del-zota，在dystrophin产生方面取得了优异的疗效，预计今年底将递交上市申请，明年获批上市。
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Revolution：RMC-6236即将启动一线胰腺癌的三期临床临床研究Daraxonrasib单药二线治疗胰腺癌RAS G12X突变、任何RAS突变的ORR分别为35%、29%，DCR分别为92%、95%。 Revolution Medicines计划今年四季度启动一线治疗胰腺癌的三期临床RASolute303和可切除胰腺癌辅助治疗的三期临床RASolute304.。 三期临床RASolute303计划入组900例一线胰腺癌患者，主要终点为PFS和OS。
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Moderna联手Carisma打出“体内CAR-M”第一枪前沿研究CAR-T在血液瘤里大杀四方，却迟迟攻不下实体瘤。 现在，Carisma 和 Moderna 直接把“生产线”搬进患者体内：一针LNP-mRNA，让巨噬细胞现场变身CAR-M ， 不用提取患者细胞，不用复杂体外培养，只需用 LNP 包裹 mRNA ，就能在患者体内直接改造髓系细胞，让这些 “ 先天免疫哨兵 ” 变成精准杀瘤的 “ 武器 ” 。 一、为什么又是髓系细胞。
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Pharvaris深度报告：年底重大催化！前沿研究年底三期赌不赌，先把报告读一读。 底稿资料都不缺，下载模型自己悟。 外资纷纷让买入，短期翻倍才起步。
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信达生物携手密歇根大学眼科与视觉科学研究教授Terry J. Smith持续加码下一代甲状腺眼病产品研发公司动态甲状腺眼病（TED）是与甲状腺疾病密切相关的一种器官特异自身免疫性疾病，位居成人眼眶疾病发病率首位。 TED临床表现复杂，可引起单眼或双眼眼睑退缩、眼球突出、复视、限制性斜视、暴露性角膜病变和TED视神经病变（DON）等，严重影响患者的生活质量。 当前我国中重度活动性甲状腺眼病的传统一线治疗方案为糖皮质激素静脉冲击治疗，但突眼改善不理想，且存在激素相关的全身副作用等问题；二线治疗包括再次激素冲击、联合眼眶放疗或其他免疫调节剂，治疗效果难如人意。
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香港中文大学谭智勇/张艳蕾教授团队｜PACD 10年以上视野进展的危险因素研究：初始眼压波动较大预示原发性闭角型青光眼的长期进展前沿研究为探讨原发性房角关闭（primary angle closure，PAC）患者，包括可疑原发性房角关闭（Primary Angle Closure Suspect，PACS）患者及已发展为原发性闭角型青光眼（Primary angle-closure glaucoma，PACG）患者的视野进展相关长期危险因素， 香港中文大学眼科与视觉科学系谭智勇（Clement C.Y. Tham）/张艳蕾（Carol YL CHEUNG）教授团队 对129只患有原发性房角关闭疾病（primary angle closure disease，PACD）的眼睛进行了至少10年的随访。 结果显示，31.0%的受试者在随访期间出现了视野进展，不同分型的发生率存在差异：可疑原发性房角关闭（PACS）为18.2%，原发性房角关闭（PAC）为17.3%，而原发性闭角型青光眼（PACG）高达43.9%。 lPACG患者较高的初始 眼压（IOP） 波动幅度；。
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全球数字健康观察 | 获得1亿美元融资的Eight Sleep如何凭借AI+床垫重构睡眠健康产业医药投融资8月19日，睡眠保健服务提供商Eight Sleep获得1亿美元融资，由HSG、Valor Equity Partnersr等机构以及包括查尔斯·勒克莱尔（Ferrari F1车手）和扎克·布朗（McLaren F1首席执行官）在内的知名体育界人士的参与。 Eight Sleep成立于2014年，总部位于美国纽约，是一家专注于智能睡眠系统研发的睡眠健身科技公司。 Eight Sleep致力于通过人工智能和生物技术，为全球用户提供个性化、精准、无干扰的睡眠优化解决方案。Boom Health2025-09-11TS 数字健康
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进展 I 杏泽资本伙伴企业先声再明自研CDH17抗体偶联药物SIM0609新获临床批件审批动态近日，先声药业集团（ 2096.HK ）旗下抗肿瘤创新药公司先声再明宣布，其自主研发的抗肿瘤候选药物 —— 靶向 CDH17 的抗体偶联药物（ ADC ） SIM0609 已获得国家药品监督管理局（ NMPA ）批准，拟开展晚期实体瘤的临床试验。 SIM0609 是一款靶向钙黏蛋白 17 （ CDH17 ）的新型抗体偶联药物，由一种人源化单克隆抗体通过本集团专有的新型水溶性可裂解连接子，与本集团自主研发的新型拓扑异构酶 I （ TOP-I ）抑制剂偶联而成。 CDH17 在多种癌症中高度表达，包括胃癌、结直肠癌、胰腺癌等，具有作为晚期实体瘤，尤其是消化道肿瘤治疗靶点的潜力。
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Lōvu Health 获得千万美元A轮融资，利用AI技术改善孕产妇健康医药投融资Lōvu Health，一家专注于孕产妇健康的数字平台，近日宣布获得由SJF Ventures领投的800万美元A轮融资。该平台旨在通过提供连续的、连接的孕产妇健康服务，解决孕产妇死亡率问题。在美国，尽管每年在孕产妇保健上投入约1260亿美元，但美国在孕产妇死亡率排名中位列第64位，高收入国家中表现最差。Lōvu Health通过其AI驱动的平台，提供定制化的护理方案，实时远程患者监测，以及个性化护理旅程，旨在改善孕产妇的护理模式。公司还计划利用新资金增加对AI的投资，并扩大其平台以满足市场需求。PRNewswire2025-09-11
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“AI+酶工程”创新联盟在上海成立公司动态2025年8月29日至31日，“AI+酶工程”创新联盟于第十五届中国酶工程学术研讨会期间在上海正式成立。 该联盟依托中国微生物学会酶工程专业委员会，由上海交通大学生命科学技术学院牵头，上海交通大学生命科学技术学院杨广宇研究员任召集人， 是我国首个聚焦于酶工程领域的AI+产学研创新合作群体 。 “AI+酶工程”创新联盟。智药邦2025-09-11上海交通大学 AI+酶工程
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bioRxiv｜DynaRepo：大分子构象动力学数据库前沿研究蛋白质、RNA和DNA是几乎所有细胞过程的核心，常常组装成大分子复合物来发挥功能。 尽管这些分子本质上是动态的，但目前研究其作用机制的方法大多集中在静态结构上。 为填补这一空白，洛林大学研究团队于2025年8月18日在bioRxiv上发表文章，题为“DynaRepo:The repository of macromolecular conformational dynamics”。
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CLDN1的多重角色：癌症、炎症与纤维化的调控与治疗潜力前沿研究
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bioRxiv｜之江实验室唐鲲/华大基因研究院白寅琪等：首个全基因组规模SNP分析基础模型前沿研究近年来，人工智能基础模型在生物医学多个领域 发展迅速，如 蛋白质组学（ AlphaFold 、 ESM2）、 转录组学（ Geneformer 、 scGPT ）和 基因组学（ Nucleotide Transformer ） 等。 但目前尚无针对 人类 或 农业物种群体规模遗传多样性分析的基础模型。 单核苷酸多态性（ SNP ）是 基因组中 最常见的遗传变异 类型，也 是理解人类遗传多样性、开展生物样本库研究和推进精准医学的核心 。智药邦2025-09-11
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智翔金泰：IL-4R抗体申报上市审批动态泰利奇拜单抗为智翔金泰核心管线之一，目前有5项适应症在推进三期临床试验，包括中至重度特应性皮炎、慢性自发性荨麻疹、慢性鼻窦炎伴鼻息肉、成人季节性过敏性鼻炎、青少年季节性过敏性皮鼻炎。 今年3月 ，泰利奇拜单 抗治疗中至重度特应性皮炎的二期临床数据在 Dermatologic Therapy期刊上发表，研究共纳入120例中重度AD患者，按1:1:1的比例随机分配至300mg组、150mg组和安慰剂组，每2周接受皮下注射，持续16周，300mg组在第16周时的EASI-75应答率达到75.0%，显著高于安慰剂组（p＝0.0002），且在EASI-50、EASI-90等多个次要终点上也表现出显著优势，在降低皮损严重程度以及瘙痒程度方面均有出色表现。 赛诺菲IL-4R抗体Dupixent为全球范围内最畅销的自免新药，2024年销售额131亿欧元。
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开始！RNAi疗法乙肝新药BW-20507±长效干扰素完成 II 期临床首位慢乙肝受试者给药临床研究舶望制药近日宣布，公司开发用于慢性乙型肝炎治疗的一类新药siRNA疗法药物 BW-20507 已经完成 Phase II 期临床试验的首位慢性乙型肝炎患者的首次给药。 该项 II 期临床试验在2025年6月获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验许可。 BW-20507 是一款采用GalNAc进行肝靶向递送的siRNA 疗法药物。
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诺华又一“重磅炸弹”在华获批新适应症审批动态这是该药自2024年4月在中国首次获批后，斩获的第四项适应症，也是继8月20日诺华诺锐达 ® （盐酸阿曲生坦片）获批用于IgA肾病后（相关内容回顾： 国内首个！ 诺华新药「阿曲生坦」获批上市，剑指IgA肾病 ） ，诺华在中国肾脏疾病领域投下的又一颗“重磅炸弹”，彰显了其在该治疗领域的强大研发实力和战略布局。 IgA 肾病是全球范围内最常见的原发性肾小球肾炎，尤其在亚洲人群中高发。
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罗氏诊断品质原料——肝功生化篇前沿研究专业领先的原料产品开发、规模型生产控制和IVD专业视角的质控，罗氏诊断提供肝功能检测相关的系列高品质经典原料产品。 罗氏常规肝功生化检测项目原料举例。 备注：因检测方法学和归类的不同，以上组合和分类仅供参考。罗氏分子新视界2025-09-11肝功生化
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ctDNA，淋巴瘤患者身体里的“隐形”侦探前沿研究淋巴瘤是一类异质性肿瘤，具有显著的遗传多样性和广泛的临床表现。 计算机断层扫描 (CT)和正电子发射断层扫描/计算机断层扫描 (PET/CT)成像对于治疗评估和监测至关重要，但其检测早期克隆演化和微小残留病灶 (MRD)的能力不足。 正在深刻改变淋巴瘤的诊疗模式。
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提前一年上市！先进治疗药品新政下 CGT 如何加速放行？研发注册政策这一意见旨在优化先进治疗药品 （ATMPs） 的沟通交流流程，显著缩短审评对话周期，推动细胞与基因治疗等创新药品早日上市。 细则关键内容显示， 只要满足下列任一条件，可直接按 I 类会议管理，加快沟通效率， 缩短沟通时限为 30 日 ：1、已纳入突破性治疗药物程序的 ATMPs；2、针对基因突变/缺陷等导致的相关疾病，可对病因进行治疗的基因治疗产品；3、完成探索性临床试验后，申请关键性/确证性临床试验启动前、关键性/确证性临床试验期间、以及新药上市许可申请前沟通交流会议的 ATMPs。 细则强调，与现行《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》 （2020 年第 48 号） 衔接，未新增企业负担。医麦客2025-09-11CGT 先进治疗药品
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p53靶向潜在“first-in-class”小分子关键试验结果亮眼；FDA接受创新痛风疗法上市申请审批动态p53靶向潜在“first-in-class”小分子关键试验结果亮眼。 PMV Pharmaceuticals今日公布了其PYNNACLE关键性临床1/2期试验中，2期部分的中期数据。 该试验旨在评估rezatapopt（PC14586）在携带TP53 Y220C突变的晚期实体瘤患者中的疗效。
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靶点
6,299
企业
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最新年份
靶点
企业
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CD391.57 -
KRAS87.52 -
EGFR77.53 -
PSMA76.5
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江苏恒瑞医药股份有限公司99.5
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华润医药集团有限公司98.17
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正大天晴药业集团股份有限公司97.28
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上海复星医药（集团）股份有限公司96.32
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石药控股集团有限公司95.68
